איכילוב: בת 3 חודשים במצב קריטי כי אין מימון לתרופה

התינוקת, פטמה אלסעיד, בת שביעית למשפחה מהפזורה הבדואית בדרום, אובחנה כחולה ב-SMA, ניוון שרירים קשה מאוד, בגיל חודש וחצי. התינוקת לוקה בסוג 1 של המחלה, הסוג הקשה יותר, שבו סימני המחלה מופיעים לפני גיל שישה חודשים.

החולים מאבדים במהירות את היכולת להפעיל את כל השרירים בגופם ומתים בדרך כלל לפני גיל שנתיים. אחיה הגדול של התינוקת מת בגיל שבעה חודשים מאותה מחלה.

צפו בהפגנת הורי הילדים החולים מול ביתו של שר האוצר: 

קראו עוד

שר הבריאות: "לתת את התרופה ל-SMA עכשיו"

התרופה שעשויה להציל את חיי שליו (5.5) - והוריו לא יכולים להשיג

 משפחות ילדים עם ניוון שרירים מחו מול ביתו של כחלון: "חייבים טיפול מיידי"

התרופה שמונעת הידרדרות המחלה

התרופה החדשנית נגד המחלה, ספינרזה, אושרה לשיווק בארה"ב לפני שנה. היא מונעת את הידרדרות המחלה ואף משפרת את יכולות החולים בה. חלק מהחולים שקיבלו אותה אף חזרו ללכת בכוחות עצמם. מומחים מתארים את השפעתה כ"פלאית".

התרופה ניתנה עד היום בבית החולים איכילוב לשמונה ילדים חולים במסגרת "טיפולי חמלה" מטעם החברה, ללא עלות. אולם כעת מצויה התרופה של שולחנה של ועדת סל התרופות, שצריכה להכריע אם תינתן ל-80 ילדים הזקוקים לה - בעלות של 2.5 מיליון שקל בשנה לכל חולה.

מאז אובחנה התינוקת, לפני חודש וחצי בלבד, היא כבר אושפזה פעמיים בשל מצוקה נשימתית, וכעת היא מאושפזת בטיפול נמרץ ילדים באיכילוב בשלישית.

פרופ' פתאל ואבי התינוקת ליד מיטתה. "מצבה קריטי"

"התינוקת היא אחת החולות הבודדות במחלה שנולדו אחרי אישור התרופה", אומרת הרופאה שמטפלת בה, פרופ' אביבה פתאל. "הגיל למתן הטיפול הוא קריטי, משום שככל שהתרופה ניתנת בגיל צעיר יותר, יש לה השלכה משמעותית ביותר על תוחלת החיים ועל איכותם. יש מחקרים שהראו באופן ברור כי יעילות הטיפול גדולה יותר כאשר היא ניתנת לפני גיל שלושה חודשים, הגיל שבו מצויה התינוקת כעת".

פרופ' פתאל סיפרה כי מצבה של התינוקת קשה מאוד. "מצבה קריטי והיא זקוקה לסיוע נשימתי. המקרה שלה הוא הכי דחוף מכל הילדים שחולים במחלה, בגלל שלמרות גילה הצעיר היא מפגינה סימנים נשימתיים. האפקט של התרופה לא ייראה, קרוב לוודאי, אחרי זריקה אחת, אולם ככל שנקדים את הטיפול בה, האפקט לטווח ארוך יהיה משמעותי יותר", הסבירה פרופ' פתאל.

בית החולים מרכז את הטיפול בחולי SMA, וכבר טופלו בו שמונה תינוקות וילדים במסגרת טיפולי חמלה, שניתנו על חשבון יצרנית התרופה. ואולם הפעם, לראשונה, סירבה החברה לבקשת איכילוב. גם פנייה לוועדת חריגים של הקופה שבה מבוטחת התינוקת, בשל מצב הקשה, נענתה השבוע בשלילה.

לנוכח דחיפות המקרה ומצבה הקשה של התינוקת פנתה עמותת החולים שמסייעת למשפחות חולי ה-SMA לבית הדין לענייני עבודה, כדי שיורה לתת את התרופה לתינוקת.

הוריה של פאטמה, פרחי ותגרית, פנו אתמול בתחינה שהתינוקת שלהם תקבל את התרופה החיונית: "היא הייתה בסדר בבית, ומאתמול מצבה הידרדר מאוד. אנחנו מתחננים מכל מי ששומע אותנו לתת לתינוקת שלנו את התרופה שתציל אותה".

דובר איכילוב, אבי שושן, מסר בתגובה: "ישנה המלצה רפואית לתת לתינוקת את התרופה החיונית באופן מיידי. בית החולים עושה את כל המאמצים על מנת להשיג את התרופה בכל דרך אפשרית".

מחברת מדיסון, יבואנית ספינרזה, נמסר בתגובה: "בשנה האחרונה מימנה החברה תוכנית חמלה לכל החולים במחלה עם סוג 1 לפי דרישת הרופאים. התוכנית נסגרה לפני כחודשיים על ידי היצרנית. לאחרונה התגלו עוד שני חולים שפנו לוועדת חריגים של קופת חולים למימון התכשיר עד החלטת ועדת הסל. ועדת החריגים דחתה את הבקשה. חברת מדיסון עושה מאמץ על מנת למצוא פתרון לחולים אלו".