התקדמות מדעית משמעותית בזכות אתגר הקרח: חוקרים בארה"ב מדווחים כי הצליחו לפתח תרופה ניסיונית שעשויה להאט את התקדמות מחלת ה-ALS. המחקר נתמך בחלקו על ידי תרומות מאתגר דלי הקרח שגרף מעל 200 מיליון דולר ברחבי העולם.
התרופה אינה מרפאת מהמחלה הקטלנית, אך היא עשויה להאט את קצב התקדמות הנכות במחלה שהורסת במהירות את תאי העצב השולטים בשרירים ומאפשרים לנו לנוע, לדבר, לאכול ואף לנשום.
"המטופלים ממשיכים לומר לי שהמטרה המרכזית שלהם היא לשמור על תפקוד פיזי זמן רב ככל האפשר", אמרה ראש צוות החוקרים, ד"ר סברינה פגוניוני, מומחית לנוירולוגיית שריר בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס, "הם רוצים להיות מסוגלים להמשיך ללכת ולהשתמש בידיים שלהם".
צפו באתגר דלי הקרח:
המחלה הנוירולוגית הקשה ביותר
מחלת ה-ALS היא היא הקשה מכל המחלות הנוירולוגיות של מערכת העצבים המרכזית. היא פוגעת לרוב בגילאי 40 עד 70, לאחר תחילת הופעת התסמינים, תוחלת החיים היא בממוצע שנתיים עד שש שנים. לא ברור מה הגורם להתפרצותה של המחלה חשוכת המרפא, שתוקפת ומחסלת בהדרגה את העצבים המוטוריים. עם מותם, השרירים עליהם שולטים עצבים אלה מתנוונים בזה אחר זה.
המחלה תוקפת אנשים בריאים בוגרים בכל הגילאים, ללא התראה מוקדמת אך לרוב לא לפני גיל 40, אף שידוע גם על ילדים החולים במחלה, גם בישראל. תוחלת החיים הממוצעת לחולה מרגע האבחון הייתה עד לפני תקופת מה שלוש שנים, אולם באמצעות התפתחות המחקר, מצליחים כיום להאריך את חיי החולה גם עד ל-10 שנים. עם זאת במשך רוב תקופת המחלה, החולים מרותקים לכיסא גלגלים, עד לשלב בו הם מונשמים.
הטיפול שנחקר על ידי Paganoni ועמיתיה מכוון לשני מבנים תאיים שניזוקו מהמחלה: המיטוכונדריה, שהיא מבנה בכל תא בגוף המהווה את "תחנת הכוח" ליצירת האנרגיה, ומבנה בשם "רטיקולום אנדופלזמטי", מעין "משאיות זבל" בכל תא המסלקות פסולת המיוצרת בתא החוצה ממנו.
המחקר בתרופה סיים את השלב השני מתוך שלושה שלבים הנדרשים לאישור תרופה. במחקר הקרוי "כפול סמיות", לא החולים ולא החוקרים אינם יודעים מי מקבל את התרופה ומי נמצא בקבוצת בקרה המקבלת תרופת פלצבו (דמי, ללא חומר פעיל).
למחקר גויסו 137 חולי ALS שהפכו לסימפטומטיים ב-18 החודשים הקודמים. כשני שליש מהם (89) קיבלו את התרופה ואילו לשליש הנותר ניתן פלצבו. המשתתפים הוערכו בסולם של 0 עד 48, במדידת הלקויות הנגרמות על ידי המחלה.
"כשנכנסו לניסוי, חולים כבר איבדו 12 נקודות בממוצע. ציון הבסיס שלהם היה כ 36 בממוצע", אמר פגוני. "כל שאלה מתייחסת לתחום פונקציה ספציפי ומבוצעת בסולם מאפס לארבע".
כך לדוגמה, הניקוד "4" היה תפקוד רגיל, ניקוד "3" ניתן לקשיי תנועתיות מוקדמים, ציון "2" ניתן לתנועה עם סיוע כמו הליכון או מקל, ציון 1 – תנועתיות מגבילה, וציון אפס – כאשר אין תנועת רגליים מכוונת.
1 צפייה בגלריה
תוחלת החיים הממוצעת לחולה מרגע האבחון הייתה עד לפני תקופת מה שלוש שנים
(צילום: shutterstock)
התרופה: חלק מקוקטייל תרופות למחלה
במהלך ששת החודשים של המחקר, חולים שנטלו את התרופה איבדו בממוצע 2.32 נקודות פחות מאלו שקיבלו פלצבו, תוצאה תפקודית טובה יותר בכ-25 אחוזים. "שינוי של 2 עד 3 נקודות יכול להיות ההבדל בין היכולת לבצע פעילות באופן עצמאי או עם מכשיר סיוע", אמרה פגוניוני.
הניסוי לא הראה הבדל בין הקבוצות שטופלו בתרופות לפלצבו בתוצאות של תוחלת החיים, הגעה להנשמה או אשפוז, אולם הדבר ייתכן משום שהמחקר מתבצע רק כחצי שנה. לדברי החוקרים, אם תאושר התרופה, היא תהיה רק חלק מקוקטייל של תרופות שיעזור לשמור על חולי ALS.
מאחר שהניסוי הראה כי התרופה עשויה לחולל שינוי, לכל המשתתפים הוצעה האפשרות להישאר בטיפול בה, או במקרה שקיבלו פלצבו – להתחיל לקבל אותה. החוקרים ימשיכו לעקוב אחר מצב המטופלים, ובמקביל יתחילו בשלב השלישי של הניסוי.
כאמור, חלק ממימון התרופה הגיע בזכות אתגר דלי הקרח שהיה נקודת מפנה חשובה במאבק למודעות המחלה: "האתגר העלה את ה-ALS על המפה ומשך יותר חוקרים והשקעות למחקר בה" אמרה החוקרת.
אגב, שבועות ספורים אחרי שגרם לאלפים ברחבי העולם לשפוך על עצמם דליי מים עם קוביות קרח, מצא קורי גריפין בן ה-27, מייסד האתגר את מותו בתאונת צלילה.
כעת, איגוד ה-ALS מתכוון לבקש מרשות התרופות האמריקנית, ה-FDA, לאפשר לחולי ה-ALS לקבל גישה לתרופה כבר עתה, עוד לפני פרסום תוצאות שלב 3 של הניסוי.
