היסטוריה במלחמה בסרטן: טיפול גנטי שמרפא לוקמיה בילדים
החלטה היסטורית שתשנה את פני הרפואה: פאנל מומחי ה-FDA המליץ פה אחד לאשר טיפול פורץ דרך שמהנדס גנטית תאים שהוצאו מגופו של המטופל. החיסרון: הטיפול כולל תופעות לוואי קשות. הוריה של אמילי, שהבריאה מלוקמיה קשה והייתה הראשונה שקיבלה את הטיפול: "זה דור חדש של טיפולים שישים קץ להקרנות וכימותרפיה"
אמילי וויטהאד - הילדה הראשונה שהתנסתה בטיפול הגנטי והבריאה מלוקמיה - בכתבה של NBC:
פריצת דרך היסטורית בטיפול בחולי לוקמיה: פאנל מומחי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) המליץ פה אחד לאשר את טיפול ההנדסה הגנטית הראשון בעולם ההופך את הגוף ל"מכונת הרג" שמחסלת גידולים סרטניים. חולי לוקמיה אנושים שהיו עמידים לכל טיפול – נרפאו לחלוטין. החיסרון: הטיפול כולל תופעות לוואי קשות ביותר שאף העמידו את המטופלים בסכנת חיים.
פאנל מומחי ה-FDA שהתכנס אתמול (ד') המליץ פה אחד ללא מתנגדים לאשר את הטיפול החדש, שמשנה את הגנטיקה של החולה וגורם לתאי הגוף להילחם בלוקמיה. התאים הופכים בעצם ל"תרופה חיה" שגורמת למערכת החיסון של החולה לחסל את הגידול. ה-FDA נוטה בדרך כלל לאשר אוטומטית את המלצות הפאנלים. הטיפול מיוצר על ידי חברת התרופות "נוברטיס", שכבר הודיעה כי היא עובדת על טיפול דומה לסוגי סרטן נוספים.
כדי שיהיה אפשר להשתמש בטכניקה הזו, יש ליצור טיפול נפרד לכל מטופל: תאי הדם הלבנים מסוג T מוצאים מגופו של החולה, מוקפאים, נשלחים למפעל נוברטיס לעיבוד, מוקפאים שוב ונשלחים בחזרה לבית החולים. מנה אחת של התרופה כבר הצליחה להביא להפוגות ממושכות במחלה ובחלק מהמקרים לריפוי מוחלט בחולים שאצלם כשלו הטיפולים הנוספים ונשקפה להם סכנת חיים.
פאנל מומחי ה-FDA המליץ לאשר את הטיפול בילדים ובצעירים בני 3 עד 25 החולים בסרטן מסוג לוקמיה לימפובלסטית חדה (ALL) של תאי B שהיו עמידים לטיפול או שסבלו מחזרה של המחלה, המסתיימת פעמים רבות במוות.
את הטיפול החדש של נוברטיס פיתחו חוקרים באוניברסיטת פנסילבניה, והוא מיועד לכ-15% מחולי הלוקמיה שלא הגיבו לכימותרפיה או שסבלו מחזרה של המחלה. מאחר שהטיפול כה מורכב ודורש אשפוז עקב תופעות הלוואי הקשות, נוברטיס תגביל את ההרשאות לטיפול לכ-35 מרכזים רפואיים, שם יעברו המומחים הכשרה מיוחדת.
באשר לשאלה אם הטיפול, הקרוי CTL019, יהיה זמין במדינות נוספות, אמרה נוברטיס כי היא פועלת להרחבת הטיפולים בעתיד למדינות נוספות ברחבי העולם וכי בקשות לאישור הטיפול יוגשו לאיחוד האירופי בהמשך השנה.
איך עובד הטיפול?
הטיפול דורש הוצאת מיליוני תאי דם לבנים מסוג T מגופו של החולה והפיכתם בטכניקות של הנדסה גנטית לתאים המסוגלים לחסל תאי סרטן. הטכניקה מתבצעת באמצעות סוג של וירוס HIV "משותק", כלומר שאינו גורם למחלה אך מסוגל לחדור לתוך תאי ה-T ולשפעל אותם, כלומר "לתכנת" אותם מחדש. לאחר שלב זה תאי ה-T מסוגלים לתקוף את תאי הדם הלבנים מסוג B של חולה הלוקמיה.
תאי ה-T המשופעלים, המכונים "תאי קולטן אנטיגני כימריים", מוחזרים בעירוי לתוך דמו של החולה, שם הם מתרבים ומתחילים לתקוף את הסרטן. ד"ר קרל ג'ון, ראש צוות המדענים של אוניברסיטת פנסילבניה שפיתח את הטיפול המהפכני, כינה את התאים הללו "רוצחי סרטן סדרתיים". תא T משופעל מסוגל להשמיד עד 100 אלף תאי סרטן.
במחקרים שבוצעו עד כה ארך תהליך התכנות מחדש של תאי ה-T ארבעה חודשים. חלק מהחולים הפכו כה חולים עד שלבסוף מתו לפני שקיבלו בחזרה לגופם את התאים המשופעלים. נוברטיס מסרה כי זמן השפעול התקצר עתה ל-22 ימים.
אמילי נקייה מסרטן
אמילי וויטהאד, כיום בת 12, הייתה הילדה הראשונה שקיבלה את הטיפול הגנטי. היא והוריה הגיעו אתמול לפגישת פאנל המומחים כדי לנסות ולשכנע אותם בצדקת הטיפול. בשנת 2012, כשהייתה בת שש, טופלה אמילי במחקר שנערך בבית החולים לילדים בפילדלפיה.
היא סבלה מתופעות לוואי שכללו חום גבוה, קריסת לחץ דם ובעיות ריאתיות שכמעט הרגו אותה, אך הטיפול החדשני שעברה גם הביא לחיסול התאים הסרטניים, ועד היום היא מוגדרת נקייה מסרטן.
"אנחנו מאמינים שהטיפול יציל את חייהם של אלפי ילדים ברחבי העולם", אמר אביה של אמילי, טום וויטהאד. "אני מקווה שיגיע יום וכל אחד מאנשי פאנל המומחים יוכל לספר למשפחתו שהיה חלק מדור חדש של תרופות שיביאו לקיצן את הכימותרפיות וההקרנות ויהפכו את סרטן הדם למחלה בת טיפול".
פאנל המומחים לא פקפק בשאלת הצלת החיים הפוטנציאלית של הטיפול החדש, אך עם זאת עלו תהיות על אודות תופעות הלוואי הקשות ביותר, כמו אלו שחוותה אמילי, ועל אודות ההשלכות ארוכות הטווח של התאים המוזרקים לגוף, שאולי יגרמו לגידולים סרטניים או מחלות אחרות. עד כה התבדו החששות הללו, ואף אחד מהחולים שעברו את הטיפול החדשני לא סבל ממחלות נוספות.
לפנייה לכתב/ת 
