הסיבוך שעלול לסכן חיי מושתלי מח עצם

מדי שנה, כ- 700 ילדים ומבוגרים בישראל עוברים תהליך מורכב של השתלת מח עצם לצורך טיפול במחלות שונות. בין המחלות, מדובר במחלות דם ממאירות (כגון לוקמיה, לימפומה ומיאלומה), מחלות אוטואימוניות ומחלות תורשתיות של מח העצם.

השתלת מח עצם הינה תהליך מורכב ורב שלבי. בשלב הראשון החולה מקבל טיפול מכין להשתלה במטרה כפולה - האחת, לגרום לסילוק מרבי של המחלה היסודית והשנייה, דיכוי של מח העצם כדי למנוע דחיית השתל.

קיראו עוד במדור מחלות יתומות

לאחר סיום הטיפול המכין, החולה מקבל השתלה של תאי מח עצם מתורם חיצוני, מדם טבורי או שתל עצמי. לאחר ההשתלה החולה נמצא במצב של ספירות דם נמוכות, סובל מתופעות לוואי של ההכנה להשתלה וזקוק לטיפול התומך הטוב ביותר כדי לעבור את התקופה הקשה עד לקליטת השתל.

גם כאשר מתחילה קליטת השתל, החולים עודם חשופים לסיבוכים מורכבים. אחד הסיבוכים הקשים של השתלת מח עצם הינו מחלה חסימתית של הוורידים הקטנים בכבד, הנקראת גם תסמונת ה- VOD (Veno-Occlusive Disease). סיבוך זה של הכבד עלול להיות מסוכן והוא מתפתח במהלך 30 הימים הראשונים שלאחר ההשתלה.

צפו בשיחה באולפן בנושא הסיבוכים:

הגורם לסיבוך – הטיפול המכין להשתלה

גורמי הסיכון המוכרים להתפתחות תסמונת ה-VOD הם התכשירים שבשימוש במהלך הטיפול המכין להשתלת מח עצם. חולים הזקוקים להשתלת מח עצם מקבלים במהלך ההכנה טיפולים עם תרופות כימיות במינון גבוה, לפעמים בשילוב עם הקרנות.

פרופ' ראובן אור, מנהל המחלקה להשתלות מח עצם ואימונו תרפיה של הסרטן, בית החולים הדסה עין כרם: "הטיפול המכין הינו רב מערכתי וגורם לנזקים. המנגנון של תסמונת ה-VOD קשור כנראה לנזק הנגרם מהטיפול המכין לדופן כלי הדם הקטנים בכבד וכתוצאה מכך מתפתחת חסימה של כלי הדם, דבר המוביל לתסמינים של מחלת ה-VOD".

במידה שהנזק הנגרם לוורידים הקטנים הוא קשה ומתקדם, נגרמת הפרעה משמעותית בתפקודי כבד הגוררת אחריה גם כשל של איברים נוספים כגון הכליות והריאות. תסמונת ה-VOD אמנם לא ייחודית רק למושתלי מח עצם, ועלולה להופיע גם לאחר טיפול כימי המטו-אונקולוגי, אך עיקר החולים הסובלים מסיבוך זה הם מושתלי מח עצם ילדים ומבוגרים. המחלה עשויה להופיע בקרב כ- 20% ממושתלי מח העצם.

הסימנים הקליניים הראשונים של תסמונת ה- VOD הם כאב בבטן העליונה הימנית, הנובע מהתנפחות של הכבד, עלייה במשקל, צבירת נוזלים בגוף, לצד עלייה בערכי הבילירובין בדם והופעת צהבת בעור ובלובן העין.

מחלת ה- VOD עלולה להחמיר, עד כדי דרגה קשה המלווה באי ספיקה כלייתית, המובילה לבסוף לכשל רב מערכתי. תסמונת ה-VOD בדרגה קשה היא מצב מסכן חיים עם סיכון תמותה של עד 85%.

חשיבות הטיפול ב-VOD

עד לפני מספר שנים הטיפול ב-VOD היה תמיכתי בעיקרו, מבלי שנמצא פתרון לנזק הנגרם לכבד ולא הייתה בנמצא תרופה היכולה למנוע את התחלואה הקשה והבלתי הפיכה.

בעקבות מחקרים רב מרכזים, אישרה רשות התרופות האירופאית בשנת 2013 את התרופה כטיפול היחידי המאושר לטיפול בתסמונת זו. מנגנון הפעולה של התרופה דפיברוטייד מבוסס בין היתר על מניעת הפעלת יתר של מערכת הקרישה בתוך כלי הדם הקטנים של הכבד.

כמו כן, התרופה גורמת להתמוססות קרישי דם קטנים שנוצרו כבר כתוצאה מפגיעה בכלי הדם הללו. טיפול מוקדם ככל האפשר מונע המשך ההידרדרות במצבו של החולה וכן מביא לריפוי של הנזק הראשוני.

הטיפול בדפיברוטייד הוכח כיעיל כנגד המחלה החסימתית בכבד והוא משפר באופן משמעותי את הסיכוי להישרדות של החולים הסובלים מתסמונת ה VOD. הטיפול הינו זמין כיום לחולים במסגרת סל התרופות, ומיועד עבור חולים הסובלים מ-VOD ברמה בינונית וחמורה.