להתמודד עם לוקמיה: הטיפולים היעילים
פרופ' פיה רענני, מנהלת המערך ההמטולוגי, מרכז דוידוף, בבית החולים בלינסון, וגיורא שרף, מנכ"ל עמותת חולי CML, הגיעו לאולפן ynet כדי לספר על המחלה ועל התפתחות הטיפולים במחלה
CML – לוקמיה מילואידית כרונית, היא אחת מארבעה סוגי לוקמיה - סרטן הדם. בישראל מתגלים 70 חולים חדשים מדי שנה. מדובר במחלה שבה סוג מסוים של תאי הדם הלבנים הופך לממאיר ומתחיל להתרבות בקצב מהיר, וכתוצאה מכך התא הממאיר ממלא את מח העצם ומונע ממנו לייצר תאי דם בכמות ובתפקוד תקינים.
עוד סיפורים חמים - בפייסבוק שלנו
מדובר במחלה כרונית, כאשר במחצית המקרים, אבחון המחלה הינו אקראי ונעשה בעקבות ספירת דם כללית שמבצעים החולים. בקרב יתר החולים, אבחון המחלה מתבצע בעקבות סימפטומים שונים מהם סובלים החולים, שאינם סוערים, ביניהם אי נוחות בבטן, חולשה וסימפטומים נוספים שאינם דרמטיים. CML היא סוג הלוקמיה הראשונה שהתגלתה, באמצע המאה ה-19.
עוד על מחלות נדירות:
טיפול עצמי: המהפכה השקטה במחלת האנגיואדמה
"החלום שלי הוא להביא לעולם ילד בריא"
אושרה לשימוש: תרופה לטיפול במחלת דושן
ממחלה חשוכת מרפא למחלה כרונית
עד שנות האלפיים, אפשרויות הטיפול במחלה היו מצומצמות. פרופ' רענני מספרת: "עיקר אפשרויות הטיפול היו השתלת מח עצם מתורם, פרוצדורה קשה בעלת שיעור תמותה של כ-20%, או זריקות של אינטרפרון, גם הוא טיפול קשה הגורם למגבלות רבות בתפקוד החולים.
ב"שנות האלפיים, חל שינוי דרמטי סביב המחלה, וממחלה חשוכת מרפא, עם תוחלת חיים של מספר שנים, הפכה CML למחלה כרונית, כאשר תוחלת החיים של החולים כיום דומה לזו של כלל האוכלוסייה. הדבר קרה בזכות גילויו של הכרומוזום הפגום בחולים, ובעקבות גילוי זה פותחו טיפולים שונים למחלה, ביניהם אימטיניב ותרופות מדור שני כמו נילוטיניב וגם דסטיניב.
גיורא שרף מנכ"ל העמותה מספר: "אני חולה ב-CML משנת 2000. כשאני אובחנתי, התרופות מכוונות המטרה טרם היו זמינות בישראל, ותוחלת החיים שציפתה לי כפי שנאמר לי, עמדה על 3-4 שנים. מאז עברו חמש עשרה שנים, והנה אנחנו כאן".
אפשרויות הטיפול החדשות
מטרת הטיפול ב-CML היא בעצם כפולה: תיקון ספירת הדם הלא תקינה, לצד עצירת הידרדרות המחלה ומניעת מעבר מהשלב הכרוני האיטי לשלבים החדים והמסוכנים של המחלה, שלהם כמעט ואין מענה טיפולי.
למרות יעילותן של התרופות מהדור הראשון והדור השני, חלקם של החולים אינם מגיבים לאחת או יותר מהתרופות, וחלקם בנוסף מפתחים לעיתים מוטציה מסוג T315Iהמופיעה בקרב כ- 20% מהחולים, העמידה לכל הטיפולים הקיימים עד היום.
פרופ' רענני: "כיום ניתן לדבר על דור שני ואף על דור שלישי של תרופות שפותחו למחלת ה-CML, אלו נותנות מענה עבור חולים שפיתחו אי סבילות או עמידות לטיפולים כתוצאה משינוי מוטציות במחלה".
לאחרונה אושרה לשימוש הן בארה"ב והן באירופה, תרופה חדשה המהווה את הדור שלישי והמתקדם ביותר במשפחת תרופות מעכבי הטירוזין קינאז. פונטיניב (או בשמה המסחרי איקלוסיג), מאפשרת כיום מענה עבור חולים הנושאים את המוטציה העמידה, וכן עבור חולים שנכשלו בטיפול קודם אחד או יותר.
שרף: "כיום, רוב רובם של החולים החברים בעמותה, כ-300 חולים, ובעצם עברו מהתמודדות עם בעיית תוחלת החיים, לנושא של איכות חיים.
"אחת הפעילויות שהעמותה עושה למען החולים היא הבאת תרופות שטרם אושרו בישראל, כמו הפונטיניב (איקלוסיג) והבוסוטיניב (בוזוליפ). מדובר בתרופות שאושרו על ידי רשויות התרופות בארה"ב ובאירופה, ואנו מאוד מקווים שייכנסו לסל התרופות, לטובת החולים הזקוקים להם".
טכנולוגיה מתקדמת
ייחודה של איקלוסיג הוא במבנה החדשני שלה, שנוצר בטכנולוגיה מתקדמת, ויכולתה לחסום את פעילות הטירוזין קינאז מבלי תלות בשינויים שאנזים גורם מחלה משובש זה עובר במהלך המחלה ובמוטציות שעלולות להיווצר במבנהו.
איקלוסיג הינו בעל עוצמת חסימה חזקה יותר מכל מעכבי הטירוזין קינאז הקיימים עד להיום והיחיד היכול להתגבר על מוטציה מסוג T315I. במחקרים קליניים בחולים שטופלו באיקלוסיג לאחר שעברו קווי טיפול רבים ובחלקם נושאי מוטציה עמידה, נמצאו שיעורי תגובה ושיעורי הישרדות ממחלה גבוהים.
לפנייה לכתב/ת 
