גם בישראל: מהו הטיפול הגנטי שמרפא מסרטן ואושר ע"י ה-FDA
17 מטופלים בישראל קיבלו עד כה את הטיפול הניסיוני בהנדסה גנטית שהומלץ אמש על ידי מומחי ה-FDA - ושיעורי ההצלחה מדהימים את הרופאים. ד"ר מיכל בסר, מנהלת המעבדה המבצעת את הטיפול: "זו בשורה עצומה, חולים סופניים מתעוררים לחיים". למי הטיפול מתאים, כמה זמן הוא נמשך ומה תופעות הלוואי? שאלות ותשובות
אמילי וויטהאד - הילדה הראשונה שהתנסתה בטיפול הגנטי והבריאה מלוקמיה - בכתבה של NBC:
"חולים על סף מוות קמו על הרגליים": יממה לאחר הכרזת מומחי ה-FDA על כוונתם לאשר את הטיפול הראשון בעולם בהנדסה גנטית שהביא לריפוי חולי הסרטן שהיו במצב אנוש, ועולם הרפואה כמרקחה. עוד ועוד עדויות מצביעות על כך שהטיפול פורץ הדרך עשוי לחולל שינוי של ממש במלחמה במחלת הסרטן.
הטיפול המהפכני, שבו מושתלים גנים ישירות לתוך תאי הדם של החולה, והופכים אותם לאלימים כך שהם מצליחים לחסל לגמרי את הסרטן, מתבצע כבר שנה גם בישראל במרכז הרפואי שיבא: עד כה קיבלו אותו 17 חולים במחלות סרטן של תאי דם לבנים מסוג B, ושיעור ההצלחה הדהים את המומחים גם פה: 75% מהחולים שהיו במצב אנוש וכבר לא הגיבו לכל טיפול – הצליחו להתגבר על המחלה.
"אחד המקרים הזכורים לי הוא של ילדה שהייתה מרותקת לכיסא גלגלים, מצבה הידרדר ונותרו לה שבועות ספורים לחיות", מספרת ד"ר מיכל בסר, מנהלת המעבדה לאימונואונקולוגיה - מכון אלה למלבאום - בשיבא, שבו מתבצע הטיפול. "זמן קצר אחרי שהיא קיבלה את העירוי היא כבר החליקה על רולרבליידס ברחבי המחלקה. הטיפול הזה הוא בשורה עצומה לעולם הרפואה, והוא צפוי להציל מאות ישראלים בכל שנה. קשה שלא להתרגש כשמביטים בעיני החולים שהיו בטוחים שסופם קרב, ולפתע הם מתעוררים לחיים".
מה כולל הטיפול החדשני, כיצד מוחדרים הגנים לגוף האדם, כמה זמן נמשך טיפול ומה הסכנות? שאלות ותשובות:
מה קבע ה-FDA אתמול?
פאנל מומחי ה-FDA שהתכנס אתמול (ד') המליץ פה אחד ללא מתנגדים לאשר את הטיפול החדש CTL019 של חברת "נוברטיס", שמשנה את הגנטיקה של החולה וגורם לתאי הגוף שלו להילחם בלוקמיה, תוך הפיכתם ל"תרופה חיה" שגורמת למערכת החיסון של החולה לחסל את הגידול.
ה-FDA נוטה ברוב המקרים לאשר אוטומטית את המלצות פאנלי מומחיו. חברת התרופות נוברטיס כבר הודיעה כי היא עובדת על טיפול דומה לסוגי סרטן נוספים.
למי מיועד הטיפול?
הטיפול יאושר לילדים וצעירים בני 3 עד 25, החולים בסרטן מסוג לוקמיה לימפובלסטית חדה (ALL) של תאי B שהיו עמידים לטיפול או שסבלו מחזרה של המחלה, שמסתיימת פעמים רבות במוות. הטיפול מיועד לכ-15% מחולי הלוקמיה. בישראל הטיפול ניתן במסגרת ניסויית במרכז הרפואי שיבא, המטפל בשנה האחרונה בכ-4 חולים בחודש.
מה עקרון הפעולה של הטיפול?
הטיפול לוקח מיליוני תאי דם לבנים מסוג T מגופו של החולה, והופך אותם, בטכניקות של הנדסה גנטית, לתאים שמסוגלים לחסל תאי סרטן. הפעולה מתבצעת באמצעות סוג של וירוס HIV "משותק", כלומר שאינו גורם למחלה, אך מסוגל לחדור לתוך תאי ה-T ולתכנת אותם מחדש. לאחר שלב זה, תאי ה-T מסוגלים לתקוף את תאי דם הלבנים מסוג B של חולה הלוקמיה.
תאי ה-T המתוכנתים, המכונים "תאי קולטן אנטיגני כימריים" מוחזרים בעירוי לתוך דמו של החולה, שם הם מתרבים ומתחילים לתקוף את הסרטן. ד"ר קרל ג'ון, ראש צוות המדענים של אוניברסיטת פנסילבניה, שפיתח את הטיפול המהפכני, כינה את התאים הללו "רוצחי סרטן סדרתיים". תא T מתוכנת כזה מסוגל להשמיד עד 100 אלף תאי סרטן.
כיצד מתבצע הטיפול הלכה למעשה?
החולה מגיע לבית החולים ועובר תהליך בשם "פלזמה-פרזיס", שבו נשאבת מנת דם ובה בעת מופרדים ממנה תאי הדם הלבנים מסוג T. שאר הדם מוחזר לגוף. בשלב הבא תאי ה-T עוברים תהליך של שפעול ("תכנות מחדש" שמשנה את תכונותיהם) במעבדה, בו מוחדרים לתאים גנים ה"מחנכים" את תאי ה-T להשמיד גידולים סרטניים. לאחר "סדרת החינוך" הזו תאי ה-T מוחזרים לגופו של החולה, מתרבים ומשמידים את תאי הסרטן.
האם הטיפול דורש אשפוז?
הטיפול הראשוני של שאיבת התאים אינו מצריך אשפוז. החולה מגיע למחלקה, עובר את תהליך הפלזמה פרזיס שאורך כשעה, וחוזר לביתו בזמן שהתאים מטופלים במעבדות בשיבא. לאחר כ-10 ימים מוחזר החולה לבית החולים, ושם מתבצע העירוי שמחזיר את תאי ה-T המשופעלים לגופו, בו הם מתרבים ומתחילים לחסל את תאי הסרטן. הפעם הטיפול כולל אשפוז של מספר שבועות.
מהי ההנדסה הגנטית המתבצעת בטיפול?
תאי ה-T לומדים לתקוף תאי סרטן באגרסיביות רבה ובאופן ספציפי. הם עושים זאת הודות לגנים המוחדרים לתוכם. הגנים מוחדרים באמצעות שימוש בחלקי וירוס ה-HIV, אותו וירוס הגורם למחלת האיידס. אך אל דאגה: אין מדובר בווירוס ה-HIV המלא, אלא בחלקים מהמעטפת שלו המשמשים כ"אוטובוסים", ויודעים לחדור לתוך תאי מערכת החיסון. כך, הם סוחבים על גביהם את הגנים הדרושים.
האם הטיפול מיועד רק לילדים?
בארה"ב אושר הטיפול לגילאי 3 עד 25. בישראל, במסגרת הניסוי בשיבא, הטיפול מתבצע גם במטופלים עד גיל 50 הסובלים מסרטני הדם של תאי B. הטיפול מיועד לחולים שלא הגיבו לאף טיפול קונבנציונלי, ועולם הרפואה "הרים ידיים" לגביהם.
מהן תופעות הלוואי של הטיפול החדש?
זוהי הבעיה המשמעותית של הטיפול החדש: תופעות הלוואי נחשבות לקשות ביותר ואף מסכנות חיים, וכוללות בין היתר קריסת לחץ דם, חום גבוה ובעיות ריאתיות שכמעט והרגו חלק מהחולים. לפיכך ניתן עירוי תאי הדם המשופעלים באשפוז בלבד.
האם הטיפול יתאים לסרטנים נוספים או רק לסרטן הדם?
החברה המפתחת מסרה כי היא החלה בניסויים לבחינת יעילות הטיפול בסוגי סרטן נוספים, כולל סרטני מוח. עם זאת, סביר שהתוצאות מניסויים אלו יתקבלו רק בעוד כמה שנים.
לפנייה לכתב/ת 
