תרופות היתום שנכללו בסל הבריאות

לאור ההחלטה להגדיל השנה את סל שירותי הבריאות הוחלט להכליל גם מספר של תרופות עבור חולים בודדים שעלותן גבוהה מאוד. חלקן עולות יותר ממיליון שקלים למטופל בודד. בין התרופות שנכנסו לסל הבריאות נכללת גם Kanuma, תרופה שנכנסה לשוק לפני כשנתיים ומיועדת עבור חולים במחלת Lal-Deficiency Alfa. מדובר במחלה נדירה בשכיחות של מקרה אחד ל-200 מיליון אנשים.

"זו מחלה מאוד לא שכיחה", סיפר פרופ' שמעון ריף, מנהל מחלקת ילדים בבית החולים הדסה עין כרם. "בשבוע שעבר הגיעה אלינו ילדה בת חודשיים וחצי ששני האחים שלה נפטרו, ועלה לנו החשד שהיא חולה באותה מחלה", הוסיף. "במחלה הזו חסר אנזים שמפרק את השומנים בתאים בגוף וכך נוצרים שומנים בכבד ובאיברים נוספים בגוף. הדבר הזה מסכן את החולה ובמקרים מסויימים זה עלול לעלות בחייהם".

התרופה שנכנסה לסל ברגע האחרון

חברי ועדת סל הבריאות החליטו לא להכליל בתחילה את התרופה במסגרת סל שירותי הבריאות בגלל שאין חולים במחלה. אולם פרופ' ריף פנה אליהם לאחר שהגיעו תוצאות בדיקות המעבדה מסקוטלנד של הילדה שמאושפזת אצלו בבית החולים עם התוצאות שהעידו שיש לה את המחלה. "רצה הגורל ופניתי לוועדת הסל וסיפרתי להם על המקרה. הצגתי להם את המחלה של אותה ילדה שסובלת מבטן תפוחה, אי עלייה במשקל ותסמינים נוספים. הוועדה נענתה לבקשה והחליטה לאשר את התרופה למרות עלותה הגבוהה (למעלה ממיליון וארבע מאות אלף שקלים לשנה). הצלחנו להכליל את התרופה ברגע האחרון ואני מניח שבימים הקרובים היא תקבל את התרופה, ונותר לקוות שהתרופה שמכילה את האנזים שחסר, תציל את חייה של הילדה", סיכם פרופ' ריף.

סל התרופות 2017: אלו התרופות החדשות שנוספו לסל הבריאות

בני משפחתה של הילדה סיפרו אתמול בהתרגשות על ההחלטה להכליל את התרופה בסל הבריאות. "זה מאוד משמח ואנחנו רוצים להודות לכל מי סייע לנו להציל את בתנו. שני הילדים הגדולים נפטרו כתוצאה מהמחלה וראינו שיש תסמינים זהים לילדה. הבן הראשון נפטר לפני כעשור בגיל תשעה חודשים ובן נוסף נפטר כשהיה בן שש".

הרופאים המליצו לבני המשפחה לעבור השתלת מח עצם על מנת להשלים את האנזים, לפני המצאת התרופה, אך ללא הועיל ושני האחים נפטרו. "אנחנו מתפללים שהיא תגיב טוב לתרופה ומאמינים שהיא תחלים", הוסיפו בני המשפחה.

תרופה לחולים בתסמונת המעי הקצר

הוועדה אישרה גם תרופה לטיפול בתסמונת נדירה בשם היפופוספטמיה - מחלה תורשתית שפוגעת בעצמות באופן קשה. המחלה גורמת גם אי ספיקת לב, הפרעה לתפקודי הכליות, פגיעה בתפקוד תאי הדם, פגיעה במערכת העצבים המרכזית שגורמת לפרכוסים ושינויים במצבי ההכרה וגם לחולשה של השרירים. חברי הוועדה החליטו להכליל את התרופה "סטנסיק" בעלות כוללת של למעלה ממיליון שקלים בשנה. בישראל, על פי הדיווחים, יש חולה אחד במחלה שעבורו מדובר בבשורה של ממש שיכולה לשנות את חיו באופן דרמטי.

אחת התרופות היקרות שנכללו בסל היא "גטקס" - תרופה לחולים בתסמונת המעי הקצר. תרופה שהגיעה בשנים האחרונות לדיונים המסכמים של ועדת סל התרופות אולם נותרה בחוץ עקב עלותה הגבוהה. לפני כשנתיים ניהל אחד החולים, אלי קובלון, מאבק להכללת התרופה בסל. במסגרת המאבק הוא היה מחובר לעמוד אינפוזיה ויצא בקמפיין שנקרא "מפרידים את אלי מהעמוד". קובלון אף התפרץ בעבר לדיוני ועדת סל התרופות בניסיון לשכנע אותם להכליל את התרופה בסל ללא הועיל.

אלי קובלון במהלך הקמפיין "מפרידים את אלי מהעמוד"(צילום: אלי מנדלבאום)

אתמול (ד') חברי הוועדה נעתרו לבקשתו והתרופה "גטקס" תינתן לו ולעוד עשרה חולים בעלות של יותר ממיליון שקלים למטופל לשנה. "סוף סוף זה קרה אחרי שלוש שנות מאבק ארוכות, מהולות בדם, יזע ודמעות, שהצדק ניצח", סיפר אתמול קובלון. "ועדת סל התרופות עשתה את הדבר הנכון והמוסרי שהיה כבר צריך להיעשות מזמן, הודתה בטעותה והכניסה את התרופה לסל התרופות", סיפר בהתרגשות.

צפו בוועדת סל הבריאות עם ההחלטות לשנת 2017: