מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר הערב (יום ג') את התרופה דוננמב (Donanemab) להאטת קצב התקדמות אלצהיימר שפותחה על-ידי חברת אלי לילי. התרופה מיועדת בעיקר לחולים בשלבים הראשונים של המחלה.
התרופה, שתימכר בשם המסחרי Kisunla, תהיה זמינה בשווקים בתוך שבועות, להערכת היצרנית. היא מצטרפת לתרופה Lecanemab שנמכרת תחת השם המסחרי LEQEMBI (לקמבי) ושאושרה לפני שנה. תרופה זו ניתנת בעירוי לתוך הווריד ופועלת באמצעות נוגדן שנועד להסיר את המקבצים החלבוניים המצטברים במוחם של חולי אלצהיימר שנקראים "עמילואיד בטא". לפני כשלוש שנים אישר ה-FDA את התרופה אדוקנומב (Aducanumab). אף היא מיועדת לסלק את משקעי העמילואיד במוח.
חידושים באבחון ובטיפול במחלת אלצהיימר
(קרדיט: רמב״ם)
המחקר של חברת אלי לילי, שבו השתתפו 1,700 חולים, מצא כי הסיכוי להתקדמות המחלה בקרב אלו שקיבלו בעירוי את התרופה דוננמב ירד בכ-35% לעומת המטופלים שקיבלו את תרופת הדמה (פלצבו). ד"ר נועה ברגמן, מנהלת היחידה לנוירולוגיה קוגניטיבית בבית החולים איכילוב, אמרה באחרונה ל-ynet כי "התרופה הראתה עיכוב משמעותי בהידרדרות של חולים בשלבים המוקדמים של אלצהיימר. מדובר באופציה נוספת לטיפול מעכב של המחלה - עם יעילות מוכחת".
יתרה מכך, ד"ר ברגמן ציינה כי "בקבוצה שיש חלבון טאו נמוך - מצאו יותר מ-50% עיכוב בקצב התקדמות המחלה. כל אחת משלוש מהתרופות מכוונת לרכיב אחר בעמילואיד, והמטרה שלהן היא לעכב את הפגיעה בתאי המוח ואת הפגיעה הנוספת בזיכרון וביכולת התפקוד היום-יומית".
על השימוש בתרופה בישראל, הסבירה ד"ר ברגמן כי "מבחינה רגולטורית ניתן להישען על אישור ה-FDA ולא צריך לחכות לאישור מקומי. כלומר, משרד הבריאות מאשר את מתן התרופה באופן פרטני, ומהרגע שהיא מאושרת ניתן לייבא אותה באופן אישי ולתת אותה". היא הוסיפה כי מדובר בהליך שיכול להימשך כמה חודשים, אך "הוא נחשב למהיר. כך למשך תרופת לקנומב ניתנה בארץ כשלושה חודשים אחרי שהיא אושרה על ידי ה-FDA".
חברת אלי לילי שפיתחה את התרופה דוננמב בדקה כאמור גם את חלבון הטאו ששוקע במוח, אך ועדת המומחים מטעם ה-FDA החליטה שאין צורך לבדוק את רמות החלבון בקרב המטופלים לטובת מתן הטיפול. גם המחקר של תרופת לקמבי שנערך בשנה שעברה מצא כי הופחתו רמות החלבון טאו, היוצר מרבצים רעילים בתאי המוח. שני החלבונים נמדדים באמצעות בדיקות דם או בדיקת נוזל השדרה הנע סביב המוח וחוט השדרה.
ד"ר נועה ברגמן מאיכילוב: "התרופה הראתה עיכוב משמעותי בהידרדרות של חולים בשלבים המוקדמים של אלצהיימר. מדובר באופציה נוספת לטיפול מעכב של המחלה - עם יעילות מוכחת"
עמילואיד הוא חלבון המיוצר באופן טבעי בגוף. התקבצותו מייצרת משקעי עמילואיד. הצטברות מופרזת של משקעי עמילואיד במוח עלולה להוביל לבעיות זיכרון וחשיבה הקשורות למחלת האלצהיימר. התרופה החדשה מסייעת לגוף להסיר את הצטברות היתר של פלאק עמילואיד ומאטה את ההתדרדרות שעלולה להפחית את יכולתם של אנשים לזכור מידע חדש. עירוי חודשי של 30 דקות הפחית את משקעי העמילואיד בממוצע ב-84% בהשוואה לתחילת המחקר.
אישור התרופה דוננמב התעכב לאחר שפאנל המומחים ביקש הבהרות בנוגע לבטיחות התרופה ולאופן מדידת היעילות שלה במחקרים. בסופו של דבר אישרו המומחים פה אחד את ההמלצה ל-FDA לשימוש בתרופה עבור מטופלים בשלבים ראשונים של אלצהיימר. הטיפול בארה"ב יעלה כ-32 אלף דולר בשנה למטופל. בישראל הדבר תלוי בשאלה אם הטיפול ייכנס לסל התרופות. התרופה הוגשה לוועדת הסל לשנת 2025 שתדון בכך כשתתכנס בהמשך השנה.
אן ווייט, סגנית נשיא לילי ונשיאת חטיבת מדעי המוח של החברה, אמרה: "דונאנמב הוכיחה תוצאות משמעותיות מאוד עבור אנשים עם מחלת אלצהיימר סימפטומטית מוקדמת, שזקוקים בדחיפות לאפשרויות טיפול יעילות. אנו יודעים שלתרופות אלו יש את התועלת הפוטנציאלית הגדולה ביותר כאשר אנשים מטופלים מוקדם יותר במחלתם, ואנו פועלים בנחישות ובשיתוף כדי לשפר את הזיהוי והאבחון".
פרופ' יהודית אהרון פרץ, יו"ר המועצה המדעית המייעצת לעמותת עמדא (למען חולי אלצהיימר ודמנציה) אמרה כי אישור התרופה מהווה "בשורה משמחת ומפיחה תקווה. יחד עם התרופה לקנמב של חברת איסי, התרופות החדשות פותחות עידן חדש - עידן טיפול במחלת אלצהיימר ומעלות תקווה כי בעתיד הקרוב ניתן יהיה למגר את מחלה איומה זאת מן החברה האנושית".
קראו עוד בנושא זה:
