בפיתוח: תרופה ישראלית שמעכבת התקדמות ALS
בשורה לחולי ALS: חברה ישראלית עובדת בימים אלו על תרופה חדשה, שאמורה לעכב את התקדמות המחלה. במהלך השנה צפויה החברה להתחיל את שלב הניסויים הקליניים. "המטרה שלנו היא בלימה של המחלה", אומר ל-ynet מנכ"ל החברה
ALS (ניוון שרירים) היא אחת המחלות חשוכות המרפא הקשות ביותר שקיימות כיום. החולים בה סובלים מניוון מהיר של עצבי התנועה ושל היכולות המוטוריות, החל מהגפיים, דרך שרירי הדיבור והבליעה וכלה בשרירי הנשימה, מה שמוביל למוות.
החיים עם ALS:
הרופאה אמרה לי: נותרו לך 5 שנים גג לחיות
למרות ה-ALS: שגית הביאה לעולם תאומות
אך לחולים במחלה יש גם נקודת אור. בשנה הקרובה צפוי להתחיל ניסוי קליני בתרופה חדשה, שאולי תביא לעיכוב בקצב ההתקדמות של המחלה. את התרופה מפתחת חברת "אימוניטי פארמה" הישראלית, שמסיימת בימים אלה את הפיתוח הפרה-קליני של התרופה.
להצליח במקום שאחרים נכשלו
החומר הספציפי שאנחנו עובדים עליו התגלה במעבדה של פרופ' ירון כהן ממכון וייצמן", מספר מנכ"ל החברה, ערן עובדיה. "זהו חומר שיודע לשמור על התאים מפני מוות ולהתמודד כאשר הם נתונים לאיומים פיזיים ולסטרס פיזיולוגי מסוגים שונים. התחלנו לבדוק את החומר במערכות שמדמות את מחלת ה-ALS וקיבלנו תוצאות מאוד מעניינות ומבטיחות. חזרנו ובדקנו מספר גדול של פעמים ומצאנו שמדובר בחומר שיודע לעכב את ההתקדמות של המחלה. אני שם דגש על המילה התקדמות, כי זה למעשה הייחוד של הפיתרון שלנו".
אותו חומר מסתורי עליו מדבר עובדיה נקרא ביניים 344IPL. הוא אמור לספק לתאים מסוגים שונים הגנה נגד הרס המאפיין את מחלת הALS. על פי עדויות שהתקבלו במחקר החומר עשוי לחזק מנגנוני הגנה טבעיים של הגוף, כך שהוא יאפשר לו להאט את קצב התקדמות המחלה בחלק מהחולים. עובדיה מסביר כי בניסויים שערכה החברה בבעלי חיים הושגו תוצאות ייחודיות, הנותנות מקום לתקווה שהתרופה עשויה להצליח במקום שתרופות אחרות נכשלו.
"ALS זו מחלה שמתאפיינת בהרס שיטתי של תאי העצב והיא משאירה אחריה אדמה חרוכה", מסביר עובדיה. "היא מתקדמת מהעצבים, בדרך כלל של הגפיים, אחר כך מגיעה לעצבים של מערכות שקשורות לראש, בדרך כלל הדיבור, ובסופו של דבר היא משתקת את מערכות הנשימה, מה שמוביל למוות. ההתקדמות הזו היא חסרת רחמים ולכן היעד הראשון שרצינו להשיג זו בלימה שלה. אדם יכול לחיות עם שיתוקים מסויימים בגפיים, אך הוא אינו יכול לחיות שהם מגיעים למערכות חיוניות יותר".
ALS: מערכת החיסון קורסת
על פי מחקרים שנעשו בשנים האחרונות נראה שעם התפשטות המחלה נהרסת מערכת החיסון ובשלב מסויים היא קורסת ואינה מסוגלת יותר לעכב את המחלה. "התרופה שלנו משפיעה על מערכת החיסון של הגוף, וזו אחת הדרכים שלערכתנו מסבירים את האפקט שאנחנו רואים בתוצאות שלנו", מוסיף עובדיה. "אנחנו משמרים מערכות כמו מערכת החיסון ומערכות פריפריאליות אחרות שנפגעות. זה נותן את החיבור בין מה שאנחנו עושים לבין מה שהמדע הגיע אליו בתקופה האחרונה".
כאמור, המחקר נמצא בשלב בדיקות הבטיחות הפרה-קליניות, במטרה להיכנס לניסוי בטיחות בבני אדם במהלך השנה הקרובה. "כמה מגדולי החוקרים בעולם בנושא ALS תומכים במחקר שלנו, ביניהם פרופ' בוב בראון מאוניברסיטת הרווארד ופרופ' סטנלי אפל מאוניברסיטת קורנייל, שיושבים בוועדה המייעצת של החברה שלנו. ישנה גם חוקרת נוספת מהרווארד, פרופ' מרית' מוסקוביץ,' שתסייע לנו בביצוע הניסויים הקליניים".
הערב (ב'), ה-7.11, ייערך במוזיאון תל אביב אירוע ההתרמה השנתי של העמותה למען חולי ALS. באירוע יהיה גם חלק מוסיקלי, שיעניק לחולים באופן סמלי את יכולת הדיבור והאנרגיה הגופנית שנטלה מהם המחלה