החברה הישראלית שדואגת לתרופות למחלות נדירות
ככל שהמחלה נדירה יותר וסובלים ממנה פחות חולים ברחבי העולם, כך יש פחות מוטיבציה למחקר ולפיתוח יקר של תרופה. אבל עבור החולים עצמם - מדובר ברוב המקרים בעניין של חיים ומוות. מאיר יעקבסון הקים את מדיסון פארמה בדיוק עבור המטרה הזו - לעזור לאנשים הבודדים. ראיון
מישהו מטפל בכם? כשמטופל מקבל היום בשורה קשה מהרופא, אבחנה למחלה כמו סרטן או סוכרת, הוא זוכה כמעט מיד למדריכים מסודרים ועמוסי מידע על אפשרויות הטיפול, זכויותיו כחולה ועוד. חולה כזה יכול להסתייע במהלך ההתמודדות עם המצב החדש בקבוצות תמיכה, בעמותות ובעיקר - ליהנות מתרופות מצילות חיים, שהושגו הודות למחקרים שהושקעו בהם עשרות שנים של מאמץ רפואי.
אך מה יעשה מי שחולה באחת מ-5,000 המחלות הנדירות בעולם, שלעתים קרובות אפילו הרופאים אינם מכירים? איזו קבוצת תמיכה תתאים לחולה שכמוהו מוכרים רק עוד קומץ בודדים בספרות הרפואית?
המחלות שלא הכרתם:
- "בני חולה במחלת האנטר והמדינה לא עוזרת"
- לחיות עם הגושה: לבטל את הסטיגמות
- "אנגיואדמה תורשתית עלולה לגרום למוות"
ככל ש"קהל היעד" הסובל מהמחלה מצומצם יותר, מטבע הדברים מופנים פחות משאבים למחקר ולפיתוח תרופות וטיפולים מתאימים, שאם לא יצליחו להאריך את חיי החולים לפחות ישפרו לאין ערוך את איכותם.
"בישראל יותר מחלות נדירות"
"מחלות נדירות הן ברובן גנטיות, ולאור ההתפתחות הטכנולוגית בעולם ישנו דגש רב יותר על מציאת טיפול פרטני לחולים", אומר ל-ynet מאיר יעקבסון, מנכ"ל חברת מדיסון פארמה, המתמקדת בהנגשת תרופות, ציוד רפואי ובדיקות גנטיות לטיפול במחלות קשות ונדירות. "בשנים האחרונות עולה המודעות למחלות אלה בקהילה הרפואית, אך הרופאים מתמודדים עם קושי אובייקטיבי: אף על פי שהם לומדים את הנושא, כיוון שהמחלות נדירות כל כך יכול להיות מצב של חולה אחד או של עשרה - ומה הסיכוי שרופא ייתקל דווקא בחולה במחלה נדירה?
"היום יש יותר מודעות עולמית לחשיבות הטיפול בחולים במחלות יתומות, בעיקר בארצות הברית ובאירופה, אבל אנחנו עדיין בתחילת הדרך. צריך להמשיך לעודד רשויות בריאות לממן תרופות ומחקר בנושא של מחלות נדירות, אחרת לחברות לא תהיה מוטיבציה להמשיך לפתח תרופות.
"למחלות הנפוצות, כמו סוכרת ויתר לחץ דם, יש מגוון תרופות אפשריות וקיימת תחרות בין התרופות הקיימות בשוק, אבל למחלות הנדירות יש במקרה הטוב תרופה אחת, מה שמצריך דרבון מיוחד של חברות למחקר ולשיווק של תרופות למחלות אלו".
-מה מצבנו בישראל כיום? היכן עיקר האתגר?
"מדינת ישראל מורכבת מקיבוץ גלויות, שהוביל להצטברות של מגוון עצום של מחלות נדירות באופן יחסי לעולם. חלק לא קטן מהמחלות הן של מיעוטים וקבוצות אתניות. אחד האתגרים המהותיים הוא לשכנע את משרד הבריאות שעליו לממן את התרופות האלו לחולים, היות שמדובר בתרופות יקרות מאוד שרובם המוחלט של האנשים לא יכולים להרשות לעצמם לממן. מדובר בתרופות מצילות חיים, גם אם נועדו לקומץ".
-אילו תרופות קיימות, למשל, ועדיין לא נגישות לחולים שצריכים אותן?
"השנה, למשל, לא נכנסה לסל התרופות תרופה לשבעה חולים בהיפר כולוסטרולמיה, מחלה גנטית ייחודית לקבוצות אתניות. היות שמדובר במיעוט שקולו לא נשמע, החולים לא זכו לקבל את התרופה המיועדת להם. המחלה מתבטאת ברמות כולסטרול גבוהות מאד בשל פגם גנטי, והחולים לא מגיבים לטיפול הרגיל וזקוקים לטיפול אחר. לעיתים הם נאלצים לעבור דיאליזה של הדם פעמיים ביום ועדיין נשארים עם רמות כולסטרול עצומות. המחלה מובילה לרוב למוות עד גיל 30.
"מחלה נדירה וגנטית אחרת היא מורקיו סינדרום, הגורמת לפגיעה רב מערכתית באיברים הפנימיים מרגע הלידה, והחולה מתמודד עם הידרדרות איטית עד מוות. פותח אנזים עבור ילדים החולים במרקיבו בתכשיר שקיבל ממש לאחרונה את אישור ה-FDA , ואנו עושים כרגע מאמצים כבירים כדי להביא את התרופה לארץ. אני מקווה שבסל התרופות הבא נצליח לשכנע את מקבלי ההחלטות לסייע לחולים ולממן את התרופה. בלי מימון ציבורי, מעטים החולים שיוכלו להרשות לעצמם נגישות לתרופה, אם בכלל".
משוואת החיים מול הכסף
המשוואה פשוטה ונוראית: כיוון שהמחלה נדירה, רק מעט אנשים בעולם זקוקים לה, לכן אין מימון לעלויות האסטרונומיות של המחקר בתחום ושל פיתוח וייצור התרופה על ידי חברות התרופות. עבור החולים, מדובר בעלויות המגיעות במקרים מסוימים לעשרות אלפי שקלים מדי חודש.
לחברות התרופות, מצדן, עדיף להתמקד בפיתוח תרופות לאוכלוסיות רחבות ככל האפשר, כדי להחזיר את ההשקעה העצומה. התוצאה היא שחדשות לבקרים אנו נתקלים במקרים קשים ומצערים של אנשים הזקוקים לטיפולים חדשניים ומצילי חיים שעלותם אדירה - ופשוט אינה אפשרית כשמדובר ביכולות הכלכליות של אדם ממוצע.
"בשל נדירותן של המחלות והתרופות המיועדות למספר קטן של חולים, התרופות באופן טבעי מאוד יקרות", אומר יעקבסון. "נדיר שלאנשים החולים במחלות יתומות יש ביטוח בריאות פרטי, היות שחברות הביטוח לא מסכימות לבטח אותם. עד לפני כמה שנים התרופות האלו היו בביטוחים המשלימים של הקופות אך הוצאו מהשב"נים על ידי הממשלה.
"דרך המלך להנגשת תרופות אלו היא באמצעות מימון ציבורי. אנחנו רואים חשיבות עליונה בלעורר את מערכת הבריאות למצוקתם של חולים במחלות יתומות, שעבורם מימון התרופה לעתים הוא ההבדל בין חיים ומוות".
-כיצד אתם מתנהלים, כעסק שצריך להרוויח, מול אנשים חולים הזקוקים לתרופה יקרה?
"בתקופות ביניים, עד לאישור המימון של התרופה בארץ, אנו משתדלים לסייע לחולים בנגישות לתרופה, ובמקרים מסוימים שבהם קיימת אפשרות להידרדרות מהירה אנחנו מסייעים באמצעות תוכניות חמלה לחולים.
"המחקר הולך ומתפתח, וככל שיושקע כסף במחקר ותורחב הנגישות של החולים לתרופות כך יעודדו את חברות התרופות להשקיע במציאת מרפא לאלפי המחלות שעודן יתומות מטיפול. רשויות הבריאות צריכות להשקיע במימון התרופות לחולים ובחקיקה מיטיבה, כדי לדרבן את החברות להמשיך לחקור ולמצוא פתרונות. האתגר המרכזי שלנו הוא הנגשת התרופות מיד לאחר קבלת אישורן, כדי שהחולים ייהנו מיידית מהפתרון. כל יום הוא קריטי עבור חולים במחלות נדירות".
אבל יש עוד מקום לאופטימיות, בטוח יעקבסון. "המודעות בתחום גוברת, וכך גם הידע מופץ לקהילה הרפואית ולציבור", הוא מסכם. "ההתפתחויות הטכנולוגיות נותנות תקווה לכך שיימצאו עוד פתרונות שיאפשרו את הישרדותם של חולים שלא שפר עליהם מזלם". 
לפנייה לכתב/ת 
