הבוקר (ה') התכנסה ועדת סל התרופות לדיון אחרון, שהוא גם הגורלי והמכריע שבהם. בין הנושאים העומדים על הפרק עבור הוועדה, נמצאת גם שאלת "התרופה היקרה בעולם" וכניסתה למימון הציבורי בישראל. התרופה 'זולג'נסמה', המוערכת בכ-7.5 מיליוני שקלים למטופל לשנה, מיועדת לחולים במחלת ניוון שרירים תורשתית SMA, וניתנת כזריקה חד-פעמית עד גיל שנתיים בלבד.
פעוטות בודדים בישראל זקוקים לטיפול מדי שנה, בהם כאלו שהצליחו לקבל את התרופה באמצעות ערעור לוועדת חריגים בקופות החולים. לעומתם, שהם בת השנה ושלושה חודשים ממזרח ירושלים, תלויה לחלוטין בכניסת התרופה לסל. בני משפחה מקווים בכל ליבם כי התרופה תיכנס למימון ציבורי, אחרת תפספס את חלון ההזדמנויות לתיקון הגן הפגום, ועמו את ההזדמנות לחיים נורמטיביים.
אביה של שהם, פואד ג'עברי, סיפר ל-ynet: "למרות גילה, שהם עדיין לא התחילה ללכת, היא גם לא זזה ותמיד שוכבת על הגב. הזמן משחק תפקיד קריטי במקרה הזה, אם התרופה לא תיכנס לסל התרופות ב-2020, שהם תעבור את גיל שנתיים ולא תוכל לקבל את הזריקה. אני יודע שאהפוך עולם כדי שלבת שלי יהיו חיים נורמליים. אני מדמיין את היום שהיא תוכל להזיז את ידיה ואפילו תעמוד ותלך, אני מדמיין שהיא תלך לבית ספר. המחשבה שקביעה אחת תכריע את הגורל של בתי קורעת אותי".
גם מריה בת השנה ועשרה חודשים מרהט סובלת ממחלת ניוון השרירים הנדירה SMA, ממנה נפטר אחיה לפני כ-5 שנים. לעומת שהם, היא כן זכתה לקבל אתמול את הטיפול היקר במרכז שניידר לרפואת ילדים, מקבוצת כללית. אביה של מריה, מוראד, הודה בהתרגשות לרופאי מרכז שניידר ולשירותי בריאות כללית על שהצילו את חיי בתו: "אני מתרגש מאוד ואין לי מילים להודות לצוות המסור בשניידר שעשה ועושה הכל בשביל הבת שלי, אני מאחל הרבה בריאות לכל הילדים".
"יש דרך להעניק לילדך חיים נורמליים - אבל אין מספיק כסף"
מחלת ה-SMA מופיעה אצל אחד מכל כ-8000 יילודים, ונובעת ממוטציה בגן SMN1, המובילה למוות של תאי העצב התנועתיים בעמוד השדרה. תאי עצב אלו מעבירים אותות מהמוח לחוט השדרה, וכך גורמים לשרירי השלד להתכווץ ולהניע את הגוף. הפגיעה בתאי העצב גורמת לגוף לאבד כוח פיזי ובסופו של דבר את היכולת ללכת, לדבר, לבלוע ולנשום.
במרכז שניידר נפתח לאחרונה מרכז לטיפול במחלות גנטיות נדירות. ד"ר שרון אהרוני, רופאה בכירה במכון לנוירולוגיה, האחראית לטיפולי SMA במרכז שניידר סיפרה: "במכון לנוירולוגיה נמצאים במעקב אלפי ילדים עם מחלות נדירות שונות שאין להן מרפא. לראשונה בוצע במכון הטיפול הגנטי ואנו מתרגשים לתת למריה, בה אני מטפלת מגיל שלושה שבועות, סיכוי אמיתי לחיים בריאים יותר".
ילד נוסף שזכה לקבל את התרופה מקופת החולים כללית הוא ליאם, שקיבל את הטיפול לפני כחודשיים. אבירן נאג'י, אבא של ליאם סיפר: "ההתפתחות של ליאם הייתה איטית מאוד והוא לא הצליח להשיג את רוב אבני הדרך שאליהן מגיעים ילדים אחרים בגילו, הוא לא היה מסוגל להתרומם בכוחות עצמו. מאז הטיפול אנחנו רואים שינויים כל יום. זה מתבטא בדברים הפשוטים, כמו בדיבור שלו שהיה חלש ועכשיו שומעים את קולו. כשקיבלנו את התשובה שאישרו את הטיפול, זה כאילו נתנו לנו את החיים של הילד שלנו במתנה, אני ואשתי קפצנו בבית מהתרגשות כמו ילדים".
צפו: הורים לילדים בעלי SMA מפגינים מול משרד האוצר
(צילום: גיל יוחנן)
גם ג'וד בן השנתיים זכה לקבל את הזריקה לפני כחודשיים. אביו, ידין, סיפר על כך: "אחרי כמעט חודשיים קשים מנשוא, קיבלנו אישור. החודשיים האלו גרמו לנו לדיכאון, כבר חשבנו על גיוס תרומות, כי בתור עובד במפעל זה לא סכום שאגיע אליו אי פעם. לבסוף, בזכות כל האנשים הטובים שסייעו לנו, השגנו את התרופה.
"לפני הזריקה ג'וד לא השתעל ולא הוציא את הנוזלים שלו, ניסינו לעשות את המקסימום כדי לעזור לו, למרות שלא תמיד מבינים מה הצורך באותו הרגע. היום הוא נושם כמו שצריך ואפילו יושב, דברים שנראים לנו כל כך בסיסיים. אם שינוי כזה הגיע אחרי חודש בלבד, אני מחכה לראות מה עוד יקרה בחודשים ובשנים הקרובות. ליבי עם התינוקת שלא קיבלה את הזריקה. גם אני הייתי במצב הזה, שבו אתה יודע שיש דרך להעניק לילדך חיים נורמליים, אבל ייתכן שהאפשרות הזו תילקח ממך כי אין לך מספיק כסף. כל מה שאתה רואה זה שחור בעיניים".
