אושרה בישראל: תרופה ראשונה לטיפול במחלת ריאה בחולי סקלרודרמה

התרופה שיכולה לשנות את חייהם של חולי ריאות: התרופה הנקראת Ofev nintedanib אושרה על ידי מנהל התרופות האמריקני (FDA) בספטמבר האחרון, זאת לאחר שקיבלה מעמד של "תרופה פורצת דרך" ולפני כחודש קיבלה גם את אישור מנהל התרופות האירופי (EMA). בעקבות כך, הטיפול כבר אושר ב-15 מדינות כולל קנדה, יפן וברזיל ולפני מספר ימים אושר הטיפול גם בישראל. התרופה זמינה במסגרת הביטוחים הפרטיים.

מדובר בתרופה שניתנה עד כה לחולי מחלת IPF - פיברוזיס ריאתי אידיופטי, והיא נצפתה כמשנה את המהלך הטבעי של המחלה על ידי האטת קצב הידרדרות התפקוד הריאתי במחלה. מחקר בדק את השפעתה על מטופלים החולים סקלרודרמה, הידועה גם בשם טרשת מערכתית.

תרופה יעילה למחלת הריאות(צילום: ShutterStock)

סקלרודרמה, היא מחלה נדירה המאופיינת על ידי עיבוי וצלקות של רקמת חיבור בכל הגוף. מדובר במחלה אוטואימונית - המערכת החיסונית גורמת לתהליך הריפוי הטבעי להיכנס לטיפול יתר ולהפיק כמות גדולה מדי של קולגן. סקלרודרמה משפיעה על כ-2.5 מיליון אנשים ברחבי העולם, רובם נשים בין הגילאים 25 ל-55 שנים.

בישראל מדובר על הערכות מספריות של כ-1,700-2,000 חולים במחלה. בשל העובדה שסקלרודרמה משפיעה על רקמת החיבור, הסימפטומים יכולים להתרחש בכל אזור בגוף כולל העור, הריאות ואיברים אחרים, כאשר המחלה עלולה לגרום להצטלקות בריאות, לב, וכליות, אשר עלולה להפוך לסכנת חיים.

1 מתוך 4 אנשים מפתח מחלת ריאות בולטת בתוך 3 שנים מאבחון המחלה שבסופו של דבר גורמת להצטלקות ונקראת SSc-ILD (מחלת ריאות אינטרסטיציאלית הקשורה לסקלרודרמה). מעורבות הריאות, כמו במחלת ריאות אינטרסטיציאלית, היא הגורם המוביל למוות בקרב אנשים עם סקלרודרמה (עד 35% ממקרי התמותה). בישראל, ההערכות המספריות של החולים במחלת ריאות אינטרסטיציאלית הקשורה לסקלרודרמה מדברות על יותר מ-600 חולים.

האטה של 44% בהידרדרות בקיבולת הריאה

בשל העובדה שסקלרודרמה היא מחלה אוטואימונית, עד היום כמעט כל הטיפולים שהחולים בה נטלו היו טיפולים מדכאי מערכת חיסון, אשר מסייעים באופן כללי לכל התופעות של הסקלרודרמה, טיפולים אשר דומים במהותם לטיפולים כימותרפיים. כמו כן, ישנו שימוש בנוגדנים שהראו יעילות יחסית בטיפול בסקלרודרמה, בעקבות מחקר SENSCIS שהוצג בכנס האיגוד האמריקני לרפואת ריאות האחרון שהתקיים ב-2019, הגיעה בשורה חדשה בדמות התרופה OFEV, הראשונה והיחידה בעולם המאושרת וזמינה עבור אנשים החיים עם המחלה. 

המחקר היה רנדומלי, מבוקר פלסבו, בפאזה 3, אשר ביקש להעריך את יעילות ובטיחות התרופה (לאחר שכאמור הוכחה כבר כיעילה עבור חולי IPF וניתנת בישראל בשנים האחרונות) גם בחולים עם מחלת SSc-ILD. המחקר החל בנובמבר 2015, אליו גויסו 576 החולים מכלל העולם (כולל מישראל) – 288 בקבוצת הפלסבו ו-288 בקבוצת הטיפול.

המחקר גייס חולים מ-32 מדינות, שכללו בין היתר את ארצות הברית, קנדה, סין, יפן, גרמניה, צרפת, בריטניה וישראל, ולמעשה הניסוי הקליני הגלובלי הגדול ביותר שנעשה עד כה למחלה. החוקרים עקבו אחר הנחקרים במשך כשנתיים, כאשר לאחר 52 שבועות הם בדקו את ההשפעות העיקריות והמשיכו לעקוב אחר החולים עד לסיום שנתיים כאמור. תוצאות המחקר הציגו האטה של 44% בהידרדרות בקיבולת הריאה אל מול קבוצת הפלסבו. לראשונה מזה שנים תרופה הצליחה להוכיח יעילות ספציפית למחלת הריאות האינטרסטיציאלית הקשורה לסקלרודרמה, אשר הוגדרה מראש כמטרת המחקר העיקרית. בעקבות תוצאות המחקר, קיבלה התרופה מעמד של "תרופה פורצת דרך" שבעקבותיו החל הליך אישור מזורז אמריקאי ואירופאי.

הטיפול בתרופה ניתן באמצעות כדור אחד פעמיים ביום, דבר המביא להיענות טיפולית טובה בקרב המטופלים. פרופיל תופעות הלוואי במחקר היה דומה לזה שנצפה במחקרים של חולי IPF, שכבר הוכיחו שהיא בעלת פרופיל בטיחות נסבל ונשלט על ידי הפחתת מינון.

תופעות לוואי במערכת העיכול היו תופעות הלוואי המדווחות ביותר בקרב חולים שטופלו ב-OFEV. שלשול (התופעה השכיחה ביותר, היה ברובו קל או בינוני בעוצמה), בחילות, הקאות וכאבי בטן. יחד עם זאת, תופעות הלוואי ניתנות לשליטה באופן יעיל ברוב המטופלים וקיימת האפשרות להתאים את מינונן.