מחלות בצלוחית
שימוש יצירתי בתאי גזע שמקורם ברקמות בוגרות עשוי להאיץ פיתוחן של תרופות למחלות קשות כמו ניוון שרירים
ב-26 ביוני 2007 נסעה ונדי צ'אנג, מנהלת התכנית לגנטיקה קלינית באוניברסיטת קולומביה, לרובע קווינס בעיר ניו יורק לשם ביצועה של משימה רגישה. היא נסעה לפגוש שתי נשים נכבדות, האחת בת 82 והאחרת בת 89, אחיות במשפחה קרואטית בישת מזל.
צ'אנג ביקשה מהן לתרום מעט תאי עור לניסוי שאפתני שתוצאותיו אינן מובטחות, אך אם יצליח יספק תגמול כפול. ראשית, הוא עשוי להאיץ את פיתוחם של טיפולים במחלות חשוכות מרפא העוברות בתורשה. ושנית, הוא עשוי לבסס שימוש חדש ורב-ערך בתאי גזע, אותם תאים המסוגלים להתמיין ולייצר סוגי תאים רבים ושונים בגוף.
"אכלנו ארוחת צהריים נחמדה ביותר, ואז פשוט צעדנו בחזרה הביתה וביצענו את הביופסיות", נזכרת צ'אנג. האחיות הישישות ישבו סביב שולחן האוכל ו"הושיטו את זרועותיהן בשמחה", משחזרת בתה של האישה בת ה-82. האחות הצעירה אמרה לצ'אנג: "הבנתי. את יכולה להמשיך".
ניוון שרירים
האחיות סבלו ממחלת ניוון השרירים ALS, מחלה המשתקת לאטה את תאי העצב המוטוריים. מחלה זו מוכרת גם כמחלת לוּ גֶריג, על שמו של שחקן הבייסבול האמריקני ששיחק בקבוצת היאנקיז כשאובחן כחולה ב-1939 ומת כעבור שנתיים. לאחות בת ה-89 היו רק תסמינים מעטים של המחלה, ואילו אחותה הצעירה בת ה-82 התקשתה ללכת ולבלוע.
אף שבדרך כלל מחלת ALS אינה תורשתית, היא פגעה בכמה מבני משפחתן של האחיות. בני המשפחה החולים ירשו מוטציה הקשורה לצורת מחלה אטית יותר מזו התוקפת את רוב האנשים האחרים הלוקים בה. צ'אנג עקבה אחר המחלה במשפחה במרוצת כמה דורות באירופה ובארצות הברית. "
היא נזקקה לדקות מעטות בלבד כדי לקחת את הדגימה באמצעות "ביופסיית ניקוב" - שתי צביטות קטנות בבשר הזרוע הפנימית, כל אחת בקוטר שלושה מילימטרים.
בסופו של דבר, תאיהן של האחיות וכן דגימות עור מתריסרי חולי ALS אחרים וממתנדבים בריאים טופלו בחומרים שהפכו אותם מתאי עור לתאי גזע המכונים תאי גזע פְּלוּרי-פּוֹטֶנטיים (רבי-יכולת) מוּשרים, שלאחר מכן תוכנתו מחדש להפוך לתאי עצב.
לא סתם תאי עצב, אלא תאי עצב מוטוריים, אותם תאים המבקרים, במישרין או בעקיפין, את שרירי הגוף, ושנפגעים במחלת ALS. ואכן, בתרביות הרקמה שהתקבלו היה אפשר לראות את הפגמים המולקולריים שגרמו ל-ALS. במילים אחרות, החוקרים הצליחו לשחזר באופן מדהים את המחלה בצלחת פטרי.
כשתאים אלו בידיהם הם יכלו להתחיל לבחון בדיוק מה משתבש בתאי עצב של חולי ALS ואת ההשפעה של תרופות פוטנציאליות על התאים החולים. שימוש זה בתאי גזע הוא חדשני ומתקדם במהירות, שלא כמו השימוש בתאי גזע כתרופות, שהתקדמותו אטית ומאכזבת.
אם יצליח, הרעיון של מחלה בצלוחית יכול לעזור לחוקרים להבין מחלות רבות ושונות ולהביא לידי גילוי מהיר ויעיל יותר של תרופות פוטנציאליות משום שהחוקרים יוכלו לבדוק בתרביות אלו הן את היעילות הרפואית של התרופות והן את מידת רעילותן.
הצלחות ראשונות
תאי גזע מושרים משמשים כבר מודל ניסויי לעשרות מחלות, בהן אנמיה חרמשית, מחלות דם רבות אחרות ומחלת פרקינסון. חוקרים בגרמניה ובטכניון בישראל, למשל, יצרו תאי לב הפועמים בקצב לא סדיר ומחקים הפרעות קצב שונות של הלב.
חברות התרופות, שנרתעו זמן רב מיוזמות עסקיות הכוללות תאי גזע, מתחילות לגלות עניין משום שהגישה המכונה "מחלה בצלוחית" משלימה את יתרונות הגישות המסורתיות לגילוי תרופות.
התגלית הראשונה מן המחקר ב-ALS התפרסמה ב-2008. כברוב התגליות החדשניות, ההצלחה נבעה לא רק מאיכות הרעיון, אלא גם מן התמהיל הנכון של האנשים שניסו לממש אותו.
בצוות פעלו, מלבד צ'אנג, לי ל' רובין, פליט של תעשיית הביוטכנולוגיה שהיה לראש התכנית לרפואה יישומית (translational medicine) במכון לתאי גזע בהרווארד, וקווין ק' אגאן, מדען צעיר ונמרץ החוקר תאי גזע בהרווארד, ששיתף פעולה עם כריסטופר א' הנדרסון ועם מומחים אחרים לתאי עצב מוטוריים באוניברסיטת קולומביה.
סטיבן ס' הול (Hall) תיאר את ההיסטוריה המוקדמת של חקר תאי הגזע בספרו "סוכני האלמוות" (הוצאת הוטון מופלין, 2003). ספרו האחרון, "תבונה: מפילוסופיה למדעי העצב" (הוצאת וינטג') יצא במארס 2011.
הכתבה המלאה התפרסמה בגיליון יוני-יולי של המגזין "סיינטיפיק אמריקן - ישראל" בהוצאת אורט.