לחולי הסיסטיק פיברוזיס אין זמן לחכות

בחודש יוני האחרון השתתפתי בכנס האירופאי למחלת הסיסטיק פיברוזיס, והתרשמתי. סל התרופות לטיפולים התומכים ומסייעים לסימפטומים של חולי ה-CF הוא כמו של מדינות מערב אירופה הנאורות. התרגשתי, הרפואה בארצנו הקטנטונת על אף שנותיה הקצרות, היא רפואה מתקדמת ואיכותית.

ובכל זאת, נכמר ליבי על חולי סיסטיק פיברוזיס במזרח אירופה, להם חסרים טיפולים בסיסיים המשפיעים על איכות החיים של החולים כמו אנזימים, מכשירי אינהלציה וטיפולי ניקוז ריאות - אותם לשמחתי, יש לנו בארץ בתוך הסל עבור כלל חולי סיסטיק פיברוזיס.

כשחזרתי לארץ, האמת טפחה על פניי שוב. עדיין יש חולים במחלה שאינם מקבלים את הטיפול הטוב ביותר שיש. ולנו, כארגון חולים יש עוד המון מה לעשות. כעומדת בראש איגוד חולי הסיסטיק פיברוזיס בישראל יש לי מחויבות עצומה להצלת חייהם.

מלחמה יומיומית. סיסטיק פיברוזיס(צילום: shutterstock)

1,900 מוטציות שונות

סיסטיק פיברוזיס היא המחלה התורשתית השכיחה והקשה ביותר בעולם המערבי אשר מחמירה עם השנים ומקצרת את תוחלת החיים, ועל כן תופסת ביטוי רחב יותר בקרב החולים בה, בכל שנה שעוברת.

החיים עם המחלה הם מלחמה יומיומית קשה ומתישה, הכרוכה בנטילת כמויות גדולות של תרופות, תזונה מיוחדת, פיזיותרפיה יומיומית, טיפול אינהלציה ואשפוזים תכופים וממושכים בבתי חולים. כל אלה הם טיפולים תומכים לסימפטומים המלווים את המחלה, אך אינם מטפלים בפגם הגנטי המוביל למחלה ואינם עוצרים את הידרדרותה.

קראו עוד במדור מחלות יתומות

ישנן 1,900 מוטציות שונות הפוגעות בחלבון ה-CFTR המוביל למחלה. כיום, בזכות המדע בורכנו בשתי תרופות מותאמות אישית למוטציות שונות אשר עשויות להציל את חיי החולים: קליידיקו, שנכנסה לסל התרופות לפני כ-3 שנים והמטופלים בה השתפרו פלאים מבחינה בריאותית, והשנייה היא תרופת האורקמבי שנותרה מחוץ לסל בשנה שעברה.

לפני כשנה, נאבקנו להכנסת אורקמבי שהינה תרופה מצילת חיים חדשה ופורצת דרך, המטפלת בפגם הגנטי ומתאימה לחולים בסיסטיק פיברוזיס בעלי מוטציה F508del הומוזיגוטית.

חולים אלה הם הקשים ביותר בספקטרום המחלה, כאשר גיל התמותה עומד על 27.9 שנים. עם החלטת ועדת הסל נאמר לנו, נציגי חולי הסיסטיק פיברוזיס כי "החולים יכולים לחכות לשנה הבאה". אבל הם לא יכולים לחכות.

שנה עבור החולים האלה זה עולם ומלואו! הנה, חולה שכבר הייתה יכולה להיות מטופלת בתרופה, לו נכנסה לסל, נפטרה במהלך החודשים האחרונים. היא לא יכלה לחכות.

פער מול מדינות המערב

האם זה כך בכל העולם? התשובה היא לא. בניגוד למדינת ישראל, הטיפול באורקמבי כלול בסלי הבריאות השונים במדינות מערב אירופה. על אף היכולת של התרופה לעצור את הידרדרות המחלה, להציל את חייהם של החולים הצעירים, להוציא חולים קשים מרשימת ההשתלות, לחסוך למדינה עלויות אשפוז ועוד, התרופה נותרה בחוץ.

באנגליה, איטליה, דנמרק, אוסטריה, לוקסמבורג, גרמניה ואירלנד בחרו להציל את חייהם של החולים ולספק להם את התרופה. ובישראל? לפני כמעט שנה היינו צריכים לעמוד מול החולים ולספר להם שהם לא יקבלו את התרופה. זוהי גם הנקודה בה נוצר הפער בינינו לבין מדינות המערב.

כולי תקווה שאוכל לספר בעוד מספר חודשים לאותו ילד קטן, בן ה-12 שמבלה את ימיו בבית החולים במקום לשחק בחצר בית הספר או לנערה בת ה-18 שמתמודדת מיום היוולדה עם המחלה, להורים שרוצים לראות את ילדיהם חיים ומגשימים את החלומות שלהם, שהמציאות עומדת להשתנות.

לא רק תרופה שתציל ותאריך את החיים שלהם, אלא גם תרופה שבזכותה יסבלו פחות מהסימפטומים של המחלה, יבלו פחות באשפוזים ויהנו יותר משגרת חיים פשוטה, עד כמה שאפשר.

מקבלי ההחלטות במערכת הבריאות קיבלו הזדמנות שנייה להציל את חיי החולים. אנו תקווה כי השנה חולים בסיסטיק פיברוזיס שחייהם עלולים להיגדע בגיל כל כך צעיר, יוכלו לנשום לרווחה, להגשים את חלומם מבלי לפחד מהמוות המתדפק על דלתם, ללמוד, להקים משפחות, לטייל ופשוט לחיות.

הכותבת היא מנכ"לית איגוד הסיסטיק פיברוזיס בישראל