המחלה הנדירה שהשתלת מח עצם יכולה לגרום

השתלות מח העצם מסייעות כיום לטיפול בכ-100 מחלות שונות. אולם במצבים של סיבוכים מופיעים לעתים סיבוכים שעלולים להסתיים בהופעת  VOD - מחלה נדירה, מסכנת חיים, המופיעה בחולים מושתלי מח עצם, במהלך שלושת השבועות הראשונים לאחר ההשתלה.

מה עוד אתם יודעים על מחלות יתומות ?

בין המחלות שהטיפול בהן קשור להשתלת מח עצם, הן מחלות דם ממאירות כולל לוקמיה, לימפומה, מחלות אוטואימוניות ומחלות תורשתיות.כ-550 מבוגרים וילדים בשנה עוברים תהליך מורכב או סבוך של השתלות מח עצם.

חלק מהסיבוכים מופיעים בגלל הטיפול הכימי

לאחר שהקושי בהשתלה הסתיים יש לקחת בחשבון את הסיכונים והסיבוכים הטמונים בהשתלה מסוג זה. לגיל ולמצב הבריאותי הכללי השפעה על הסיכונים ועל תופעות הלוואי וככל שמדובר בגיל מבוגר יותר ובמצב בריאותי כללי פחות טוב, הסיכויים לסיבוכים כתוצאה מההשתלה גבוהים יותר.

הצוות הרפואי והסיעודי שם דגש על בחינת מדדים, כגון משקל מאזן הנוזלים של המושתל במהלך תהליך ההשתלה ולאחריה. כמו כן, מתבצע מעקב על-ידי בדיקה גופנית ומעקב בדיקות מעבדה, לרבות תפקודי כבד וכליה.

חלק מהסיבוכים החמורים שיכולים להופיע לאחר ההשתלה נובעים מנזק הנגרם לכבד כתוצאה מהטיפול הכימי והקרינתי שניתנו לחולה לפני ההשתלה. דוגמא לאחד הסיבוכים היא (-VOD -Veno-Occlusive Disease), שהיא מחלה נדירה, מסכנת חיים, המופיעה בחולים מושתלי מח עצם, במהלך שלושה השבועות הראשונים אשר לאחר ההשתלה.

מדובר במחלה חסימתית של הכבד, ובה מתפתחת חסימה של ורידי הכבד הקטנים והסינוסים בכבד, לרוב כתוצאה מטיפול הכימי האינטנסיבי אשר ניתן לפני השתלת מח עצם. המחלה מופיעה בכ- 20 אחוזים ממושתלי מח העצם.

עד 85% תמותה לחולים ב-VOD

הפגיעה בתאי האנדותל של הסינוסים ושל כלי הדם הקטנים שבכבד גורמת לשפעול מערכת הקרישה וליצירת קרישי דם, הגורמים לחסימת הסינוסים בכבד. מצב זה יכול להוביל לתסמינים שונים: אחד הסימנים הראשונים לכך הוא עלייה בערכי הבילירובין בדם (חומר שמפונה מהגוף על-ידי הכבד) והופעת צהבת בעור ובלובן העין.

בהמשך ייתכנו תסמינים נוספים, כגון הגדלת כבד, רגישות בטנית (בעיקר ברביע ימני עליון), עלייה במשקל ואף מיימת. מחלת ה-VOD עלולה להחמיר, עד כדי כשל רב מערכתי, עם סיכון תמותה של עד 85%.

טיפול חדש מאפשר מעל 60% שרידות

עבור מושתלי מח עצם קיים היום טיפול למניעה ולטיפול במחלת ה-VOD, המתאים למבוגרים, מתבגרים, ילדים ופעוטות. הטיפול ב- Defibrotide (דפיברוטייד) ניתן בעירוי לווריד, כל 6 שעות. טיפול זה מבוסס על מנגנון המביא לדיכוי השפעול של מערכת הקרישה וכן לפירוק הקרישים שנוצרו כתוצאה מפגיעה בתאי האנדותל בסינוסים ובכלי הדם הקטנים שבכבד.

מתן הטיפול ב- Defibrotide נמצא כבעל יעילות גבוהה בתוכנית שנערכה ב-331 מרכזים רפואיים ברחבי העולם: תגובה מלאה לטיפול של כ- 30% ב- VOD חמור, עם מעל 40% שרידות, ותגובה מלאה לטיפול של כ-60% ב-VOD שאינו חמור, עם מעל 60% שרידות.

לזמן תחילת הטיפול ב- Defibrotide יש חשיבות מכרעת להצלחתו. ככל שהטיפול החל בסמיכות גדולה יותר לאבחון המחלה, כך עלתה יעילות הטיפול.

לדברי פרופ' סלים קורציבגלו, מומחה עולמי בתחום השתלות מח עצם בילדים: "מדובר בטיפול הראשון מסוגו של תרופות המגנות על הציפוי הפנימי של כלי הדם, ובעל יכולת להפחית משמעותית שניים מהסיבוכים העיקריים הקשורים להשתלה- VOD ו- GVHD, בעת שימוש מניעתי בזמן השתלת תאי גזע".