אושר בארה"ב: טיפול חדש לחולי טרשת נפוצה

בשורה לחולי הטרשת הנפוצה: מינהל התרופות האמריקני ה-FDA אישר השבוע את תרופת ה-TECFIDERA כטיפול ראשוני בחולי טרשת נפוצה. על פי מחקרים נמצא כי זו תרופה בטוחה לשימוש והיא משפיעה על ירידת קצב התקפי המחלה. בישראל תוגש התרופה עוד השנה לסל הבריאות בישראל בהתוויה לטיפול ראשוני בחולי טרשת נפוצה.

קיראו עוד על טרשת נפוצה

• אורח החיים בישראל מגביר הסיכון לטרשת נפוצה
• טרשת נפוצה: איך להקל על כאבי השרירים?
• טיפול חדש בטרשת נפוצה: ריפוי או תקוות שווא?
  

בישראל חיים כ-4,000 איש החולים בטרשת נפוצה - מחלה גנטית אשר מתפרצת באופן פתאומי, תוקפת את המערכת החיסונית ואת מערכת העצבים של החולה. ותסמיניה כוללים טשטוש ראייה, קושי בהליכה, סחרחורות וניוון שרירים.

משפיעה על ירידה במספר התקפי המחלה

אישור ה- FDA מתבסס על ממצאי מחקרי 3 פאזה אשר בדקו את היעילות והבטיחות של התרופה המכילה תרכובת ייחודית, שמפעילה מסלול תאי הנקרא Nrf2 והוא בעל  השפעה נוירו- פרוטקטיבית ואנטי דלקתית. שני רכיבים אלה חשובים במחלת הטרשת הנפוצה בה נפגעים תאי מערכת העצבים.

המחקרים הקליניים בדקו את היעילות והבטיחות של התרופה בפרק זמן של שנתיים, והתבצעו במרכזים מכל רחבי העולם, כאשר במהלכם נבדקו למעלה מ- 2,000 חולים בטרשת נפוצה.

במחקר הראשון (DEFINE) אשר בדק את יעילות ה-TECFIDERA בהשוואה למטופלים שקיבלו טיפול דמה (פלצבו) נמצא כי התרופה הוכיחה יעילות משמעותית בכמה פרמטרים מרכזיים:

• הפחתת שיעור קצב ההתקפים ב- 50%
• הקטנת הנזק המצטבר במוח כפי שניתן לראות ב- MRI בשיעורים של 73-90%
• הפחתת המוגבלות הפיזית המצטברת בשיעור של 38% במינון הדו יומי ו-33% במינון התלת יומי.
  

אולם חשוב לציין, כי נתוני הבטיחות שפורסמו הראו כי לא היה הבדל בשיעור תופעות הלוואי בין קבוצות החולים שקיבלו את התרופה לבין החולים שטופלו בתרופת דמה.

המחקר השני (CONFIRM), השווה את יעילותה של ה- TECFIDERA אל מול טיפול בתרופת דמה, וטיפול ב'קופקסון' של חברת 'טבע'. תוצאות המחקר הראו כי הטיפול ב- TECFIDERA היה יעיל יותר מהטיפול ב'קופקסון' במדד הבודק את קצב ההתקפים השנתי של המטופלים, כאשר בעוד שהייתה הפחתה של 44-51% בקצב ההתקפים עבור מטופלי TECFIDERA, ההפחתה בקרב מטופלי קופקסון עמדה על 29% בלבד.

כמו כן, במדדי MRI, נמצאה הפחתה של 71-73% בנגעים במוח בקרב מטופלי TECFIDERA, לעומת הפחתה של 54% בלבד בקרב מטופלי 'קופקסון'.

פרופיל בטיחותי גבוה ותופעות לוואי מועטות

לדברי פרופ' אריאל מילר, מנהל המרכז לטרשת נפוצה וחקר המוח במרכז הרפואי כרמל, מדובר בבשורה משמחת לחולים. שכן במהלך השנים האחרונות בהן הייתה התקדמות חשובה בטיפולים במחלה, גם החולים וגם הרופאים המתינו בציפייה רבה לתרופה חדשנית יעילה ובטוחה הניתנת בכדורים במקום הטיפולים הקיימים בזריקות יומיות או שבועיות.

"התרופה היא טיפול אוראלי (הניתן בכדורים) המשלב בטיחות ויעילות קלינית מוכחת. מחקרים קליניים אשר הסתיימו לאחרונה בהצלחה הראו כי מלבד אופן המתן הנוח, יעילות הטיפול גבוהה מיעילות הטיפולים המקובלים כיום בשימוש כטיפול "לקו ראשון" ולכן היא אושרה ע"י ה FDA", הוא מסביר.

לדברי מאיר יעקובסון, מנכ"ל מדיסון-פארמה, אשר מייצגת בישראל את חברת ביוג'ן שמשווקת את התרופה אומר: "אנו נעשה את כל המאמצים להגיש לרישום את התרופה בארץ בהקדם, כדי שתהיה זמינה לציבור החולים בישראל".