ועדת הסל: האם ייכנסו תרופות חדשות להפרעות קשב?
תרופה שמחסלת סרטן מבלי לפגוע בתאים בריאים בגוף, תרופות חדשות לטיפול בהפרעות קשב וריכוז, גלולה אחת במקום שלוש לחולי HIV ומד סוכר רציף לחולי סוכרת: 300 מיליון שקלים בלבד עומדים לרשות חברי ועדת הסל - ואלו 17 התרופות וטכנולוגיות שהיינו שמחים לראות אותם מאשרים
בסוף החודש תכריע ועדת הסל אילו תרופות וטכנולוגיות חדשות יכנסו לתוכו בשנת 2015, החלטה שיכולה לשנות את חייהם של רבים. התקציב העומד לרשות הועדה השנה, כמו בשנים האחרונות, הוא 300 מיליון שקלים, שיצטרפו לתקציב הסל הקיים, העומד על 34.6 מיליארד שקלים.
בשלושת החודשים האחרונים דנה הוועדה בכ-600 בקשות להכנסת תרופות וטכנולוגיות חדשות לסל, שסכומן מגיע לכמעט שלושה מיליארד שקלים, סכום שגדול פי עשרה מהתקציב. מבט על הרשימה הארוכה מבהיר עד כמה קשה לבחור: כמעט כל תרופה ופיתוח נראים הכרחיים לאלפי חולים בישראל. אבל התקציב מוגבל, וגם השנה צפוי הסל להיות דל, ולאכזב רבים מהחולים הכרוניים, שרק רוצים את התרופה שתסייע להם.
מתוך הכמות העצומה שברשימת המועמדים, ובייעוץ רופאים מומחים, בחרנו כמה מהתרופות והטכנולוגיות המשמעותיות ביותר שעומדות בפני הועדה השנה:
1. גרדסיל - וירוס הפפילומה
החיסון נגד וירוס הפפילומה, הגורם לסרטן צוואר הרחם, סרטן הפין, סרטן פי הטבעת ויבלות, הוכנס בשנה שעברה לסל וניתן לבנות כיתה ח' ולגברים עד גיל 26 המצהירים כי הם מקיימים יחסי מין עם גברים. כעת מועמד להיכנס לסל גם לנשים עד גיל 26. על פי המידע בספרות הרפואית, החיסון מפחית את שיעור התחלואה והתמותה מהמחלה.
2. Triumeq - תרופות ל-HIV
נשאי HIV נאלצים לבלוע לעתים תשע גלולות מידי יום, במאבק נגד הנגיף הקטלני. אחת המועמדות המבטיחות בסל היא Triumeq, אשר משלבת את שלושת גלולות הקוקטייל בגלולה אחת. הגלולה הזו, שכבר משווקת בארצות רבות, עשויה לשפר את היענות החולים ולהקל משמעותית על איכות חייהם. בסל מועמדות תרופות נוספות המיועדות לחולים שגילו עמידות לנגיף.
3. ניטור סוכר רציף - סוכרת
לפני מספר שנים הגיע לישראל מד סוכר המאפשר מדידת סוכר רציפה לחולי הסוכרת.
בכך הם חוסכים דקירות רבות מדי יום, ומשפרים את איזון הסוכר בגופם. כל שינוי, ולו הקטן ביותר, עלול לגרום אצלם לאיבוד הכרה או לתופעות לוואי מצטברות של המחלה, ובהן פגיעה בכלי דם, בעצבים ובראייה.
לפני כשנתיים אישרה ועדת הסל את מד הסוכר הרציף לחולים, אך "בתנאי" אבסורדי: כדי שיזכו למד הסוכר עליהם לאבד את הכרתם ולפנות פעמיים לפחות לחדר המיון. כעת מועמד המכשיר שוב לחולים, בלי התנאי השערורייתי.
4. ויואנס - הפרעות קשב וריכוז
עשרות אלפי הילדים הסובלים מ-ADHD נהנים מריטלין וקונצרטה, המשפרים את איכות חייהם ואת הישגיהם בלימודים ובחברה. אבל על אלפים רבים התרופות הללו אינן משפיעות או שגורמות לתופעות לוואי.
ויואנס היא דור חדש במשפחת התרופות לטיפול בהפרעות הקשב והריכוז. היא מכילה נגזרת של אמפטמין שמלכתחילה אינו פעיל עד שהוא עובר פירוק אנזימטי בקיבה, ולכן לא ניתן לעשות בו שימוש לרעה בהסנפה, למשל, כפי שקורה עם הריטלין.
היות שתהליך הפירוק רציף והדרגתי, לא נרשמות עליות מהירות מדי ברמת החומר בדם. עניין זה משמעותי לאור העובדה שרוב תופעות הלוואי שגורמים הסטימולנטים הן תוצאה של שינויים חדים ברמת החומר בגוף. כיוון שגרף העלייה והירידה של הוויוואנס בדם שטוח מאוד, פעילותו עדינה ביחס לסטימולנטים אחרים, ותופעות הלוואי שלו מעטות יותר.
5. אמפטמין מיקס (אדרל גנרי) - הפרעות קשב וריכוז
גם תרופה זו היא ממשפחת בדומה לתרופות להפרעות קשב אחרות. לעומת הריטלין, לאדרל פחות תופעות לוואי, היות שמינוני החומר נמוכים יותר. התופעות עצמן דומות במהותן, אך שכיחות פחות ומופיעות בעוצמה נמוכה יותר.
אמפטמין מיקס הינו שילוב של מספר אמפטמינים אשר פועלים להעלאת כמות נוירו-טרנסמיטורים פעילים כמו דופמין ונור-אפניפרין במוח. מדובר בתכשיר פוטנטי יותר בהשוואה לטיפולים אחרים בהפרעה (כגון ריטלין) ולכן יעיל לזמן ארוך יותר במיוחד במינונים הנמוכים יותר. אדרל הינו תחליף נאות עבור מטופלים שעושים שימוש בתרופות על בסיס מתילפנידט (ריטלין או קונצרטה) וסובלים מתופעות לוואי או פיתחו סבילות לתכשירים אלו.
מינון התרופה נקבע בהתאמה אישית לכל מטופל וניתן בהדרגה. המינון המרבי הרשום הוא 40 מ"ג, בדומה לריטלין, אך בארצות הברית משתמשים גם במינונים גבוהים יותר.
6. זוסטאוקס - שלבקת חוגרת
וודאי גם אתם נתקלתם כבר בתשדיר הפרסומת שמשודר בטלוויזיה ובתחנות הרדיו בחודשים האחרונים, בו מופיעים חולים שלקו בשלבקת חוגרת, מחלה האופיינית לאנשים מעל גיל 50 שלקו בעברם באבעבועות רוח. נגיף הוריסלה מתחבא בתאי העצב ופורץ שוב במלוא עוצמה כך שהוא יוצר שלפוחיות המלוות בכאבי תופת הדורשות אשפוז תחת שיכוך כאבים מסיבי. החיסון זוסטוואקס נמכר כיום בבתי המרקחת בעלות של 400 שקלים, וכעת הוא מועמד לסל לבני 50 ומעלה.
7. סטיבקס (Sativex) - טרשת נפוצה
בישראל כ-5,000 חולים בטרשת נפוצה, אחת המחלות האיומות הידועות לעולם הרפואה. הפגיעה בסיבי העצב גורמת לניוון שרירים, קשיון שרירים, פגיעה בראייה, במערכת העיכול וגורמת לתשישות וכאבים.
התרסיס סטיבקס מופק מצמח הקנאביס. למעשה מדובר במריחואנה רפואית בעלת מינון מדוייק ומבוקר. הוא מותז תחת הלשון ומקל על הכאבים העזים וקשיון השרירים. התרופה רשומה ומשווקת בעשרות מדינות, ובשנת 2012 נרשמה ואושרה לשיווק גם בישראל. בשנה שעברה הייתה התרופה מועמדת לסל, אך חברי הועדה החליטו שלא להכניסה, מהחשש המטופש שמא יפרצו את מקררי בתי המרקחת ויגנבו אותה.
8. אפרימילסט (Apremilast) - פסוריאזיס
קרוב ל-200 אלף ישראלים סובלים מפסוריאזיס, הגורמת לנגעים בחלקים גדולים בעור הגוף, חוסר נוחות ומבוכה. 40 אלף מהם סובלים גם מדלקת מפרקים של פסוריאזיס, המאופיינת בנוקשות, כאבים ורגישות של המפרקים, הפוגעת בתפקודם היומיומי. התרופה אפרימיליסט היא דור חדש של תרופות ביולוגיות לטיפול במחלה.
מדובר במולקולה כימית קטנה, בעלת מנגנון פעולה ייחודי וסלקטיבי המטפל בגורם המחלה ולא בתסמינים החיצוניים. בשונה מהתרופות הביולוגיות הקיימות, אפרימילסט ניתנת כטבלייה ולא בזריקה או בעירוי. לצד יעילותה, המחקרים הקליניים הדגימו רמת בטיחות גבוהה ללא צורך בניטור צמוד של בדיקות דם.
9. למטרדה - טרשת נפוצה
כ-5,000 ישראלים ומיליונים נוספים בעולם סובלים מאחת המחלות הקשות הגורמות לנכות: טרשת נפוצה היא מחלה כרונית אוטואימונית, בה תוקפים מרכיבים של מערכת החיסון את מערכת העצבים המרכזית. התוצאה היא חולשת שרירים, כאב ופגיעה קוגניטיבית.
באחרונה אישר מינהל המזון והתרופות האמריקני את התרופה למטרדה לטיפול במחלה. התרופה ניתנת בעירוי לתוך הוריד במשך חמישה ימים ושוב לאחר כשנה, במחזור טיפולי של שלושה ימים. מטרתה "לתכנת מחדש" את מערכת החיסון באמצעות קשירה לתאי דם לבנים מסוג B ו-T, כך שחלה ירידה במספרם. עם זאת, הופך הגוף לפגיע יותר לזיהומים. מחקרים שבוצעו בתרופה הוכיחו האטה ניכרת בהתפתחות הנכות. אצל שליש מהחולים נצפה שיפור במצב הנכות הקיימת.
10. נינטדאניב - לטיפול במחלת IPF
פיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF) הינה מחלה נדירה, פרוגרסיבית וקטלנית הגורמת לתמותה גבוהה. המחלה גורמת להצטלקות קבועה של הריאות וקשיי נשימה, המפחיתים את כמות החמצן שהריאות יכולות לספק לאיברים העיקריים בגוף.
Ofev (נינטדאניב) הינה בשורה משמעותית לחולים במחלה, שעד לאחרונה היו ללא מענה טיפולי יעיל (פרט להשתלת ריאות) מאחר שהיא התרופה הראשונה לחולים אלו. היא הוכחה כיעילה ובטוחה בטיפול ובהאטת קצב ההדרדרות של המחלה בכ-50%, לפי מדד תפקודי ריאות (FVC), כפי שעלה משני מחקרים באופן עקבי. זאת, לצד שיפור סיכויי שרידות החולה, תפקודו ואיכות חייו. הטיפול הוגש לסל התרופות 2015 כקו טיפול ראשון עבור חולי פיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF) עם FVC מעל 50% מהצפוי.
11. קליידיקו (Kalydeco) - סיסטיק פיברוזיס
סיסטיק פיברוזיס היא המחלה התורשתית השכיחה הקשה ביותר בעולם המערבי. ביטויי המחלה מופיעים כבר בשנה הראשונה לחיים, כאשר החמור מביניהם הוא נזק הולך ומתקדם לריאות בשל הצטברות ליחה צמיגה בדרכי האוויר, הגורמת לדלקת ולזיהומים קבועים, ועלול אף להוביל לכשל ריאתי ולצורך בהשתלת ריאות.
התרופה קליידיקו היא הראשונה בעולם המטפלת במנגנון הבסיסי של מחלת הסיסטיק פיברוזיס, חלבון CFTR הפגום. עד כה הטיפולים הקיימים היו לסימפטומי המחלה בלבד. מחקרים קליניים שבוצעו בקליידיקו מצאו כי בקרב החולים חל שיפור משמעותי ויוצא דופן בתפקודי הריאה, במשקל, ובמדדי איכות החיים של החולים.
מדובר בפריצת דרך עולמית בתחום הטיפולי במחלה, כיוון שזו התרופה הראשונה והיחידה שמצליחה לעצור את ההידרדרות בתפקודי הריאות. התרופה הוגשה לסל התרופות עבור חולים מגיל שש ומעלה, עם אחת מתשע מוטציות מסוג GATING.
12. אייליה - ניוון מקולרי גילי
ניוון מקולרי גילי הוא הגורם הראשון לעיוורון בקרב בני 66 ומעלה. בשנת 2013 קיבלו תעודת עיוור 368 אנשים בישראל בשל המחלה. על פי ההערכות ישנם 200 אלף חולים כאלה בישראל, בדרגות חומרה שונות.
מחלה זו מאופיינת בשלב "יבש", בו מתרחש תהליך ניווני במקולה שבמרכז הרשתית, ובשלב "רטוב", בו ישנה צמיחה של כלי דם מהדמית אל מתחת לרשתית. השלב היבש נמצא ב-30% מהאוכלוסייה בני 75 ומעלה ולרוב אינו פוגע משמעותית בראיה. ב-10% עד 15% מהחולים בשלב היבש מתפתח השלב הרטוב של המחלה, הכרוך בירידה ניכרת בראייה.
אייליה פועלת כמלכודת המעכבת פעילות של מולקולה הגורמת לצמיחת כלי הדם מתחת לרשתית. בהשוואה לתרופות מתחרות, המלכודת הזו נקשרת בעוצמה גדולה פי 140 מתכשירים אחרים וכתוצאה מכך ניתן להזריק אותה לעין בתדירות נמוכה יותר מאשר תרופות אחרות. אילייה מאטה את קצב התקדמות המחלה, משפרת את מצב הראייה, ומוזרקת לעין פעם בחודש ובהמשך רק אחת לחודשיים, עובדה שמקלה על איכות חייהם של החולים.
13. קיטרודה - סרטן
בשנה האחרונה היא הפכה לאחת התרופות המבטיחות ביותר בעולם האונקולוגיה: התרופה קיטרודה, שכיום רשומה בישראל לטיפול בחולי סרטן עור ו"מעלימה לחלוטין" גידולים סרטניים, נראית מבטיחה גם בסוגי סרטן נוספים. היא פועלת במנגנון מתוחכם, בשונה מכל תרופה אחרת: קיטרודה מונעת את ההסתתרות של הגידולים הסרטניים מפני מערכת החיסון, ומאפשרת לגוף לתקוף את הגידול.
המולקולה פמברוליזומאב שבתרופה מצליחה לעכב את החיבור בין הגידול הסרטני לאותה נקודת בקרה, חיבור הגורם ל"כיבוי" מערכת החיסון. כך משתלטים תאי החיסון שבגוף בחזרה על הגידול, ומחסלים אותו. בכנסים ברחבי העולם מעוררת התרופה הזו הדים רבים, ומאז הפרסום אודותיה גם כאן ב-ynet, הציפו מאות חולי סרטן את מרפאות האונקולוגיה בבקשה לקבל את התרופה, שעדיין אינה בסל התרופות הישראלי.
14. Vedolizumab - קרוהן וקוליטיס
קרוהן וקוליטיס כיבית הן שתי מחלות דלקתיות כרוניות של מערכת העיכול המזוהות עם אורח החיים המערבי ושכיחותן בעולם נמצאת במגמת עלייה. מדובר בחולים צעירים בשיא פריחתם, שחלקם אינם מצליחים לנהל שגרת חיים תקינה בשל מחלתם, אינם עובדים ונאלצים לעבור ניתוחים ואשפוזים רבים.
Vedolizumab הינו נוגדן חד שבטי הפועל במנגנון ייחודי ומונע את נדידתם של לימפוציטים מכלי הדם לרקמת המעי המודלקת, ובכך מאפשר פעילות אנטי דלקתית סלקטיבית למעי. הנוגדן פועל במעי בלבד ואינו גורם לפגיעה חיסונית כללית.
הטיפול, המאושר בעולם כטיפול ביולוגי לקו ראשון, הוגש לסל הבריאות 2015 הן עבור חולי קרוהן והן עבור חולי קוליטיס כיבית, הסובלים ממחלה פעילה בדרגה בינונית עד חמורה, כאשר תגובתם לטיפול קונבנציונלי קודם או לטיפול בנוגד TNF אבדה או לא הייתה מספקת או שהחולה פיתח תופעות לוואי.
Vedolizumab מאושר כיום לשיווק בארצות הברית וב-28 מדינות החברות באיחוד האירופי. אישורו מתבסס על ממצאי תוכנית קלינית גדולה ביותר שנעשתה עד היום בחולים אלה וכללה כ-2,700 מטופלים מ-40 מדינות.
15. בדיקת "ילדי הבועה"
עשרות תינוקות נולדים מדי שנה כשהם סובלים מהיעדר מערכת חיסון. רבים מכם ודאי זוכרים את הפרק בסיינפלד, בו הוא נפגש עם "נער הבועה", הנאלץ לחיות בתוך בועה כל חייו משום שאין בגופו מערכת חיסון המסוגלת להתמודד עם החיידקים והנגיפים האורבים בעולם החיצוני. מצב זה, הקרוי SCID, חושף את החולים לחיידקים קטלניים העלולים לגרום למותם בתוך שעות או להותיר בהם נזקים מוחיים וגופניים חמורים ביותר.
בדיקת סקר זו של הילודים מועמדת כבר שנה שלישית לסל התרופות, אך חברי הועדה לא סברו עד עתה כי היא חשובה מספיק. בארצות מערביות רבות כבר הבינו מזמן שיש לאבחן את התינוקות הללו מיד לאחר הלידה, לא רק כדי להציל את חייהם באמצעות מתן אנטיביוטיקה מניעתית, השגחה והשתלת מח עצם, אלא גם כדי לחסוך מיליונים למערכת הבריאות.
16. דואודופה - לחולי פרקינסון
זוהי אחת המחלות הנוירולוגיות הקשות בגיל השלישי: בישראל כ-20 אלף חולי פרקינסון, אלפים מהם במצב לא מאוזן שבגינו הם סובלים מרעד, קשיון שרירים ותופעות לוואי קשות נוספות של המחלה. הטיפול בנגזרות החומר דופמין, החסר במוחם, הביא למהפיכה, אלא שהתרופה הזו אינה נספגת טוב בדם, משום שבקיבה היא "מתחרה" על הספיגה עם חומרים נוספים כמו חלבונים המגיעים מהמזון.
התרופה דואודופה חוללה מהפיכה בטיפול: מדובר בג'ל המוזלף ישירות למעי באמצעות משאבה, ומאפשר לשמור על רמה קבועה של דופמין. מחקרים הראו כי טיפול ממושך בדואודופה לא רק שמשפר משמעותית את איכות חייהם של החולים, אלא גם מסייע להורדת מינון הדופמין היומי הנדרש.
17. לינפרזה (אולפאריב) - חולות בסרטן השחלה
זוהי התרופה הראשונה בעולם המותאמת אישית לטיפול בחולות בסרטן שחלה שהן נשאיות של מוטציה בגנים BRCA. לתרופה משמעות מיוחדת בישראל, שכן BRCA נתפסת כ"מוטציה יהודית", והיא שכיחה פי שלושה בקרב חולות ממוצא יהודי-אשכנזי בהשוואה לחולות ממוצאים אחרים באוכלוסיית העולם המערבי.
התרופה אושרה לשימוש על ידי רשות הבריאות באירופה (EMA) כטיפול אחזקתי למניעת הישנות המחלה בנשים שהן נשאיות של המוטציה. התרופה נרשמה לאור תוצאות מחקר פאזה 2 שהראה הפחתה בסיכון להישנות המחלה ב-82%. מדובר בתרופה פורצת דרך כיוון שעד כה לא הוכללה תרופה בסל לטיפול בנשים חולות נשאיות של המוטציה BRCA במצב זה. בשבוע שעבר התרופה אושרה גם על ידי ה-FDA כטיפול לחולות סרטן שחלה בקווי טיפול מתקדמים.
18. ניבולומב - לחולי מלנומה גרורתית
בין התרופות המבטיחות השנה לסל התרופות. משמשת לטיפול במלנומה גרורתית. ההערכה היא כי ישנם כ-60 חולים בשנה שמתאימים לטיפול בתרופה האימונותרפית, אשר מחזקת את המערכת החיסונית במטרה להילחם ולהשמיד את התאים הסרטניים. ניבולומב אף נמצאה במחקרים כמעלה פי ארבעה את שיעור השורדים את המחלה לשנתיים-שלוש. מומחים מעריכים שהתוצאות מרשימות ביותר ומשקפות את העתיד הטיפולי בחולים. התרופה יכולה להביא להארכה מאוד משמעותית בחיי החולים, שאין להם כל אפשרות טיפול אחרת.
לפנייה לכתב/ת 
