סיסטיק פיברוזיס: התרופה שמשפרת את תפקודי הריאות ומאריכה חיים

בשיתוף מדיסון פארמה

סיסטיק פיברוזיס היא מהמחלות הגנטיות הנדירות הקשות ביותר בעולם המערבי. מדובר במחלה כרונית, מרובה במוטציות, כאשר לכל מוטציה טיפול שונה, המותאם לה אישית. החולים נתונים במלחמה יומיומית קשה, הכוללת הידרדרות בתפקודי הריאות, אשפוזים תכופים עד לכדי כשל ריאתי, צורך בהשתלה ותמותה בגיל צעיר.

לפני הטיפולים החדשים, הטיפול במחלה התמקד בטיפולים תומכים בלבד המסייעים אך ורק בהתמודדות עם הסימפטומים. טיפולים כדוגמת אינהלציה, פיזיותרפיה, אנטיביוטיקה, ניקוז ריאות ונוגדי זיהום – אשר אינם מטפלים בגורם המחלה ואינם עוצרים את ההידרדרות או מביאים לריפוי.

קראו עוד במדור מחלות יתומות

עבור חולי סיסטיק פיברוזיס שאין עבורם מענה טיפולי כיום קיימת תרופה מצילת חיים המטפלת במנגנון המולקולרי של המחלה שהצליחה להראות במחקרים הקליניים שיפור דרמטי בתפקודי הריאות (7.8 במדד PPFEV1) וכן הארכת תוחלת החיים של החולים ב-8.3 שנים. נתונים מהמחקר הקליני שהתקיים בישראל מעידים על שיפור בתפקודי הריאות של כ-10%. 

צפו בד"ר מאלנה כהן-סימברקנו, רופאת ריאות ילדים, מנהלת מרכז לסיסטיק פיברוזיס, בית החולים הדסה, שירה זגורי, מנכ"לית איגוד הסיסטיק פיברוזיס הישראלי והדס קיר שמתמודדת עם המחלה מאז ילדותה בדיון באולפן:

בשיתוף מדיסון פארמה