התקווה החדשה לחולי אלצהיימר: הכל על התרופה שבדרך לאישור
חברת ביוג'ן הדהימה אתמול בהודעתה כי התרופה שפיתחה נגד אלצהיימר מוגשת לאישור מינהל המזון והתרופות האמריקני, בעקבות המחקרים שהראו כי התרופה מעכבת את התפתחות המחלה בשלבים המוקדמים שלה. איך היא עובדת, והאם אכן מדובר בפריצת דרך?
מהפכה בטיפול בחולי אלצהיימר: ענקית התרופות ביוג'ן הכריזה אתמול (ג') כי היא מעבירה לאישור מינהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA, בקשה לתחילת שיווקה של התרופה החדשה שפיתחה aducanumab, המעכבת את התפתחות מחלת האלצהיימר בשלביה הראשונים. זאת בעקבות הצלחה בשלב האחרון של הניסויים הקליניים.
לדברי החברה, בקשת האישור בוצעה לאחר התייעצות עם נציגי ה-FDA, אחרי שניתוח נתונים נרחב הראה כי התרופה הביאה לנסיגה משמעותית בקצב התקדמות המחלה, אצל חולים שקיבלו אותה בשלבים ראשונים לאחר האבחון.
קיראו עוד:
אלצהיימר צעיר: כשמחלה של זקנים תוקפת באמצע החיים
בדיקת דם המאבחנת אלצהיימר - שנים לפני התפרצותה
הרופא שטוען שמצא שיטה לעצור את תסמיני האלצהיימר
הצעד הפתיע את עולם הפארמה, לאחר שבחודש מרץ האחרון הודיעה החברה כי היא מקפיאה את הניסוי בעקבות החשש שהתרופה גורמת לנפיחות ברקמת המוח. עם זאת, ניתוח נתונים רחב יותר של התוצאות, הראה כי התרופה בטוחה ויעילה.
התרופה החדשה, אם אכן תאושר, תהווה פריצת דרך משמעותית, לאחר שתרופות קודמות שפותחו בשנים האחרונות, כולן נועדו לפעול נגד החלבון המצטבר במוח – ביטא עמילואיד, נכשלו.
התרופה aducanumab ניתנת בעירוי לתוך הווריד אחת לחודש. מדובר בנוגדן סינתטי (הקרוי גם נוגדן מונוקלונלי), שנועד כאמור לתקוף מצבורים של החלבון ביטא עמילואיד, ומונע מהם להצטבר במוח.
צפו: כך מתפתחת הדמנציה
באחד המחקרים שערכה החברה, החולים שקיבלו מינון גבוה של התרופה, הראו ירידה של 23% בקצב התקדמות המחלה, בהשוואה לקבוצת בקרה שטופלה בפלצבו (תרופה ללא חומר פעיל). אלה שקיבלו מינון נמוך יותר, הראו קצב התקדמות נמוך ב-11% בהשוואה לקבוצת הבקרה. עם זאת, בניסוי שני, המטופלים שקיבלו מינון גבוה של התרופה, איכזבו והראו קצב התקדמות נמוך רק ב-2% בהשוואה לקבוצת הבקרה.
למרות תוצאות המחקר השני המאכזבות, החליטו בחברה להגיש את התוצאות כולן לאישור ה-FDA. מהלך האישור עלול לארוך חודשים ארוכים, כשה-FDA עשוי להחליט באחד משני נתיבים: לשלוח את החברה לניסוי נוסף, רחב היקף או לאשר את שיווקה של התרופה תחת בקרה קפדנית של הממצאים. מאחר שמדובר במחלה חשוכת מרפא, ולאור העלות עצומה של מחלת האלצהיימר והנטל על מערכות הבריאות בעולם, סיכויי אישור התרופה גבוהים מאוד.
המחלה שמכבה את המוח
דמנציה (שיטיון בעברית) היא שם כולל לקבוצת מחלות שמתאפיינות בירידה בתפקוד של קליפת המוח ובהידרדרות מנטלית, כשהשכיחה בהן היא האלצהיימר.
אחד מכל חמישה קשישים בישראל סובל מדמנציה ברמות שונות. כ-70 אלף ישראלים לוקים באלצהיימר, וההערכה היא שבתוך 15 שנים יגדל מספרם ל-120 אלף. ככלל, ככל שעולה תוחלת החיים, עולה שכיחותה של המחלה, שפוגעת באופן שווה בגברים ובנשים מכל הגזעים ומכל השכבות הסוציו-אקונומיות.
אלצהיימר היא מחלה ניוונית מתקדמת של המוח, שהורסת בהדרגה את תאי המוח וגורמת להידרדרות ביכולת השכלית, לאובדן זיכרון ולפגיעה ביכולת החשיבה, הריכוז, הלמידה והתקשורת.
לעיתים סובלים החולים גם מעירנות יתר, מהזיות ומנדודי שינה. רוב החולים מתים בתוך 15-10 שנים מפרוץ המחלה.
השלב הראשון של המחלה נמשך שנתיים עד ארבע שנים, כולל שיכחה של שמות מוכרים מהיומיום, שיכחה של שמות חפצים פשוטים, ושיכחה של שמות חברי משפחה וחברים קרובים. בהמשך מופיעים איבוד עניין בפעילויות חברתיות ובתחביבים, ופגיעה ביכולת השיפוט.
השלב השני נמשך שנתיים עד שמונה שנים, במהלכו מתקשה החולה לזהות אנשים שהוא מכיר כמו חברים וקרובי משפחה, לא מצליח לזכור כיצד לסיים מטלות פשוטות כמו מקלחת וצחצוח שיניים, מגלה בלבול ודאגה גוברים וסובל מהזיות ומנדודי שינה.
השלב השלישי והמתקדם נמשך שנה עד שלוש שנים, החולה כבר לא מזהה את בני משפחתו הקרובים, מתקשה באכילה, לא מבין משמעות של מילים ולא מסוגל להתלבש, להתרחץ או לשלוט על סוגריו.
אבחון המחלה נעשה במרפאת זיכרון על ידי רופא נוירולוג שבוחן את התגובות לפעילויות היומיום, כמו איבוד היכולת לנהל את ענייני הכלכלה השוטפים (חשבון בנק, תשלום חשבונות), איבוד ההחלטות והסתמכות מוחלטת על אחרים ("תבחר אתה בשבילי"), חזרה על אותה שאלה שוב ושוב במהלך שיחה, איבוד עניין בתחביבים ובעיסוקים שהביאו להנאה בעבר ומידת הפגיעה בזיכרון.
הטיפול המקובל באלצהיימר הוא בתרופות שמעכבות את פירוק המעביר העצבי אצטיל כולין במוח. התרופות מעלות את הריכוז והקשב של החולה, שהופך ליותר מחובר לסביבה, אבל משפיעות פחות על הזיכרון. הן עוצרות את תהליך ההידרדרות, אך לא מונעות את המחלה.
מדיסון, נציגת ביוג'ן בישראל בעשרים השנים האחרונות סרבה להגיב לפרסום. עם זאת, נראה כי התרופה תגיע לישראל דרכה עם אישור ה-FDA האמריקאי.
לפנייה לכתב/ת 
