הזריקה החדשה שעוצרת את הדימומים אצל חולי המופיליה
עבור מאות חולי המופיליה בישראל, כל חבלה, גם הקטנה ביותר, עלולה לגרום לדימום קטלני ומסכן חיים. נתונים מארבעה מחקרים אותם הציגה חברת "רוש" מפתחת התרופה, הראו הפחתה דרמטית בסיכון לדימומים אצל החולים. מומחית ישראלית: מדובר בדור חדש של תרופות פורצות דרך שישפרו משמעותית את איכות חייהם של החולים
עבור מאות חולי המופיליה בישראל, כל חבלה, גם הקטנה ביותר, עלולה לגרום לדימום קטלני ומסכן חיים. תרופה חדשה שהוצגה השבוע מפחיתה דרמטית את הסיכון לדימומים ומשפרת את חייהם של החולים, זאת לפי הנתונים שפרסמה חברת "רוש" (גילוי נאות: החברה מקיימת שיתוף פעולה עם ynet בתחום רפואי אחר).
אצל בנים אפשר לזהות אותה כבר בברית המילה: הדימום אינו פוסק, התינוק מובהל לחדר המיון ובדיקות הקרישה מגלות כי מדובר בהמופיליה. כשאתם נחבלים קלות בכף הרגל או נחתכים מסכין המטבח, אתם מסתפקים בחבישה. אבל עבור חולי המופיליה, מדובר בסכנת חיים של ממש. החולים, שסובלים מחוסר בפקטורי קרישה, מדממים באופן שמסכן את חייהם ונאלצים לקבל עירוי מיידי בחדר המיון. תרופה חדשה מצליחה להפחית משמעותית את הדימומים ובמקרים מסוימים, אף להציל חיים.
המופיליה היא מחלה תורשתית שגורמת לדמו של החולה שלא להיקרש כראוי. התוצאה היא דימומים בלתי נשלטים לאחר כל חבלה מינורית, ולעתים אפילו באופן ספונטני. כ-320 אלף איש ברחבי העולם לוקים במחלה, כמה אלפים מהם בישראל.
אחד הסוגים השכיחים ביותר, המופיליה A, מתבטא בחוסר מוחלט או חלקי של חלבון הקרישה המכונה פקטור 8. באדם בריא, כאשר מתרחש דימום, פקטור 8 מחבר בין גורמי הקרישה בדרך לעצירת הדימום. אצל חולי המופיליה חסר הפקטור הזה וכתוצאה מכך הם מדממים לאחר כל פציעה או חבלה קלה, או לעתים גם ללא כל סיבה – לתוך המפרקים והאיברים הפנימיים.
הדימומים הללו, שלעתים מתרחשים גם לתוך המפרקים והאיברים הפנימיים, פוגעים באיכות החיים, גורמים לכאבים, נפיחות ועיוות באזורי הדימום, ולפגיעה ארוכת טווח במפרקים. בנוסף לפגיעה באיכות החיים של החולה, הדימומים עלולים להתרחש גם במוח ולסכן חיים.
הטיפול המקובל, הנדרש לאחר כל חבלה קטנה, הוא פנייה דחופה לחדר המיון לקבלת עירוי של פקטור 8. אלא שחלק מהחולים מתחילים לפתח נוגדנים נגד הפקטור, ולעתים ממשיכים לדמם באופן מסכן חיים.
הטיפול מוריד את התלות במערכת הבריאות
חברת התרופות "רוש" הציגה תרופה חדשה המפחיתה משמעותית את הדימומים ומונעת סיבוכים חמורים. התרופה, emicizumab, היא נוגדן המחבר בין שני פקטורים הדרושים להפעלת שרשרת הקרישה הטבעית ולשיקום תהליך קרישת הדם. הנוגדן, הניתן בהזרקה אחת לשבוע לחולי המופיליה A, הראה בניסויים קליניים מתקדמים הפחתה בשיעור הדימומים הכוללים בגופם של החולים, והפחתה גם בשיעור הדימומים למפרקים או לאיברים פנימיים.
שני מחקרים שונים בוצעו על התרופה במינונים שונים, ולקבוצות גילאים שונות – ילדים ומבוגרים המחקרים נמשכו סך של 31 שבועות וכללו 128 מטופלים. הממצאים פורסמו הבוקר בכתב העת היוקרתי New England ובכנס החברה האירופית להמופיליה.
התוצאות במחקר אחד הקרוי Haven1 בו קיבלו המטופלים שגילם מעל 12 שנים, זריקות אחת לשבוע, הראו כי חלה ירידה כוללת של 87% בשיעור הדימומים, בהשוואה לחולים שלא טופלו בתרופה. בקרב 62.9% מהחולים לא נצפו כלל דימומים, בהשוואה ל-5.6% בלבד מהמטופלים שקיבלו טיפול בתרופות פקטורי הקרישה המסורתיות הקיימות כיום.
במחקר שני הקרוי HAVEN2 נכללו 19 ילדים מתחת לגיל 12, קיבלו המשתתפים את הטיפול במשך פעם בשבוע. התוצאות הראו כי שיעור הדימומים היה 0.7%, ואפס דימומים חמורים. בקרב המשתתפים גם לא נרשמו כלל דימומים לתוך המיפרקים, תופעת הלוואי החמורה של המופיליה הגורמת לנכות. שני מחקרים נוספים נמשכים בימים אלו.
תביעה משפטית נגד יצרנית התרופה
תופעות הלוואי שנתגלו בקרב המטופלים כללו תסמיני שפעת או אודם במקום ההזרקה. בקרב 4 חולים שקיבלו טיפול נוסף בפקטורי קרישה מתוצרת חברת shire, נצפו הופעות של קרישי דם, ומטופל נוסף מת לאחר שלקה בדימום טחורים.
על רקע זה, הגישה חברת התרופות shire תביעה נגד חברת רוש, על כך שלכאורה הסתירה מממצאים אלה. ברוש מנגד, טענו כי האשם נעוץ במינון גבוה מידי של התרופה מתוצרת shire שניתן לחולים שטופלו במקביל לזריקה החדשה, וכי שילוב זה הוא שגרם להופעת קרישי הדם אצל ארבעת החולים. ב"רוש" הסבירו עוד כי כל תופעות הלוואי פורסמו והוגשו בדו"חות מלאים בעת רישום התרופה ב- FDA.
"חולי המופיליה מקבלים מגיל צעיר הזרקות לתוך הווריד", אומרת פרופ' גילי קנת, מומחית להמטולוגיית ילדים ומנהלת המכון להמופיליה במרכז הרפואי שיבא, "מדובר בטיפולים מתישים גם עבור הילדים החולים וגם עבור הוריהם. בגיל ההתבגרות חלק מהם גם מסרב לקבל את הטיפול, וגם בגיל המבוגר חלקם מחליטים, בשל העייפות, להפסיק כליל את הטיפול המניעתי. כתוצאה מכך הם סובלים מדימומים רבים למפרקים, נזקים, מחלות ואפילו תמותה.
"הטיפול החדש מפחית משמעותית את אירועי הדימום ואת התחלואה הנלווית עקב הדימומים החוזרים", מוסיפה קנת, "מדובר בסנונית ראשונה פורצת דרך של דור חדש של תרופות שיביאו לשיפור איכות החיים של המטופלים וגם של ההורים המטפלים בהם, שיכולים לפתח פחות תלות במערכת הרפואית, ולחזור לחיי שגרה כמו ילדים אחרים בגילם".
הכותב היה אורח חברת "רוש" בכנס החברה האירופית להמופיליה
לפנייה לכתב/ת 
