בסוף השבוע האישר מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) האמריקני את התרופה הראשונה בעולם לטיפול במחלת האלצהיימר הסופנית. התרופה החדשה לקמבי (LEQEMBI) מורכבת מנוגדן שתוקף את המרבצים החלבוניים "עמילואיד בטא" המצטברים במוחם של החולים. זה היה רק הספתח: בקנה עוד שורה של תרופות חדשות בשלבי פיתוח סופיים, שצפויות לחולל בשנים הקרובות מהפכה בטיפול במחלה שעד כה לא נמצא לה מזור.
מחלת האלצהיימר מתבטאת בהרס הדרגתי של תאי מוח הגורם להידרדרות בתפקודי החשיבה ולירידה ביכולות הזיכרון, הריכוז, הלמידה ותפקודי השפה, אשר מובילה לירידה בתפקוד ולאובדן העצמאות. על פי הערכות, חיים כיום יותר מ-120 אלף חולי אלצהיימר בישראל.
עוד בנושא זה:
בשלב השלישי והמתקדם של המחלה, שנמשך שנה עד שלוש שנים, יש פגיעה בכל התפקודים המוחיים (חשיבה, תקשורת ותנועה). החולה כבר לא מזהה את בני משפחתו הקרובים, מתקשה באכילה, לא מבין משמעות של מילים ולא מסוגל להתלבש, להתרחץ או לשלוט על סוגריו. בשלב זה יכולות להופיע גם הפרעות התנהגות קשות כמו חשדנות, מחשבות שווא והזיות.
בשלב הראשון של המחלה מדווחים המטופלים או קרוביהם על ירידה ביכולת הזיכרון לטווח קצר, כמו קושי לזכור פגישות ואירועים, נטייה לחזור על אמירות ועל שאלות, פיזור דעת, קושי לשלוף שמות של אנשים או של מקומות ובהמשך גם קושי בשליפת מילים וצמצום שפתי. גם קשיים בהתמצאות במרחב יכולים להופיע בשלבים מוקדמים של המחלה, בעיקר במקומות פחות מוכרים לחולה. תחילת המחלה יכולה להתאפיין גם בשינויים במצב הרוח עם נטייה לדכדוך ואף לדיכאון, מצבי חרדה, שינוי באישיות ובהתנהגות וירידה בכישורים חברתיים.
3 צפייה בגלריה
אישור התרופה לקמבי פותח את הצוהר בפני עוד טיפולים דומים שנמצאים בפיתוח מתקדם
(צילום: shutterstock)
בשלב השני, שנמשך שנתיים עד שמונה שנים, מתקשה החולה לזהות אנשים שהוא מכיר כמו חברים וקרובי משפחה, הוא לא מצליח לזכור כיצד לסיים מטלות יומיות פשוטות כמו מקלחת וצחצוח שיניים, מגלה בלבול ודאגה גוברים וסובל מהזיות ומנדודי שינה. עם התקדמות המחלה ופגיעה ביכולת החשיבה, בולטת הירידה ביכולת ניהול תפקודים מורכבים ופעילויות של חיי היומיום. בשלב זה בולט צמצום של הפעילות היומיומית והחברתית והחולה מגלה פחות עניין בסביבה ואף אפתיה.
מהי התרופה החדשה?
התרופה החדשה Lecanemab שתימכר תחת השם המסחרי לקמבי ניתנת בעירוי לתוך הווריד והיא מכילה נוגדן שנועד להסיר את המרבצים החלבוניים "עמילואיד בטא" המצטברים במוחם של חולי האלצהיימר, ונחשבים לאחראים על תסמיני המחלה. על פי המחקרים התרופה כשניתנת בשלבי המחלה הראשונים, מפחיתה את העמילואיד בטא אצל 68%, ובכך מפחיתה את ההידרדרות במחלה בשיעור של 27%. עם זאת עדיין לא ברור לאורך כמה זמן חלה השפעת התרופה.
בקרב מקבלי התרופה דווחו כמה תופעות לוואי חמורות. 14% מהמטופלים לקו בבצקת מוחית, ובקרב 13% אחרים נצפו דימומים תוך מוחיים. כן נרשמו שני מקרי תמותה אצל חולים שגם נטלו תרופות מדללות דם, אולם עדיין לא ברור האם המוות קשור לתרופה הנחקרת. לפיכך התרופה תיאסר לשימוש אצל מטופלים המקבלים מדללי דם.
פרופ' יהודית אהרון-פרץ: "מחקר אינטנסיבי הביא לגילוי התהליכים הפתולוגיים המתרחשים ברקמת המוח וגורמים לירידה קוגניטיבית, התנהגותית ותפקודית ומבוצע מאמץ אדיר להתערב בתהליכים פתולוגיים אלו. התרופה החדשה לקמבי הוכיחה שניתן להתערב ולטפל בפתולוגיה במחלת אלצהיימר"
"התרופה לקמבי לא מרפאת את מחלת האלצהיימר, אך כאשר היא ניתנת לחולים בשלבי מחלה ראשוניים, היא מסוגלת להאט את ההידרדרות הקוגניטיבית והתפקודית", אומרת פרופ' יהודית אהרון-פרץ, נוירולוגית במרכז הרפואי רמב"ם ויו"ר המועצה המדעית של עמותת עמדא למען חולי דמנציה ואלצהיימר, "הגורם הראשוני למחלת אלצהיימר עדיין אינו ברור. מחקר אינטנסיבי בשנים האחרונות הביא לגילוי התהליכים הפתולוגיים המתרחשים ברקמת המוח וגורמים לירידה קוגניטיבית, התנהגותית ותפקודית ומבוצע מאמץ אדיר להתערב בתהליכים פתולוגיים אלו. התרופה החדשה לקמבי הוכיחה שניתן להתערב ולטפל בפתולוגיה במחלת אלצהיימר".
לדברי פרופ' אהרון-פרץ, "תרופות נוספות לטיפול במחלת אלצהיימר, במנגנונים מגוונים נמצאות בשלבי מחקר מתקדמים. מדובר בפריצת דרך וכולנו מקווים כי בסופו של דבר ניתן יהיה למנוע או לפחות לטפל ולדחות מחלה קשה זאת. אנחנו מקווים שהתרופה לקמבי תגיע לרישום בישראל במהרה ותאושר על-ידי משרד הבריאות לטיפול בחולים המתאימים".
התרופות שבקנה: עוד נוגדנים נגד עמילואיד בטא
חברת אלי לילי פיתחה תרופה שמיוצרת בגופם של עכברים המפתחים נוגדנים נגד מרבצי העמילואיד בטא, בדומה לתרופה לקמבי שאושרה. החברה סיימה שלב 3 מתקדם של המחקר (בשלב זה המוצר נבדק על מספר גדול של מטופלים) שהראה תוצאות טובות משל לקמבי: כשניתנה בשלבי מחלה מוקדמים, היא האטה את קצב התקדמות המחלה ב-35%. תופעת הלוואי המרכזית שנצפתה בדומה ללקמבי הייתה בצקת מוחית. החברה נערכת לסיכום סופי של המחקרים ולהגשת הבקשה לרשויות התרופות.
חברת AB Science חוקרת כבר תקופה ארוכה נוגדן בשם masitinib המעכב אנזים בשם טירוזין קינאז, שאחראי לשפעול חלבונים רבים בגוף ומעורב בשורה ארוכה של מחלות, בהן אלצהיימר. על פי הדיווחים, החברה נמצאת בשלבים מתקדמים של המחקר באלצהיימר.
גם התרופה Buntanetap שמיוצרת על ידי חברת Annovis נמצאת לקראת שלב 3 ואחרון לטיפול באלצהיימר ומחלות נוירולוגיות נוספות. התרופה אמורה לעכב את הצטברות חלבוני העמילואיד בטא במוח. בניגוד לתרופות אחרות, על פי הידוע התרופה נלקחת דרך הפה.
תרופות ביולוגיות נוספות, רובן על בסיס נוגדן המכוון לאותם החלבונים שגורמים לתסמיני המחלה ולהרס המוחי, נמצאות בשלבי מחקר מוקדמים יותר. הסנונית הראשונה עם אישור לקמבי פותח צוהר למגוון גדול של טיפולים שאמורים לעכב, גם אם לתקופה קצובה, את תסמיני המחלה הקשה.
