מוגש כשירות לציבור בחסות חברת ניאופרם (ישראל) 1996 בע"מ
דרך ארוכה עשה מדע הרפואה בטיפול בסרטן. עם השנים שורה של פיתוחים חדשניים ופורצי דרך, בדגש על הטיפולים הביולוגיים שנכנסו לחיינו לפני כעשרים שנה, האריכו את חייהם של החולים ושיפרו את איכות חייהם ללא הכר.
עם זאת, קשיים לא מעטים עדיין נותרים ללא מענה. חולים רבים הסובלים ממוטציות שונות המקנות להם עמידות לטיפולים הביולוגיים השונים, מוצאים עצמם ללא פתרון אפקטיבי. דבר דומה קורה בקרב חולי GIST, סרטן ברקמות החיבור של מערכת העיכול, שעד לא מזמן נותרו ללא מענה טיפולי מתאים. כעת, תרופה חדשה שהראתה יעילות גדולה בהארכת חייהם של החולים, מביאה עימה בשורה חדשה.
"GIST הוא סוג של סרקומה המופיעה ברקמות החיבור של מערכת העיכול", מסביר ד"ר עופר מרגלית, רופא בכיר ביחידה לגידולי מערכת העיכול בבית החולים שיבא. "אם מסתכלים על כלל הגידולים של מערכת העיכול, סוג זה של גידול מהווה רק אחד עד שני אחוזים מכל הגידולים. מדובר בגידול מאוד נדיר. אנחנו מדברים על משהו כמו 10-15 מקרים למיליון נפש לשנה בממוצע בעולם וכ-100-120 מקרים בשנה בישראל. 60 אחוזים מה-GIST מופיעים בקיבה שמהווה האתר הכי שכיח, 30 אחוזים במעי הדק ו-10 אחוזים נוספים במקומות אחרים כמו המעי הגס".
לדברי ד"ר מרגלית, גיל האבחון הממוצע דומה לסרטנים נוספים ולרוב יהיה בעשור השביעי לחיים, כאשר אין הבדל בין נשים לגברים. תמרורי האזהרה השונים לרוב יופיעו בהתאם למיקום הגידול במערכת העיכול. "אצל רוב האנשים הגידול מופיע בקיבה והוא לוחץ ומדמם, כך שהתסמינים הנפוצים הם כאבי בטן, נפיחות, שובע מוקדם, או דימום במערכת העיכול המתבטא בהקאה או בצואה", מסביר ד"ר מרגלית, "שמונים אחוזים מהמקרים יתגלו בחיפוש מכוון בעקבות כל אחת מהתלונות האלה ו-20 האחוזים הנוספים יתגלו במקרה".
פריצת דרך טיפולית
עד שנות האלפיים הטיפול בסוג זה של סרטן לא הניב הצלחה. התברר כי סוג הגידול עמיד לטיפולי הכימותרפיה שהיו מקובלים אז. אך בשנת 2001 חלה פריצת דרך עם פיתוחן של התרופות הביולוגיות הראשונות שהוכיחו יעילות גדולה במלחמה בגידולים. "זה סיפור מדהים. המטופלת הראשונה שקיבלה את התרופה הייתה הבת של מנכ"ל נוקיה", מספר ד"ר מרגלית, "היא קיבלה בכלל תרופה שפותחה למחלה אחרת ובגלל התגובה הסופר דרמטית שהייתה לה התחיל עידן התרופות הביולוגיות לטיפול ב-GIST".
בעשרים השנים האחרונות מחקרים שונים הובילו לפיתוח תרופות ביולוגיות שונות במינונים שונים. "כולן פועלות נגד שני החלבונים העיקריים שמניעים את הגידול", מרחיב ד"ר מרגלית, "עד שנת 2019 היו בעצם שלוש תרופות שבהן השתמשנו בסדר קבוע, אחת-שתיים-שלוש, וכל זאת תוך כדי שאנחנו יודעים שעשרה עד חמישה עשר אחוזים מהמטופלים לא מגיבים לשום טיפול. מתוכם ידענו על תת-אוכלוסייה יותר קטנה בסדר גודל של 6 אחוזים שיש להם מוטציה ספציפית ופה בעצם נכנסת הבשורה החדשה".
לקראת סוף 2019 הבשילו הנתונים המחקריים על תרופה חדשה שנועדה לטפל באותם שישה אחוזים מאוכלוסיית החולים בעלי המוטציה הספציפית העמידה לגידול, והיא קיבלה אישור FDA בתחילת 2020. ד"ר מרגלית עדיין זוכר את אותה תקופה לא פשוטה, שבה ניסה להיאבק על מנת להאריך את חייה של אחת המטופלות שלו. "באותה תקופה היה לי ניסיון מאוד כואב עם מטופלת שנכשלה בטיפול, הטיפולים הרגילים לא עזרו לה וניסיתי להשיג עבורה את התרופה", הוא מספר.
"אז עוד לא היה לאף אחד ניסיון עם זה. היא בעצם הייתה המטופלת הראשונה. התהליך הזה ארך כחודש ובסופו של דבר היא נפטרה", הוא אומר בצער, "היא הספיקה לקבל שתי מנות כשהיא כבר מורדמת ומונשמת בטיפול נמרץ. אחרי החוויה הטראומתית הזאת, בחלוף כחצי שנה הגיעה אליי מטופלת נוספת עם המוטציה הספציפית הזאת. אז כבר הייתי הרבה יותר מוכן מבחינת כל הפרוצדורות והבירוקרטיה והצלחנו להביא את התרופה בערך בחצי מהזמן. היא הגיבה פנטסטי, כבר שנתיים מגיבה וחיה באיכות חיים מצוינת".
"האבחון הגנטי הציל את החיים של אימא שלי"
ואכן גלינה פיחלנקו חיה כעת חיים בריאים לחלוטין. האם לשניים והסבתא לשלושה בת ה-80 אוהבת לטייל בחוץ ולבלות זמן עם המשפחה, אך לפני כחמש שנים כל זה היה שונה כאשר פיחלנקו החלה לפתע לרדת במשקל ולסבול מקוצר נשימה. "חשבנו שלאימא יש בעיית לב ודאגנו מאוד", מספרת הבת אלונה. היא לא שיערה עדיין שאימה לקתה בסרטן אלים מסוג נדיר וחייה נמצאים בסכנה של ממש.
לאחר שפנתה לרופא ונשלחה לאולטרסאונד אובחנה פיחלנקו ב-GIST. היא עברה ניתוח להסרת הגידול והחלה לקבל תרופה ביולוגית למניעת חזרת המחלה, אך החשש הגדול ביותר של המשפחה אכן התממש. שלוש שנים לאחר מכן אובחנו לגלינה גרורות בכבד.
"אימא קיבלה מרשם לתרופה אחרת, אבל זה לא רק שלא עזר, אלא להיפך, החמיר את המצב", משתפת הבת אלונה, "היא הייתה חולה מאוד. היה לה חום ובדיקות הדם שלה הראו תוצאות לא טובות. הרופאים הסבירו שאין מה לעשות, שאין שום טיפול אחר. רק תדמיינו איך הרגשנו אני ואמא כששמענו על כישלון הטיפול", היא אומרת במרירות.
אך לפני שנתיים כאמור, הגיע סוף סוף הפתרון המיוחל. פיחלנקו התוודעה לתרופה החדשה על ידי ד"ר מרגלית, שהסביר לה שיש עוד סיכוי, וזה כל מה שהיא הייתה צריכה. "הרופא המליץ לאימא לעשות אבחון גנטי של רקמות הגידול שהוסר על מנת לקבוע את סוג המוטציה שלו, אימא הסכימה – וקרה נס", אומרת אלונה, התוצאות הראו שאימא שלי סובלת מאותה מוטציה שניתנת לטיפול על ידי התרופה. אפילו ד"ר מרגלית התרגש כשסיפר לנו את תוצאות הבדיקה. הוא רשם לנו את התרופה ומאז חיינו השתנו לחלוטין. מצבה של אימא השתפר משמעותית. כבר שנתיים שהיא נוטלת את התרופה ומרגישה טוב. היא אינה סובלת מתופעות לוואי, יוצאת לטייל ואוכלת את המאכלים האהובים עליה".
בתחילה התבקשה פיחלנקו להגיע לייעוץ אחת לחודשיים אך כעת עקב השיפור במצבה היא פוקדת את משרדו של ד"ר מרגלית אחת לארבעה חודשים בלבד. "אנחנו שמחים שנבחר טיפול מתאים כל כך לאימא שלי, ואנו אסירי תודה לרופא שלא ויתר ונתן לה את האפשרות לחיות", מסכמת אלונה.
לדברי ד"ר מרגלית, התרופה המועמדת להיכנס לסל, היא לא פחות ממשנה חיים. "מדובר ב-90-95 אחוזי תגובה", הוא אומר, "הטיפול מחזיק יפה למשך כשנתיים וחצי בממוצע, ואלה באמת נתונים פנטסטיים. חשוב לזכור שללא התרופה מדובר על מאה אחוזי תמותה בקרב כל אלה שנושאים את המוטציה. עכשיו יש לנו מענה מצוין לקבוצת מטופלים קטנה שלפני זה לא היה לה שום מענה אחר. נכון שבמדינה קטנה כמו שלנו שמהווה רק 0.1 מאוכלוסיית העולם נגיע למשהו כמו 3-4 חולים בשנה, אך גם אם היינו יכולים להציל את חייו של אדם אחד בלבד זה היה שווה את זה".
עם זאת ישנו מחסום אחד שעדיין יש לתת עליו את הדעת. על מנת לאבחן כי החולים נושאים את אותה מוטציה היעילה לטיפול וכן על מנת להתאים להם המשך טיפול, יש לערוך אבחון של פרופיל מוטציות.
"כאונקולוג אני לא יודע אם המטופל אכן שייך לאותה אוכלוסייה לא עמידה. זאת לא חידה שאין לה פתרון, בהחלט יש, אך הוא כרגע לא מכוסה על ידי מערכת הבריאות. יוצא שבעצם יש מטופלים שאנחנו נותנים להם טיפולים אחרים, כאשר אם היה לנו פרופיל מוטציות היינו יכולים לזהות את אותם 10 עד 15 אחוז שבעצם עמידים לכל טיפול ומתוכם את השישה אחוז שכן יש להם טיפול.
"ישנן עוד נסיבות מלבד טיפול במחלה גרורתית, כמו למשל, כשרוצים להקטין את הגידול לקראת ניתוח או כטיפול משלים לאחר ניתוח, גם במקרה זה היה רצוי לדעת באיזו תרופה להשתמש והיום אנחנו מתהלכים כעיוורים. אותה בדיקת מוטציות כן מומלצת על ידי האיגודים הבינלאומיים. האיגוד האמריקאי והאיגוד האירופאי בהחלט ממליצים לבדוק את המוטציות בכל הנסיבות, אם זה לפני ניתוח, אחרי ניתוח או טיפול במחלה גרורתית", הוא מסכם.
מוגש כשירות לציבור בחסות חברת ניאופרם (ישראל) 1996 בע"מ
