בעולם המורכב של מחלות הסרטן בילדים, נוירובלסטומה תופסת מקום מיוחד. מדובר בגידול סרטני שמהווה בערך עשרה אחוז מהגידולים שמופיעים בילדים. בישראל יש כ-40 חולים מאובחנים בשנה, 20 חולים בעלי גידולים מקומיים הניתנים לניתוח ו-20 חולים במחלה בסיכון גבוה.
מדובר בגידול שמופיע במערכת העצבים הסימפתטית - מערכת הפועלת מיידית במצבי לחץ, חירום ומתח. מקור הגידול בתאים צעירים של מערכת העצבים, הוא יכול להתחיל בכל מקום שבו נמצאים ריכוזים של תאי עצב אלו. ב-65 אחוזים מהמקרים המחלה תופיע בבטן, וב-15 אחוזים מהמקרים הגידול יופיע בחלקו האחורי של בית החזה. בשאר המקרים הגידול יכול להופיע באזורים כמו הצוואר, הנחיריים וכו'.
המורכבות של המחלה מתבטאת גם באופן הופעתה - היא יכולה להיות ממוקדת מאוד או מפושטת בכל הגוף, במחצית מהמקרים הם ממוקמים. אם הגידול ממוקם, אחוזי ההישרדות טובים מאוד ואז הטיפול הוא ניתוח או כימותרפיה. במחצית השנייה, זו קבוצה של ילדים שהמחלה אצלם בסיכון גבוה, כלומר, בילדים מעל גיל שנה והמחלה מפושטת במח העצם, בעצמות, בכבד ובעור או במחלה ממוקמת כשגידול נושא פרמטרים ביולוגיים גרועים.
הגיל הממוצע לגילוי המחלה הוא ילדים בני שנתיים לשלוש, אבל המחלה יכולה להתגלות אפילו בשלב העוברי בבדיקות אולטרסאונד. במקרים כאלה, הצוות הרפואי עוקב אחר התינוק בשבועות הראשונים לאחר הלידה בבדיקות חוזרות.
"על פי המחקר, התרופה מפחיתה ביותר מ-50 אחוזים את הסיכון להישנות המחלה בחולים עם נוירובלסטומה בסיכון גבוה שהשיגו הפוגה חלקית או מלאה לאחר פרוטוקול טיפולי הכולל אימונותרפיה. התוצאות היו מספיק מרשימות כדי להוביל לאישור התרופה מטעם ה-FDA"
הבנת הגורמים למחלה היא עדיין אתגר משמעותי עבור הקהילה הרפואית. ברוב המקרים לא ידוע מהם גורמי הסיכון להתפתחות המחלה, ובמיעוטם דווח על קשר משפחתי. יש גנים בודדים שיכולים לעבור בתורשה שקשורים לנוירובלסטומה. יש הבדל בין תורשתית לבין מולדת - מולדת לא חייבת להיות תורשתית, זו יכולה להיות תקלה במהלך ההיריון.
אנחנו יודעים מעט מאוד על גורמי הסיכון להתפתחות המחלה. יש כל מיני סיבות סביבתיות, לרבות קרינה אלקטרומגנטית, אבל באמת אף אחד לא הוכיח שלמשהו מהדברים האלה יש השפעה ממשית. לילדים שמאובחנים בשלושת החודשים הראשונים לחייהם, יש סיכויי ההבראה טובים מאוד וגם לא תמיד יצטרכו טיפול.
פתרון חדשני לילדים שעברו טיפולים ממושכים
האתגר המשמעותי ביותר הוא הטיפול בקבוצת החולים המוגדרת בסיכון גבוה - עבור קבוצה זו, מסלול הטיפול ארוך ומורכב. ילדים אלה, צריכים לעבור לפחות שנה וחצי של טיפולים מאוד קשים. כימותרפיה, ניתוח, השתלת מח עצם, קרינה ואימונותרפיה. עד לפני 15 שנה, לפני שהתחילו לתת באופן רוטיני נוגדנים, אחוזי ההישרדות של ילדים אלה היו קטנים מאוד, בסביבות ה-30 אחוזים. הכנסת הטיפול בנוגדנים שיפרה את התמונה באופן משמעותי ואנחנו רואים כיום לפחות 60-50 אחוזי הישרדות, אבל עדיין מדובר בשנה וחצי של טיפולים מהקשים ביותר.
ד"ר שפרה אשלפני כשנה, התפרסם מחקר פורץ דרך של ד"ר ג'יזל שולר, מנהלת החטיבה להמטולוגיה ואונקולוגיה ילדים בבית החולים פן סטייט בריאות לילדים ומנהלת המחקר האונקולוגי לילדים במכללת פן סטייט, על תרופה ביולוגית חדשנית. נמצא שמטופלים שלקחו אותה במשך שנתיים, מיד עם סיום הטיפולים הקודמים, מצליחים להגיע לסיכויי הבראה טובים יותר.
במהלך המחקר, ד"ר שולר הוכיחה שיפור של כ-20 אחוזים בשיעור החולים שאצלם המחלה אינה חוזרת, וזה שיפור משמעותי מאוד. על פי המחקר, התרופה מפחיתה ביותר מ-50 אחוזים את הסיכון להישנות המחלה בחולים עם נוירובלסטומה בסיכון גבוה שהשיגו הפוגה חלקית או מלאה לאחר פרוטוקול טיפולי הכולל אימונותרפיה. התוצאות היו מספיק מרשימות כדי להוביל לאישור התרופה מטעם ה-FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקני).
כבר עכשיו, כמה מדינות כמו אוסטרליה ושווייץ הכניסו את התרופה לסל התרופות שלהן. הקהילה האירופית, שישראל משתייכת אליה בכל הנוגע לטיפול בחולי נוירובלסטומה בסיכון גבוה, הבינה את החשיבות של הנגשת הטיפול, ולכן לא יכלה להרשות לעצמה שחולים במדינות מסוימות יוכלו לקבל את התרופה הזו בחינם, ואחרים לא. לאור זאת אפשרו לחולים להישאר במחקר ולקבל את התרופה בהתאם לכיסוי הביטוחי. התרופה החדשה נותנת אור ותקווה לילדים שעוברים שנה וחצי של סיוט ומאפשרת לנו להציע שיפור נוסף של סיכויי ההבראה שלהם. כולנו תקווה שמחקרים נוספים בתחום יתמכו בתוצאות אלו.
עבור הקהילה הרפואית בישראל, הכנסת התרופה לסל הבריאות היא לא רק עניין של נוחות או חיסכון כספי - זו שאלה של חיים ומוות. בעידן שבו הרפואה מתקדמת בצעדי ענק, חשוב להבטיח שילדי ישראל יקבלו את הטיפול המיטבי האפשרי, בדיוק כמו עמיתיהם בשווייץ ובאוסטרליה. זו לא רק תקווה חדשה - זו זכות בסיסית שמגיעה לכל ילד חולה. אנחנו מאוד מאוד מקווים שהיא תירשם בארץ ותיכנס לסל באופן שיאפשר לחולים שלנו להשיג את מקסימום האפשרויות להבראה מהמחלה הקשה הזאת.
הכותבת היא מנהלת המחלקה להמטולוגיה ואונקולוגיית ילדים והשתלות מח עצם בבית החולים רמב"ם
