איך עלתה תוחלת החיים בחולי לוקמיה מיאלואידית כרונית?

המחלה שהפכה להיות מחלה כרונית: לוקמיה מיאלואידית כרונית (CML) מופיעה סביב גיל ה-60, כאשר שכיחותה עומדת כיום על מקרה אחד ל 100 אלף איש. ההערכה היא כי כיום ישנם כ- 600 חולים במחלת ה- CML בישראל.

המחלה מאופיינת במהלך כרוני הנוטה להפוך במהלך הזמן לתהליך ממאיר מהיר. כך, עד לפני כעשר שנים תוחלת החיים של החולים הייתה קצרה, כשמחצית מהחולים נפטרו תוך 3 -6 שנים מזמן האבחון.

קראו עוד במדור מחלות יתומות

המפתח להצלת חיי חולי סיסטיק פיברוזיס

"להפוך את מחלות היתום לכרוניות"

תסמיני המחלה

ב-CML קיימת עלייה ממארת בכמות התאים הלבנים בדם נגרמת כתוצאה משינוי בכרומוזומים של תאים אלו, שינוי הנגרם מסיבה לא ידועה ושאינה קשורה לסיבות גנטיות או משפחתית.

זהו סוג הסרטן הראשון בו זוהו שינויים כרומוזומלי כבסיס לתהליך הסרטני. הכרומוזום גורם המחלה נתגלה בשנות השישים במעבדה בפילדלפיה ולכן מכונה כרומוזום פילדלפיה.

בארץ פועלים כ-200 רופאים המטולוגיים מומחים בבתי החולים השונים ובקהילה, המטפלים במסירות ובמצוינות בחולים אלו. כמו כן, חולי CML מאוגדים כיום בעמותת חולים חזקה ופעילה, הדואגת לתמיכה בחבריה, לעדכון מתמיד בנושאי המחלה, מחקרים וטיפולים חדשים, ומושיטה עזרה בהתמודדות עם הקשיים הרגשיים, הפיזיים, הבירוקרטים והמשפחתיים המלווים חולים במחלות ממאירות וכרוניות.

טיפולים ממוקדי מטרה

CML הינה דוגמא למחלה בה פיתוחים טכנולוגיים ותרופתיים הופכים מחלה ממאירה מסכנת חיים בעלת תוחלת חיים קצרה למחלה בה ניתן לחיות ככל האדם, באיכות חיים טובה.

השינוי באופייה של מחלת CML והאפשרות לחיות לצדה, טמון בפתרונות טיפוליים חדשניים שפותחו בשנים האחרונות. כך, פיתוחן של תרופות ממוקדות מטרה הנלחמות בגורם הסרטני ב-CML מאפשרות כיום למרבית החולים להמשיך בחייהם.

זוהי בעצם המחלה הסרטנית הראשונה המטופלת בטיפולים ממוקדי מטרה. התרופה הראשונה שפותחה ל- CML (דור ראשון), פוגעת רק בתאים החולים ובניגוד לתרופות הכימותרפיות הרגילות, הפוגעות בתאי הסרטן ובמקביל פוגעות גם בתאים בריאים, היא אינה פוגעת בתאים הנורמלים ובכך אינה גורמת לתופעות הלוואי הקשות המופיעות בטיפולים הכימותרפיים.

לא כל החולים מגיבים לטיפול בצורה זהה

למרות התמונה האופטימית באופן כללי, קיימים חולים להם מתפתחים שינויים נוספים הגורמים לעמידות לטיפול ומחלתם מפסיקה להגיב לטיפולים מהדור הראשון. חולים אלו מידרדרים למצב הקשה של שלב המחלה המואץ, ונאלצים לעבור טיפולים כימותרפיים ואף השתלת מח עצם.

מדובר בטיפולים שהינם קשים ומסוכנים, ולעיתים לא יעילים. בשנים האחרונות פותחו תרופות נוספות, מדור שני, שהביאו מזור לחולים רבים שנכשלו בטיפול בתרופות מדור ראשון. התרופות נילוטיניב ודסטיניב שייכות לדור השני של הטיפולים ב-CML וניתנות באמצעות כדור הניתן לנטילה מבלי שהחולה יצטרך להתאשפז.

לצד ההצלחה המרשימה בטיפול בחולים, קיימים חולים שאינם מגיבים באופן מספק, או שמפסיקים להגיב לתרופות מהדור הראשון והשני. עבור חולים אלו, לא היו עד לאחרונה כמעט כל אפשרויות טיפוליות נוספות להצלת חייהם.

הדור השלישי של הטיפולים במחלה

פיתוחים מדעיים נוספים של השנים האחרונות הובילו לפיתוח הדור השלישי של תרופות ל- CML והן מהוות אמצעי טיפול במחלה במקרה של התפתחות מוטציות עמידות לטיפול וכן בחולים שלא הגיבו לטיפולים קודמים.

ראשונה בדור זה הינה התרופה פונטיניב (איקלוסיג), שנבחנה במחקרים קליניים רחבי היקף ונמצאה יעילה בחולים עם סרטן מתקדם. התרופה נכללת כיום בסל הבריאות עבור חולים הנושאים מוטציה נדירה ספציפית אך לא למרבית החולים שמחלתם עמידה לטיפולים קודמים והנמצאים בסכנת חיים.