פריצת דרך מרגשת: עולם הרפואה הבינלאומי מתלהב מהאישור שנתן אתמול (ב') מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) לתרופה החדשה לאלצהיימר - הראשונה שאושרה זה 20 שנה למחלה חשוכת המרפא, שמתחילה בשכחה ומסתיימת במוות.
קראו עוד:
עם זאת, שאלות רבות עדיין נותרו פתוחות, בעיקר לגבי מידת יעילותה של התרופה. לפניכם כל מה שידוע עד כה על התרופה, על האפקטיביות שלה וגם על האפשרות של מטופלים ישראלים להשיג אותה.
מהו אלצהיימר?
מדובר באחת ממחלות הדמנציה, המתבטאת בהרס הדרגתי של תאי המוח, מה שגורם להידרדרות בתפקודי החשיבה, לירידה בזיכרון, בריכוז ובלמידה ובתפקודי השפה. בסופו של התהליך החולה מאבד את יכולתו לתפקד ומאבד את עצמאותו.
בשלב הראשון של המחלה יש דיווחים על ירידה ביכולת הזיכרון לטווח קצר, קושי לזכור פגישות ואירועים, נטייה לחזור על אמירות ושאלות, פיזור דעת וקושי לשלוף שמות של אנשים ושל מקומות. בהמשך נוצר קושי בשליפת מילים וצמצום שפתי. גם קשיים בהתמצאות במרחב יכולים להופיע בשלבים מוקדמים של המחלה, בעיקר במקומות פחות מוכרים.
תחילת המחלה יכולה להסתמן גם בשינויים במצב הרוח עם נטייה לדכדוך ואף דיכאון, מצבי חרדה, שינוי באישיות ובהתנהגות וירידה בכישורים חברתיים. החולים מתקשים לזהות אנשים, גם קרובים. בשלבים המתקדמים יש פגיעה בכל התפקודים המוחיים (חשיבה, תקשורת, תנועה), ונדרשים עזרה, ליווי והשגחה בכל תפקודי היומיום כגון רחצה, לבוש, אכילה וניידות. בזמן זה יכולות להופיע גם הפרעות התנהגות קשות כמו חשדנות, מחשבות שווא, הזיות, הפרעות שינה, שוטטות ועוד.
החולים מתקשים לזהות אנשים, גם קרובים. בשלבים המתקדמים יש פגיעה בכל התפקודים המוחיים (חשיבה, תקשורת, תנועה), ונדרשים עזרה, ליווי והשגחה בכל תפקודי היומיום כגון רחצה, לבוש, אכילה וניידות
בשלב השני, שנמשך שנתיים עד שמונה שנים, מתקשה החולה לזהות אנשים שהוא מכיר, בהם חברים וקרובי משפחה. הוא גם לא מצליח לזכור כיצד לסיים מטלות יומיות פשוטות כמו מקלחת וצחצוח שיניים, מגלה בלבול ודאגה גוברים וסובל מהזיות ומנדודי שינה. עם התקדמות המחלה ופגיעה ביכולת החשיבה, בולטת הירידה ביכולת ניהול תפקודים מורכבים ופעילויות של חיי היומיום.
בשלב זה בולט צמצום של הפעילות היומיומית והחברתית, יש פחות יכולת ליזום, פחות מוטיבציה לפעילות, פחות עניין בסביבה ואף אפתיה.
בשלב השלישי והמתקדם של המחלה, שנמשך שנה עד שלוש שנים, החולה כבר לא מזהה את בני משפחתו הקרובים, מתקשה באכילה, לא מבין משמעות של מילים ולא מסוגל להתלבש, להתרחץ או לשלוט על סוגריו.
כיצד מאבחנים אלצהיימר?
אבחון המחלה נעשה במרפאת זיכרון על ידי רופא נוירולוג ומחייב הערכה מקיפה הכוללת סקירת ההיסטוריה הרפואית, תיאור מלא של התסמינים, הערכה קוגניטיבית ותפקודית ובדיקות עזר (הדמיה, בדיקות דם וכד').
הרופא בוחן את התגובות לפעילויות היומיום - כמו איבוד היכולת לנהל את ענייני הכלכלה השוטפים, אובדן היכולת לקבל החלטות והסתמכות מוחלטת על אחרים ("תבחר אתה בשבילי"), חזרה על אותה שאלה שוב ושוב, איבוד עניין בתחביבים ובעיסוקים שהביאו להנאה בעבר - ואת מידת הפגיעה בזיכרון.
מה גורם למחלה?
עדיין רב הנסתר על הגלוי בנושא, אולם על סמך נתיחות גופות של חולי אלצהיימר והדמיות מוחיות, מתברר כי במוחם של החולים מצטברים משקעים חלבוניים הקרויים ביטא-עמילואיד. הם מופיעים כמקטעים חלבוניים עמידים בפני פירוק, ולכן מצטברים במוח ויוצרים מרבצים הקרויים פלאקים עמילואידיים. רבדים אלה פוגעים בתפקוד המוח ונראה שהם התורמים המשמעותיים לתסמינים.
מהי התרופה החדשה שאושרה?
מדובר בתרופה מסוג אדוקנומאב הנמכרת בשם "אדוהלם". מדובר במעין חיסון אקטיבי סינתטי - כלומר, תרופה המכילה נוגדנים (חיילי הקו הראשון של מערכת החיסון) שנועדו לתקוף את המרבצים החלבוניים ולהזעיק את מערכת החיסון לסילוקם ולניקוי המוח. התרופה פותחה על ידי חברת ביוגן.
4 צפייה בגלריה
בשלב המתקדם של המחלה, שנמשך שנה עד שלוש שנים, החולה כבר לא מזהה את בני משפחתו הקרובים, מתקשה באכילה ולא מבין משמעות של מילים
(ShutterStock)
עד כמה התרופה נחקרה?
מאז פיתוחה של התרופה לפני כשלוש שנים ערכה היצרנית שלושה ניסויים שונים בהשתתפות 3,482 משתתפים. לא החוקרים ולא הנחקרים ידעו מי מקבל את התרופה האמיתית, ומי את תרופת הדמה (פלצבו, שאינה מכילה כל חומר פעיל). ניסוי מסוג זה חשוב כדי לנטרל אפשרות של אפקט פלצבו שעשוי במקרים מסוימים להשפיע על מהלך מחלה רק מעצם המחשבה, וגם כדי להשוות בין יעילות התרופה האמיתית לבין אי מתן שלה.
מה הראו התוצאות?
ממצאי המחקרים לא היו עקביים: אחד המחקרים הראה האטה של 23% בהידרדרות המוחית אצל החולים המטופלים שקיבלו מינון גבוה של התרופה, בהשוואה לפלצבו. מחקר שני הראה האטה של 2% בלבד בהידרדרות המוחית אצל המטופלים, תוצאה שאיננה משמעותית. תוצאות המחקר השלישי טרם פורסמו.
בעקבות הממצאים הלא עקביים הודיע ה-FDA שהאישור הזמני שניתן תלוי בעריכת מחקרים נוספים, וכי אם לא יוכח שהתרופה יעילה – האישור שלה ייפסל.
אחד המחקרים הראה האטה של 23% בהידרדרות המוחית אצל החולים המטופלים שקיבלו מינון גבוה של התרופה. מחקר שני הראה האטה של 2% בלבד בהידרדרות המוחית אצל המטופלים, תוצאה שאיננה משמעותית
נשאלת השאלה, מדוע אישר ה-FDA את התרופה מלכתחילה, אם התוצאות לא עקביות? זאת משום שמדובר במחלה חשוכת מרפא ממילא, ותופעות הלוואי של התרופה אינן משמעותיות, כך שהיא לא מסכנת את החולים גם אם אינה יעילה. בהיעדר תרופות אחרות לאלצהיימר, איפשר ה-FDA את אישורה של התרופה עד לקבלת תוצאות נוספות.
האם ניתן להשיג את התרופה בישראל?
בשלב זה האישור שניתן הוא בארה"ב בלבד. טרם הוגשה בקשה לאישור התרופה בישראל, אולם על פי ההערכות, משרד הבריאות הישראלי יאשר אותה כשתוגש בקשה, בהתחשב בעובדה שמדובר במחלה חשוכת מרפא שאין לה כל טיפול יעיל. חברת מדיסון פארמה היא נציגתה של חברת ביוג׳ן בישראל. התרופה החדשה הוגשה לסל הבריאות הקרוב.
4 צפייה בגלריה
התרופות הקיימות מביאות לשיפור מסוים בזיכרון ובריכוז, בעיקר בשלבים המוקדמים של המחלה, אולם אינן עוצרות את התקדמות המחלה ואת הניוון המוחי
(צילום: shutterstock)
אילו תרופות אחרות קיימות?
הטיפול התרופתי הניתן כיום לחולי אלצהיימר אינו מעכב את המחלה, אלא רק מחליש את תסמיניה. בקו הראשון ניתנות תרופות ממשפחת מעכבי אצטילכולין אסטראז. זהו חומר המתווך בין תאי עצב ומאפשר תקשורת ביניהם. נמצא כי אצל חולי אלצהיימר יש ריכוז נמוך שלו באזורי המוח האחראיים על זיכרון ולמידה. מדובר במעביר עצבי, שרמתו מידרדרת בחולים, מה שמגביר את הפגיעה בתפקוד תאי העצב בתהליכי החשיבה.
התרופות מעלות כנראה את רמת החומר הזה וכך מחזקות את החיבורים בין תאי העצב. הן מביאות לשיפור מסוים בזיכרון ובריכוז, בעיקר בשלבים המוקדמים של המחלה, אולם אינן עוצרות את התקדמות המחלה ואת הניוון המוחי.
ממנטין (אביקסה) היא תרופה נוספת לטיפול באלצהיימר, הניתנת לחולים בדרגת חומרה בינונית עד קשה. תרופה זו חוסמת קולטן על פני תא העצב ומונעת כנראה כניסת עודף סידן לתוך התא, דבר המזיק לייצור האנרגיה בתאי העצב. בכך נוצר שיפור זמני של תפקוד התא.
טיפולים נוספים ניתנים לחולים בהתאם לבעיות הנלוות למחלה: תרופות נגד הפרעות שינה, הזיות, דיכאון ובעיות התנהגות.
האם אפשר למנוע או לעכב אלצהיימר?
פעילות גופנית ידועה בהשפעתה החיובית על בריאות כלי הדם והלב ועל שמירת החיות של רקמת המוח, והיא ההתערבות המוכחת ביותר למניעה ולעיכוב ההתפתחות של האלצהיימר. לשם שמירה על בריאות המוח, שימור ושיפור יכולות החשיבה והזיכרון, מומלצת פעילות גופנית אירובית מתונה בתדירות של שלוש פעמים בשבוע, 40-30 דקות בכל פעם. הפעילות צריכה להיות כזו שגורמת למעט מאמץ נשימתי ואולי הזעה קלה, תוך התחשבות במצבו הבריאותי של האדם. למשל, אם מדובר בהליכה, הכוונה להליכה ספורטיבית, מעט יותר מהירה מקצב ההליכה הרגיל.
מחקרים רבים מעלים שגם תרגול של מיומנויות חשיבה יכול לעכב את התקדמות המחלה. אנשים שעוסקים בפעילות מנטלית מגוונת ומאתגרת יכולים לשמר ואף לשפר את יכולות התפקוד ולסייע במניעה ובעיכוב של האלצהיימר במקרים מסוימים. חשיפה לגירויים שכליים מסוגים שונים כמו השתלבות בחוגי עיון ויצירה, הרצאות, לימוד שפות, האזנה למוזיקה ופעילות פנאי ומפגשים חברתיים מרובים - חשובה וטובה. המומחים ממליצים לחולים לצאת מהבית, להיות פעילים, לדאוג לסדר יום ולהימנע מחוסר מעש ומשעמום בעודם ספונים בדירה מול הטלוויזיה.
