הסיבוך המסכן את חייהם של מושתלי מח עצם

מדי שנה כ- 650 ילדים ומבוגרים בישראל עוברים תהליך מורכב של השתלת מח עצם. זאת לצורך טיפול במחלות שונות, ביניהן מחלות דם ממאירות (כגון לוקמיה, לימפומה ומיאלומה), מחלות אוטואימוניות ומחלות תורשתיות של מח העצם.

עוד סיפורים חמים - בפייסבוק שלנו

השתלת מח עצם הינה תהליך מורכב ורב שלבי. בשלב הראשון החולה מקבל טיפול מכין להשתלה במטרה כפולה - האחת לגרום לסילוק מרבי של המחלה היסודית והשנייה דיכוי של מח העצם כדי למנוע דחיית השתל. לאחר סיום הטיפול המכין, החולה מקבל השתלה של תאי מח עצם מתורם חיצוני, מדם טבורי או שתל עצמי.

לאחר ההשתלה החולה נמצא במצב של ספירות דם נמוכות, סובל מתופעות לוואי של ההכנה להשתלה וזקוק לטיפול התומך הטוב ביותר כדי לעבור את התקופה הקשה עד לקליטת השתל. גם כאשר מתחילה קליטת השתל, החולים עודם חשופים לסיבוכים מורכבים, ביניהם רעילות כתוצאה מתהליך ההכנה ומחלת השתל כנגד המקבל (GVHD).

עוד על מחלות נדירות

"החלום שלי הוא להביא לעולם ילד בריא"

אושרה לשימוש: תרופה לטיפול במחלת דושן

אחד הסיבוכים: מחלה חסימתית של הוורידים בכבד

אחד הסיבוכים הקשים של השתלת מח עצם הינו מחלה חסימתית של הורידים הקטנים בכבד, הנקראת גם תסמונת ה- VOD (Veno-Occlusive Disease). סיבוך זה של הכבד עלול להיות מסוכן והוא מתפתח במהלך 30 הימים הראשונים שלאחר ההשתלה.

גורמי הסיכון המוכרים להתפתחות תסמונת ה-VOD הם התכשירים שבשימוש במהלך הטיפול המכין להשתלת מח עצם. כידוע, חולים הזקוקים להשתלת מח עצם מקבלים במהלך ההכנה טיפולים עם תרופות כימיות במינון גבוה, לפעמים בשילוב עם הקרנות.

המנגנון של תסמונת ה-VOD קשור כנראה לנזק הנגרם מהטיפול המכין לדופן כלי הדם הקטנים בכבד וכתוצאה מכך מתפתחת חסימה של כלי הדם, דבר המוביל לתסמינים של מחלת ה- .VOD במידה והנזק הנגרם לוורידים הקטנים הוא קשה ומתקדם, נגרמת הפרעה משמעותית בתפקודי כבד הגוררת אחריה גם כשל של איברים נוספים כגון הכליות והריאות.

תסמונת ה-VOD אמנם לא ייחודית רק למושתלי מח עצם, ועלולה להופיע גם לאחר טיפול כימי המטו-אונקולוגי, אך עיקר החולים הסובלים מסיבוך זה הם מושתלי מח עצם ילדים ומבוגרים. המחלה עשויה להופיע בקרב כ- 20% ממושתלי מח העצם.

אחד הסימנים הראשונים של תסמונת ה- VOD הינו עלייה בערכי הבילירובין בדם והופעת צהבת בעור ובלובן העין. בהמשך יתכנו תסמינים נוספים, כגון הגדלת כבד, רגישות בעיקר בבטן ימנית עליונה, וצבירת נוזלים בגוף, בעיקר בבטן (מיימת) הגורמת לעלייה משמעותית במשקל.

מחלת ה- VOD עלולה להחמיר, עד כדי דרגה קשה המלווה באי ספיקה כלייתית, המובילה לבסוף לכשל רב מערכתי. תסמונת ה-VOD בדרגה קשה היא מצב מסכן חיים עם סיכון תמותה של עד 85%.

חשיבות הטיפול ב-VOD

הטיפול בתסמונת ה-VOD מחייב מיומנות וניסיון קליני ייחודי. יש צורך לזהות מוקדם ככל האפשר את סימני המחלה ולהתחיל מיידית בטיפול כוללני ובכך למנוע נזק בלתי הפיך למושתלי מח עצם.

עד לפני מספר שנים הטיפול ב- VOD היה תמיכתי בעיקרו, מבלי שנמצא פתרון לנזק הנגרם לכבד ולא הייתה תוכנית טיפול יעילה למניעת התחלואה הקשה והבלתי הפיכה.

לאור ההצלחה המרשימה בפיתוח ויישום התרופה לטיפול בסיבוך זה של השתלת מח עצם ניתן כיום, לצד הטיפול התומך במושתלים הסובלים מסימני המחלה, לטפל באמצעות דפיברוטייד ביעילות גבוהה. מנגנון הפעולה של התרופה דפיברוטייד מבוסס בין היתר על מניעת הפעלת יתר של מערכת הקרישה בתוך כלי הדם הקטנים של הכבד.

כמו כן, התרופה גורמת להתמוססות קרישי דם קטנים שנוצרו כבר כתוצאה מפגיעה בכלי הדם הללו. טיפול מוקדם ככל האפשר מונע המשך ההדרדרות במצבו של החולה וכן מביא לריפוי של הנזק הראשוני.

תרופה בעלת רמת בטיחות גבוהה

הטיפול בדפיברוטייד מתאים לפעוטות, ילדים ומבוגרים, והינו בעל רמת בטיחות גבוהה ביותר. הטיפול ניתן בעירוי תוך ורידי ארבע פעמים במשך היממה, ואכן  הוכח כיעיל כנגד המחלה החסימתית בכבד והוא משפר באופן משמעותי את הסיכוי להישרדות של החולים הסובלים מתסמונת ה VOD.

במחקר שנערך ב- 331 מרכזים רפואיים ברחבי העולם, נמצא כי בקרב חולים הסובלים מ VOD – בדרגה קשה שטופלו בתרופה הייתה תגובה מלאה של 29% ושיעור השרידות (Survival) עמד על 49% (לעומת 25% ללא הטיפול).