בימים הקרובים תכריע ועדת סל התרופות בתקציב לשנת 2022, ובמידה רבה, את גורלם של חולים רבים. ועדת סל התרופות היא אחת הוועדות הציבוריות המשמעותיות ביותר בישראל בכלל ובמערכת הבריאות בפרט. במשך חודשים יושבים חברי הוועדה ודנים בהכללת תרופות שעשויות להציל חיים או לשפר אותם עבור מטופלים מסוימים, על חשבון תרופות אחרות, העשויות לעזור לחולים אחרים. בשל מגבלת התקציב, שאף החמירה בשנת התקציב האחרונה, נוצרות דילמות מאתגרות עבורנו, הרופאים המטפלים.
כך למשל, לפני שנתיים נכנסה לסל תרופה בשם לנדלומאב, תרופה ביולוגית ראשונה מסוגה המיועדת למניעת התקפים בחולים במחלת האנגיואדמה התורשתית. מדובר במחלה נדירה המועברת בתורשה לכ-50% מצאצאי ההורה החולה. הלוקים במחלה סובלים מהתקפים בלתי צפויים של נפיחות באברי גוף שונים, כאשר התקף כזה באחד מהאיברים הפנימיים עלול להיות מסכן חיים.
קראו עוד:
התרופה נכנסה לסל עבור חולים הסובלים מתדירות התקפים של מעל שלושה בחודש. היא ללא ספק שינתה את חייהם של החולים הללו, שכעת יכולים לחוות חיים ללא התקפים, בוודאות וביציבות דומות לאלו של אדם בריא. מבוגרים שהתקשו לשמור על מקום העבודה בשל התקפים, וילדים שהפסידו ימי לימודים ופעילות, כעת משתלבים בחיים באופן רגיל.
עם הישגי הטיפול המונע, התחדדה הדילמה כיצד נעזור ליתר המטופלים הקשים, לעיתים בני אותה המשפחה, אלו שתדירות ההתקפים שלהם היא "רק" התקף אחד בחודש? מדובר בהתקף שגם הוא יכול להיות מסכן חיים. לצערנו, לא ניתן לחזות מראש את אותו התקף ומכאן הצורך להיות ערוכים כל העת לתרחיש חירום, היערכות שמכתיבה את חיי החולים.
הטיפול המונע אינו פיקניק. הוא מחייב הזרקות כואבות והוצאה כספית משמעותית גם מכיס המשפחה. מטופלים שמחלתם קלה, החווים התקפים מינוריים בתדירות נמוכה, לא יפנו לטיפול כזה, אבל עבור המטופלים שמחלתם קשה - קריטריון של שלושה התקפים בחודש כתנאי לקבלת התרופה אינו סביר.
2 צפייה בגלריה
תרופות למחלות תורשתיות נדירות נוטות להיות יקרות מאוד, מעל ומעבר ליכולת של המשפחות
(צילום: shutterstock)
כשקיימת תרופה מניעתית טובה, יעילה ומצילת חיים, מחובתנו להעניק אותה לכל מי שאנו סבורים שזקוק לה. אנחנו לוקחים כמובן מאליו את היכולת שלנו לחיות את חיינו על פי תוכניותינו. מגפת הקורונה, עם הבידודים, התחלואה וההנחיות הדינמיות, לימדה אותנו קצת צניעות במובן זה. אלא שמגיפת הקורונה תחלוף, אך המטופלים שלי, הסובלים מאנגיואדמה תורשתית ואינם זכאים לטיפול מונע, ימשיכו לחיות בצל מחלתם, בפחד תמידי מהתקף שיחנוק אותם באמצע הלילה או סתם יפריע להם לגשת למבחן בגרות חשוב.
מגיפת הקורונה תחלוף, אך המטופלים שלי, הסובלים מאנגיואדמה תורשתית ואינם זכאים לטיפול מונע, ימשיכו לחיות בצל מחלתם, בפחד תמידי מהתקף שיחנוק אותם באמצע הלילה או סתם יפריע להם לגשת למבחן חשוב
בנוסף, כ-53% מחולי האנגיואדמה התורשתית שאינם מקבלים טיפול מונע סובלים מחרדה או דיכאון. בחולים המקבלים טיפול מונע, שיעור זה יורד ל-17%. אני סבורה שגם שיקול זה חשוב שיילקח בחשבון בדיוני הוועדה, לצד יעילות הטיפול ועלותו.
אני בטוחה שגם בתרופות למחלות תורשתיות אחרות קיימים שיקולים דומים. תרופות למחלות תורשתיות נדירות נוטות להיות יקרות מאוד, מעל ומעבר ליכולת של המשפחות. מחלות נדירות אלו מאפשרות למדע חלון הצצה לפלא הקיום של ה"הומאוסטזיס" - האיזון העדין הדרוש לקיום החיים. מתוך הבנה זו של מחלות תורשתיות ומצבי קיצון צומחים פתרונות וטיפולים גם למצבים שכיחים יותר. לדעתי, תפקיד החברה אינו להפקיר חולים נדירים אלו לחיים של התקפים, חוסר ודאות וסיכון, אלא לאפשר לנו, הרופאים שלהם, לטפל בהם על פי מיטב הבנתנו ושיקול הדעת המקצועי שלנו.
אני קוראת לחברי ועדת הסל לשנת 2022 שיכריעו בימים הקרובים בגורלה של הלנדלומאב ותרופות נוספות למחלות תורשתיות נדירות: כאשר קיים טיפול יקר אך מציל חיים למחלה תורשתית נדירה, אל תעמידו אותנו, הרופאים, במצב שבו אנו מונעים מאח אחד את הטיפול שמציל את חייהם של יתר בני המשפחה.
כותבת הטור היא ד"ר שירה בן אור, רופאה בכירה ביחידה לאלרגיה ואימונולוגיה קלינית באיכילוב
