מקדימים תרופה לכריתה: תקווה חדשה לחולי ITP

כל מחלה אוטואימונית מאופיינת בנוגדנים עצמיים שתוקפים מרכיבים בגוף החולה. במקרה של מחלת ה-ITP, הנוגדנים תוקפים את טסיות הדם, האמונות על מניעת דימומים. כך, חולים ב-ITP (אחד לכעשרת אלפים אנשים יחלה בה בשנה) במצבים קלים, חווים תופעות של דימומים על העור ובריריות ובמקרים הקשים אף דימומים מסכני חיים בדרכי הנשימה, העיכול ואף המוח.

השעיר לעזאזל בסיפור של ITP הנו הטחול: הטחול הוא מרכיב מרכזי במערכת החיסון, והוא גם המקור לייצור הנוגדנים שתפקידם לתקוף גורמים זרים שחדרו לגופנו. הטחול הוא גם האתר בו מסלקים הנוגדנים את הגורמים הזרים שהותקפו על ידם, וכן את טסיות הדם במחלת ITP.

הטיפול הוותיק ביותר במחלה, שנהוג מזה כמאה שנים, הינו כריתת טחול. הרעיון שעומד בבסיס כריתת הטחול הוא הסרת האיבר בו מסולקות הטסיות – וכך אחרי כריתתו ולמרות שיש עדיין נוגדנים (המיוצרים בשאר איברי המערכת החיסונית), הטסיות ממשיכות לנוע בזרם הדם ולמלא את תפקידן.

הטחול. מרכיב מרכזי במערכת החיסון(צילום: shutterstock)

קראו עוד במדור מחלות יתומות

לכריתת הטחול שתי מגבלות עיקריות:

ראשית, מדובר באיבר חיוני למערכת החיסון ובהיעדר טחול ישנה ירידה ביכולת הגוף להתמודד עם מחלות זיהומיות, זאת בעיקר בהקשר של חיידקים בהם נוכחות הטחול משמעותית במיוחד, כמו דלקת ריאות או דלקת קרום המוח. חיסול חיידקים אלה תלוי במידה רבה בתפקוד הטחול (מסיבה זו לפני כריתת טחול מומלץ לחסן את המטופל מפני חיידקים אלה).

יש ניסיון מצטבר רב בנושא החיים ללא טחול, בעיקר כתוצאה מתאונות ופציעות שמחייבות כריתת טחול, או מחלות ממאירות שבמסגרת הניתוח מתחייבת הכריתה: אנשים לאחר כריתת טחול נמצאים בסיכון גבוה יחסית לזיהומים בכלל, וזיהומים מסוימים בפרט כפי שצוין, ונזקקים לטיפול אנטיביוטי מניעתי בכל פעולה חודרנית (אפילו טיפול שיניים) כדי למנוע זיהום מסכן חיים בהעדרו של הטחול.

המגבלה השנייה הינה שכריתת טחול תשיג הפוגה ממושכת רק ב-60% מהמקרים. לפיכך, כריתה שלא צלחה מותירה את המטופל עם מחלת ITP פעילה ובנוסף בסיכון מוגבר לסיבוכים זיהומיים.

מחקרים שבוצעו לאחרונה מצביעים על מסלול אלטרנטיבי לסילוק הטסיות במחלת ITP באמצעות הכבד, ולכן במקרים אלה כריתת הטחול אינה משיגה את מטרתה. זהו נושא למחקר ובעת שנוכל להגדיר את קבוצת החולים בהם ההרס אכן מבוצע בטחול, נוכל לבצע את הכריתה רק בקבוצה זו ולמנוע כריתות טחול מיותרות.

הטיפול היעיל

לאחרונה נוספה לחולים ב-ITP תקווה חדשה: לאפשרויות הטיפול הקיימות (סטרואידים, IVIG - עירוי תוך-וורידי של נוגדנים נורמליים, מבטרה – נוגדן מלאכותי התוקף את התאים המרכיבים את הטחול), הצטרף דור חדש של תרופות המבוססות על הבנה טובה יותר של מחלת ה-ITP.

בעוד שבעבר חשבנו שהירידה בטסיות הדם נובעת רק מתקיפתן וסילוקן על ידי הטחול, לאחרונה התברר שהמחלה נגרמת גם עקב ירידה בקצב היצור של הטסיות במח העצם. כך, את המאזן השלילי אפשר לפתור הן על ידי הפסקת הרס הטסיות בטחול, והן על ידי הגברת הייצור במח העצם – וזו המהפכה של התרופות החדשות: מולקולות חכמות שדומות במבנה לטרומבופואיטין, ההורמון שאחראי על קצב ייצור הטסיות במח העצם.

החוקרים והרופאים העוסקים בטיפול במחלה מאמינים, וזוהי ההנחיה של רשויות הבריאות הן בארה"ב והן באירופה, שטרם ההחלטה על כריתת טחול יש לאפשר טיפול לחולים במשך השנה הראשונה לפחות כדי לתת להם הזדמנות להיכנס להפוגה. טיפול של שנה בסטרואידים ו-IVIG הוא בלתי נסבל מבחינת תופעות לוואי, וגם המבטרה איננה אופציה לטיפול ממושך.

האפקטיביות הגבוהה של הטיפולים החדשים (כ-90% מהחולים יגיבו להן, מהם כ-30% ייכנסו להפוגה, ועם יחסית מעט תופעות לוואי), הופכת אותם למתאימים ביותר לשנה של ניסיון. תרופות אלו נמצאות בשימוש גם בארץ בעשור האחרון ומיועדות לטיפול בחולים שלא הגיבו לקווים הראשונים של הטיפול המקובל בסטרואידים ובנוגדנים.

עם זאת, ולמרות המחקרים הרבים בתחום, רשויות התרופות לא ממהרות לאפשר את היישום בשלבים מוקדמים של המחלה, ולכן מגיעים אליהן רק לאחר כישלון של אופציות הטיפול הראשוניות הקיימות. בארץ, בין השאר מסיבות תקציביות, יחויב המטופל לעבור כריתת טחול לפני שיוכל לנסות את הטיפול.

יש היום מספיק נתונים המצדיקים את הצבת הטיפול בטרומבופואטין במקום הנכון מבחינה רפואית. הטיפול הזה יעיל יותר מכל שאר האופציות, ונותן שקט תעשייתי הן למטופל הן למטפל.

גם מבחינה תקציבית, השגת הפוגה בכ-30% מהמטופלים במהלך שנת הטיפול הראשונה תהווה הקלה משמעותית על תקציב המוסדות הרפואיים, בין השאר לנוכח העלויות הגבוהות של החלופות (כולל IVIG ומבטרה). ITP אמנם איננה מחלה ממאירה, אבל החרדה בפני הירידה הבלתי צפויה בספירת הטסיות משפיעה משמעותית על איכות החיים של המטופלים על פי מדדים שונים; מחקרים שנעשו מראים כי במהלך הטיפול בתרופות החדשות מדדי איכות החיים השתפרו, ובאופן אישי כמטפל אני יכול להעיד על כך שגם "איכות החיים של המטפל" משתפרת – עם ירידה משמעותית בדריכות ובמתח לקראת מה יהיה מחר, זאת בידיעה כי ב-90% מהמקרים יש בידינו פתרון אפקטיבי.

פרופ' דוד ורון הוא מנהל יחידת הקרישה במרכז הרפואי תל-אביב ע"ש סוראסקי