טרשת נפוצה בילדים ומתבגרים: הטיפולים החדשים

טרשת נפוצה הינה מחלה נוירולוגית הנגרמת כתוצאה מהפרעה במערכת העצבים המרכזית. היא משתייכת למשפחת המחלות האוטו אימוניות, כאשר המערכת החיסונית של הגוף מזהה מערכות שונות בגוף כגוף זר ותוקפת אותן על ידי לימפוציטים עצמיים המזהים חלבוני מיאלין כזרים ומביאים לתגובה דלקתית.

עוד סיפורים חמים - בפייסבוק שלנו

טרשת נפוצה בילדים מייצגת תת קבוצה של טרשת נפוצה, עם אתגרי אבחון ייחודיים ושאלות רבות ללא מענה. פעמים רבות ילדים מגיעים עם תלונות וסימפטומים מסוימים בעת התקף המחלה, ומכאן חשיבותו גדולה להבנה שטרשת נפוצה קיימת גם בילדים, לאבחון מוקדם בפרק זמן סביר.

עוד על טרשת נפוצה

ה- FDA אישר: טיפול בהזרקה כל שבועיים - לטרשת נפוצה

תסמונת הצחוק והבכי: התרופה שמפחיתה ההתקפים

מהם הסימפטומים להופעת המחלה?

המחלה מופיעה לרוב בגילאי 20-40 והיא שכיחה יותר בקרב נשים לעומת גברים, ביחס של כ- 2:1. הצורה הקלינית האופיינית ביותר בתחילת המחלה (80-85% מהמקרים) הינה הצורה ההתקפית – הפוגתית של המחלה (Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis- RRMS).

ברוב המקרים של ילדים עם טרשת נפוצה, המחלה מתבטאת במהלך איטי. על פי הדיווחים יש יותר התקפים בילדים אך ברובם, הסימנים זמניים וחולפים מהר יותר מאשר אצל מבוגרים. בשלביה הראשונים, טרשת נפוצה בילדים מתבטאת במהלך מחלה קל יותר מאשר בבוגרים, אך לאורך זמן ילדים שחלו בטרשת נפוצה עלולים לפתח נכות תפקודית מוטורית וקוגניטיבית בגיל צעיר יותר.

ילדים אינם מבוגרים קטנים, ולכן אבחון של טרשת נפוצה אצל ילדים מחייב לשלול באמצעות בדיקות סוגים רבים אחרים של מחלות והפרעות עם תסמינים דומים לאלה של טרשת נפוצה.

עייפות כאחד מסמני המחלה אצל ילדים הינה שכיחה יותר בהשוואה למבוגרים עם טרשת נפוצה, דבר המצריך כמובן התיחסות מורכבת על רקע השלכותיה על התפקוד היום-יומי והתפתחותו הקוגנטיבית משנית לקשיים בביקור סדיר בבית הספר ועוד.

כמו כן בילדים עם טרשת נפוצה, מדווחת בהקשר ישיר למחלתם גם ירידת קוגניטיבית ב-30-66%, נתון מפתיע אשר מראה ירידה מהירה יותר, ביחס לירידה קוגניטיבית המדווחת במבוגרים הלוקים במחלה.

הקשר בין הגנטיקה להתפרצות המחלה במתבגרים וילדים

האטיולוגיה המדויקות להתפתחותה של טרשת נפוצה בילדים ומבוגרים עדין איננה ברורה דייה, אולם ההנחה המקובלת כיום היא כי השילוב בין השפעות גנטיות שונות ובין גורמים סביבתים שונים מביא בסופו של תהליך חשיפה להתפתחותה של טרשת נפוצה.

השכיחות להופעת המחלה בקרובי משפחה מדרגה ראשונה לחולה נעה בין 2-5%, כאשר באופן כללי הסיכוי של האוכלוסייה הכללית לפתח את המחלה עומד על0.1% ואף פחות.

הנתונים בילדים חולי טרשת דלים יחסית, אולם במחקר בעל מספר מועט יחסית של ילדים חולי טרשת מרוסיה דווח כי האלל HLA-DR1501 נמצא בשכיחות גבוה יחסית בילדים אשר בהמשך אובחנו כחולי טרשת נפוצה ביחס לילדי קבוצת הביקורת הבריאים.

השמנת יתר כגורם סיכון 

השמנת יתר בגיל ההתבגרות נמצאה בהקשר לסיכון מוגבר לפתח טרשת נפוצה מאוחר יותר בחיים. במחקר מבית ספר הארוורד לבריאות הציבור שניתח נתונים של יותר מ -200,000 נשים על פני תקופה של 40 שנים, שפורסם בכתב העת "Neurology", נמצא שנשים בגילים 18-20 שהיו בעלות משקל עודף הראו סיכוי עד כפי שתיים לפתח טרשת נפוצה.

הממצא המפתיע העיקרי היה בתוצאות, אשר הראו קשר משמעותי לסיכון מוגבר ללקות בטרשת נפוצה רק מהשמנה בגיל ההתבגרות, אך לא בתקופת ילדות או בבגרות.

נתון זה יכול לרמז כי בגיל התבגרות או בבגרות מוקדמת, ייתכן "חלון קריטי להתפתחות של טרשת נפוצה". במחקר נוסף אשר בדק את הקשר בין אינדקס מסת גוף (BMI) בגיל 7-13 שנים אשר חורג מהנורמה המומלצת לאותן קבוצות גיל לבין התפתחותה של טרשת נפוצה, נסרקו על ידי שימוש ברשומות הרפואיות של 302,043 ילדים בבתי הספר בקופנהגן.

במחקר נמצא כי בקרב בנות שה- BMI שלהן היה מעל אחוזון 95, נמצאה רמת סיכון של פי 1.61-1.95 להתפתחות של טרשת נפוצה, בהשוואה לנערות עם BMI הנמוך מאחוזון 85. מסקנת החוקרים הייתה כי BMI גבוה בשנים המוקדמות הינו גורם סיכון לטרשת נפוצה, אך המנגנונים בבסיס הקשר טרם הובהרו.

ניהול התקפי המחלה

טיפולים לשלב החריף של המחלה:

סטרואידים: תרופות אנטי דלקתיות, ניתנות בעת התקף של המחלה במטרה לעצור אותו, לשפר את התסמינים הקליניים ולזרז את ההחלמה. התכשירים המקובלים הם פרדניזון הניתן דרך הפה ובעיקר מתיל-פרדניזולון (סולומדרול) שניתן דרך הווריד.

לסטרואידים השפעה מהירה ולעיתים מרשימה על הסימפטומים של המחלה. עם זאת, יש תופעות לוואי שעלולות להופיע כתוצאה מטיפול בסטרואידים, כמו קצב מואץ של הלב, עליה בלחץ הדם ובערכי הסוכר בדם, גלי חום, בעיות שינה, נפיחות ואוסטיאופורוזיס. נטילת סטרואידים עלולה להשפיע גם על מצבי הרוח.

פלזמפרזיס: טיפול "מכאני" שמנקה את הדם מהנוגדנים שנוצרים מהתאים הלבנים של מערכת החיסונית ושתוקפים את המיאלין.

טיפולים מניעתיים

מדובר בתרופות המאזנות את המערכת החיסונית, הניתנות בצורה כרונית במטרה למנוע התקפים ולעכב את התקדמות המחלה. נמצא שתרופות אלו יכולות להוריד בממוצע ב- 30 עד 50% את מספר ההתקפים ולעכב את התקדמות המחלה.

יש לציין שלא כל החולים מגיבים באותה מידה לטיפולים אלה (התכשירים מהקבוצה זו כוללים את Glatemir acetatו-3 סוגים של אינטרפרון).

Natalizumab - תרופה השייכת לקבוצה חדשה של טיפולים שמשפיעים על המערכת החיסונית ומורידים דלקת. התרופה מאושרת מזה מספר שנים לשימוש גם במתבגרים "כקו טיפול שני".

טיפולים עתידיים

לאחרונה ישנו דור חדש של טיפולים אימונומודולטורים, אשר יתרונם העיקרי הוא היותם תרופות הניתנות ככדורים.

תרופות אלו מאושרות למתן "כקו ראשון" במבוגרים ונכללות בסל הבריאות, ולאחרונה נמצאות בשלבים מתקדמים מאוד של ניסויים קליניים גם בילדים ובמתבגרים במסגרת המרכז לטרשת נפוצה בבה"ח שיבא שבתל-השומר, וכן במספר בתי חולים נוספים בארץ.

Teriflunomide - לטיפול בטרשת נפוצה התקפית- הפוגתית. תופעות הלוואי שנרשמו בשכיחות גבוהה כללו תופעות גסטרואינטסטינליות כגון שלשולים, בחילות, הידלדלות שיער  ועלייה באנזימי כבד.

ככלל, נמצא שתופעות הלוואי הנ"ל שכיחות יותר במהלך החודשים הראשונים לטיפול, הינן בדרגה קלה עד בינונית וחולפות במידה ונמדדת עלייה באנזימי הכבד מעל פי שלוש במרבית המקרים ללא צורך בטיפול וכן ישנו צורך למעקב אחר ספירות הדם.

BG12  - תרופה אורלית נוספת המאושרת לטיפול בטרשת נפוצה התקפית - הפוגתית. מנגנון הפעולה באמצעותו משרה התרופה אפקט אימונומודולטורי אינו ברור באופן מלא.

תופעות הלוואי אשר הופיעו בשכיחות גדולה יותר בקרב המטופלים כללו סומק (32%), כאבי בטן, שלשולים, בחילות (%27) ועליה בזיהומים בדרכי השתן, וצורך במעקב אחר ספירות הדם. תופעות הלוואי המתוארות מופיעות לרוב במהלך החודש הראשון לטיפול ומתפוגגות בהמשך, והינן במרבית המקרים בדרגה קלה עד בינונית.