חולים בסתר: מי דואג ללוקים במחלות יתומות?
יום הבריאות העולמי מתקיים השנה בסימן "בריאות טובה מאריכה חיים". עשרות אלפי חולים במחלות יתומות בישראל לא זוכים לכך. איך אפשר לדאוג להם? טור אישי
לפני 85 שנים, ב-1937 לאחר שעלה לארץ מגרמניה, הקים בישראל סבי משה יעקבסון ז"ל "עסק לתרופות". הוא החל לייבא לארץ מוצרים של חברת ציבה משוויץ ולימים החליף אותו אבי, אריה. בכל אותן שנים היה שוק התרופות בארץ מקומי, ממש בחיתוליו. אף חברה בינלאומית לא פתחה בישראל נציגות מפחד החרם הערבי, היצע התרופות לתושבי ישראל היה מצומצם וחולים רבים לא זכו למענה תרופתי. על רקע זה בלטה במיוחד פעילות החברה המקומית של משפחתי.
כתבות נוספות על מחלות נדירות:
- אפרת אנזל על המחלה הנדירה שלקתה בה
בישראל חיים למעלה מ-70,000 איש הסובלים מתסמונות נדירות בדרגות חומרה שונות. "מחלות יתומות" ברובן הגדול הן מחלות גנטיות מורכבות, המשפיעות על עד כאחוז אחד של האוכלוסייה. על פי הערכת ארגון הבריאות העולמי, קיימים כיום בעולם למעלה מ-5,000 סוגים של מחלות נדירות הנכללות בהגדרה של מחלות יתומות, לרובן עדיין אין מזור.
פיתוח תרופה לוקח שנים, לעיתים אף עשורים. עלויות הפיתוח גבוהות במיוחד תוך ידיעה ברורה של החברות המפתחות שההשקעה לא תחזיר עצמה עם עשרות בודדות של חולים שיידרשו להן. המדינה מעדיפה לממן תרופות "זולות" להרבה חולים מאשר תרופות "יקרות" למעט אנשים. על רקע זה החליטה החברה בראשה אני עומד, שהוקמה בשנת 1996 להתמקד באיתור ושיווק תרופות יחודייות ומוצרי נישה, תכשירים ובדיקות חדשניות המותאמים למגמה העולמית של רפואה מותאמת אישית לחולה, במטרה להציל ולשפר את איכות חייהם של אלה הסובלים ממחלות יתומות.
מימוש החזון להעניק מזור לכל חולה, גם אם מדובר בשני חולים בודדים בכל הארץ אינו פשוט כלל ועיקר. מדובר בעבודה קשה המצריכה פעילות אינטנסיבית ומאתגרת לאיתור תרופות חדשות ויעילות ברחבי העולם לתסמונות נדירות, שניתן גם יהיה לשווקן בארץ במחיר ריאלי. לא פעם, כדי למנוע הדרדרות של חולה אנחנו נותנים את התרופות חינם ללא עלות.
החולים במחלות יתומות או בתסמונות נדירות נמצאים במצב מורכב ביותר. ראשית, כמו בהתמודדות עם כל מחלה, המחלות עצמן לרוב קשות, כואבות וגורמות לחולים סבל רב ולעיתים אף למוות מוקדם. בעיה נוספת , ייחודית רק לאוכלוסיית החולים הללו היא בעיית האבחון. בהיעדר מספר רב של חולים ומודעות לתסמיני המחלות, הרי שתהליך איבחונם לוקח לעיתים שנים עד שניתן, במקרה הטוב, לכנות את המחלה או התסמונת בשמה. אם הצליחו החולים לעבור את המשוכה הזו, בתקווה שתוך זמן קצר ובלי שנשלחו לפסיכיאטר, כעת מתחילה הבעיה האמיתית והיא מציאת טיפול למחלה, כשתרופותיה לא נחשבות ל"רבות מכר".
שנת הבריאות העולמית המבקשת לעמוד בסימן "בריאות טובה לאיכות חיים" צריכה לשאוף קודם כל להעניק בריאות לכל. בסיורי ברחבי העולם באיתור תכשירים ותרופות ייחודיות, אני עד מצד אחד לחוסר המוטיבציה של התאגידים העולמיים לפתח תרופות שאינן "רבות מכר" ומאידך לקיומן של חברות בינוניות בהן מדענים צעירים וחלוצים מבקשים לפרוץ את גבולות הרפואה למקומות חדשים, המאתגרים כל פעם מחדש את עולם המדע והטכנולוגיה.
הדרך להעניק "בריאות לכל" צריכה לעבור בכמה תחנות חשובות. הראשונה היא עולם האקדמיה והמדע: על ראשי האוניברסיטאות לעשות הכל כדי לאפשר למדענים צעירים ומלאי להט לבצע מחקר יצירתי כדי שיוכלו להגיע למחוזות הרפואיים והעלומים אליהם נופלים החולים ולהעניק להם תקווה.
התחנה השנייה צריכה לעבור בקהילה הרפואית ולאסוף אליה כמה שיותר רופאים מהתמחויות מגוונות כדי להעלות את שיעורי האבחון למחלות היתומות. במדע הרפואה מקובל נוהל בסיסי המכונה "אבחנה מבדלת" המציין את חובותיו של רופא לנקוט בכל האמצעים והצעדים הדרושים בכדי לאבחן כראוי את מצבו של החולה, משמע, בבואו לאבחן את החולה עליו להתייחס לא רק לתסמינים הנראים לעין, אלא לחקור לעומק את בעיותיו. דבר זה יחסוך למערכת הבריאות גם לא מעט משאבים כספיים המתבזבזים על ביקורים מיותרים אצל רופאים, ביצוע בדיקות מיותרות ונטילת תרופות לא מתאימות.
התחנה השלישית היא התגייסותם של אמצעי התקשורת, קופות החולים וכל העוסקים בהפצת מידע לחולה בהעלאת המודעות הציבורית למחלות יתומות ותסמיניהן כדי לתת בידי החולה ובני משפחתו כלים בסיסיים לביצוע תהליך אבחון ראשוני ולעודד ביצוע בדיקות גנטיות למניעתן.
התחנה הרביעית והחשובה ביותר הינה בית המחוקקים בישראל, כדי שזה יקדם מהלכים חוקתיים לעידוד המחקר הרפואי על ידי המדינה באמצעות קידום הצעת חוק מחלות נדירות שהוגשה לכנסת כבר לפני שש שנים. החוק מבקש, בדומה לחוק תרופות יתום האמריקאי (Orphan Drug Act) מ-1983, לעגן את זכויותיהם של החולים במחלות נדירות לקבלת טיפול. לשם כך נקבעו כמה תמריצים לעידוד חברות התרופות להשקיע בתחום זה ולאמץ תוכניות של הטבות מס, מענקים, עדיפות וקדימות בכל הקשור ברישום התרופות בפנקס התרופות, הענקת בלעדיות לשווק לתקופות מסוימות וכדומה.
בישראל הצעת החוק הצטמצמה להענקת תמריצים הנוגעים אך ורק לרישום התרופות בפנקס התרופות ובבלעדיות לשיווק כאשר מנגנון המימון (ניכוי עלות) דומה למנגנון שקיים בחוק ביטוח בריאות ממלכתי עבור מחלות קשות, אך גם זו התחלה טובה שיש לפעול לקידומה.
שנת הבריאות העולמית צריכה לתת את הדעת למתן "בריאות טובה" גם ל"יתומים", שאין דואגים להם. התגייסות כוללת של מערכת הבריאות בעולם לנושא, תשים את מצוקתם על סדר היום העולמי ואולי תסייע במעט למצוא מזור לכולם. אני לפחות מתחייב שנמשיך לחפש עבורם בכל מקום בגלובוס טיפול תרופתי יעיל.
הכותב הוא מנכ"ל חברת מדיסון פארמה, חברת לשיווק תרופות ומוצרי נישה בישראל .
לפנייה לכתב/ת 
