הקרב על הסל: תרופה בעלות 7.5 מיליון שקל לילד - תיכנס?
לפני שנה החליטה הוועדה לכלול טיפול ל־SMA, מחלה ניוונית קטלנית שתוקפת ילדים, בעלות של מיליון שקלים למטופל. היום, מצבם של הילדים השתפר פלאים. ההורים: "ניתן להכניסה לסל ללא תוספת עלות"
צילום: ענר גרין, יובל חן
כשמונים ילדים בישראל חולים ב־SMA, מחלה ניוונית שגוזלת מהם את היכולת ללכת, לאכול, להתקלח ולפעמים אפילו לנשום באורח עצמוני. ליווינו מקרוב את משפחות החולים במאבק לקבל את התרופה היקרה שמחקרים הוכיחו כי ביכולתה לשנות את חייהם של יקיריהם. ב־2018 נשא המאבק פרי והתרופה "ספינרזה" נכנסה לסל התרופות. העלות: מיליון שקלים לשנה - למטופל.
SMA היא מחלת ניוון שרירים תורשתית הנחשבת למחלה הגנטית הקטלנית ביותר בעולם. היא גורמת לחולשת שרירים קשה ופרוגרסיבית, ודרגות החומרה שלה מגיעות עד מוות בגיל צעיר בגלל חוסר יכולת לנשום. גם בגרסאות הפחות חמורות, בהן זוכים החולים לתוחלת חיים נורמלית, היכולות המוטוריות מוגבלות מאוד ואין עצמאות. במשך שנים לא היה כל טיפול במחלה, וגם לאחר יציאת הספינרזה לשוק היא לא נכללה בסל התרופות ומחירה האסטרונומי הפך אותה לבלתי נגישה לרוב המוחלט של החולים. המאבק המוצלח הוביל להרחבת הסל ולהוספת התרופה היקרה. שנה חלפה מאז, והשינוי בחייהם של הילדים לא יכול היה להיות דרמטי יותר.
חולמת ללכת לבד
טליה סעדיה התגלתה כחולה ב־SMA type 3 בגיל שנה וארבעה חודשים. מאז גיל שלוש היא מתניידת בכיסא גלגלים. לפני הטיפול התרופתי טליה הלכה שלושה־ארבעה צעדים ללא תמיכה, והוריה נאלצו להסיע אותה בעגלה או לשאת אותה על הידיים. היום, לאחר שנה של טיפול בתרופה בבית החולים איכילוב, היא מצליחה ללכת באופן עצמאי 135 מטרים, במשך 6 דקות רצופות.
"מאז שטליה מקבלת את הספינרזה אנחנו רואים שהידיים והרגליים שלה הפכו חזקות יותר", מספרת שרית סעדיה, אמה של טליה. "השינויים האלה הופכים אותה לעצמאית יותר ומפחיתים את כובד הנטל מאיתנו, ההורים. מאז שהיא מטופלת אני רואה ששמחת החיים שלה גברה, כי היא יכולה לעשות דברים בעצמה. היא מסוגלת לשבת על כיסא לבד בכוחות עצמה. כשראינו אותה מתחילה ללכת זה היה כמו לחזות בפלא, אין לתאר את ההתרגשות כשאנחנו רואים אותה עושה את הצעדים האלו. אנחנו לא יודעים מה צופה לנו העתיד, לאן עוד היא תשתפר ותתקדם. החלום שלי היא שטליה תיפטר מכיסא הגלגלים ותלך לחלוטין בכוחות עצמה, אבל אין לדעת האם זה יקרה ומתי".
דנה כץ בת ה־13 מאובחנת עם SMA type 2. הבוקר חזרה ממחנה של שבועיים בארצות־הברית. "יש דברים בסיסיים שהשתנו בחיי, למשל להיות מסוגלת לאכול ולשתות לבד, בבית ספר הייתי כותבת רק באמצעות מחשב והיום אני יכולה לעמוד בקצב הכתיבה בעצמי. התרופה הזו שינתה לי את החיים, אני מתניידת באמצעות כיסא גלגלים אבל במים אני מצליחה לעשות צעדים, דבר שלא יכולתי בעבר. אני מרגישה יותר בטוחה ויציבה, ויכולה לשבת כמה שעות ברציפות, לפני כן לא יכולתי להחזיק יותר מעשר שניות בלי תמיכה. פעם לא הייתי יכולה להזיז את היד — היום אני יכולה לעשות סלפי עם חברות כשאני מחזיקה את הטלפון. אלה אולי דברים קטנים עבור אחרים, אבל בשבילי הם משנים עולם". גם אחותה של דנה, שחף בת ה־19, מאובחנת עם SMA type 3. כיום היא מתנדבת לצבא והולכת באופן עצמאי.
אורן כץ, אביהן של הבנות, פעיל בעמותת ההורים לילדי ה־SMA. "יום אחד דנה הגיעה אליי עם בקבוק שתייה. שאלתי אותה איך זה הגיע אלייך? והיא אמרה לי 'פתחתי את המקרר'. הייתי בשוק", הוא מספר. "בתור הורה שיודע שהמחלה הזו אמורה להחמיר כל יום, אתה קם בבוקר עם פחד מה תהיה ההחמרה החדשה ומאז שאנחנו מקבלים את התרופה אנחנו קמים בבוקר עם ציפייה מה יהיה השיפור היום".
קשה שלא לעצור ולשקול את המשמעות של העלויות האסטרונומיות אשר גובה הטיפול בספינרזה. השמיכה הממשלתית הקצרה תמיד צריכה בסופו של דבר להתחלק באופן כזה או אחר, וכל דבר שמתוקצב מגיע על חשבון תרופות וחולים אחרים, שלא יתוקצבו. האם כשמונים מיליון שקלים בשנה הם סכום הגיוני על מנת להעניק תקווה למעטים? ועל חשבון מה?
אבל קשה להתווכח עם התוצאות המדהימות, במיוחד כשהן מגיעות עם שם ופנים של ילד או ילדה, ולא איזה משתנה סטטיסטי חסר זהות. התרופה הזו מצילה ילדים. עברה רק שנה מאז החלו לקבל אותה ותהליך הגילוי של היכולות החדשות עוד נמשך. "לפני שקיבלתי את הספינרזה הידיים שלי היו חלשות מאוד ולא הייתי יציבה", מספרת אליה בריאנד בת ה־16, החולה ב־SMA type 2. "לא הייתי מספיק חזקה בשביל להרים את היד וללחוץ על קלידים. לפני כשלושה חודשים ראיתי חברה טובה שלי מנגנת בפסנתר ורציתי גם — והצלחתי! זה משהו שלא הייתי מסוגלת לעשות מעולם לפני כן".
מה השינוי הכי משמעותי שחווית מאז שהתחלת לקחת את התרופה?
"יש המון דברים, לפעמים אני אפילו לא שמה לב שאני עושה משהו בפעם הראשונה והחברים והמשפחה שלי מעירים את תשומת ליבי. אני מרגישה גם שמצב הרוח שלי התרומם, אני מלאה באנרגיות בזכות העובדה שאני יכולה לעשות דברים שלא עשיתי מעולם: לפתוח את המקרר בעצמי, ללחוץ על קומה 12 במעלית וגם לנגן בפסנתר".
"המרכז הרפואי איכילוב מטפל ב־75 אחוז מהחולים ב־SMA בישראל. הדבר הדרמטי ביותר שאנחנו רואים בשנה האחרונה הוא שהמחלה שהייתה חשוכת מרפא ולעיתים עם גזר דין מוות, הפכה לכזו שמאפשרת תקווה ואופק עתידי", אומרת פרופ' אביבה פתאל־ולבסקי, מנהלת המכון לנוירולוגיית ילדים בבית החולים דנה־דואק באיכילוב. "בחולים שקיבלו את הטיפול החדש אנו רואים שיפור שאולי עבור מסתכל מהצד יכול להיראות קטן, אבל עבורם זה משמעותי ביותר".
ריפוי לעשירים בלבד
עכשיו, יוצאות משפחות ה־SMA לקרב חדש, שרובן אפילו לא יוכלו ליהנות ממנו, למען הדור הבא של הילדים החולים. הגביע הקדוש של המאבק הזה זכה לשם הקליט "זולג'נסמה", ולכינוי "התרופה היקרה בעולם". תג המחיר: 7.5 מיליון שקלים - למטופל.
בימים אלו התרופה עומדת לפני בחינה של ועדת סל הבריאות, ובמקביל גם נמצאת בכותרות בעולם, ולא בהקשר מחמיא. בהודעה חריגה שפרסם לאחרונה ה־FDA, מנהל המזון והתרופות האמריקני, נמסר כי יצרנית התרופה, חברת AveXis האמריקנית, העבירה נתונים "מניפולטיביים" של תוצאות מחקרים של התרופה בבעלי חיים. יש לציין שהמחקרים הקליניים על בני אדם שבוצעו מאז הראו נתוני ריפוי מדהימים, אשר עליהם אין מחלוקת, אבל הודעה כזו עשויה להוציא שם רע ליצרנית.
אבל למרות ההודעה של ה־FDA, התרופה החדשה אושרה בארצות הברית לפני כשלושה חודשים, ובניגוד לספינרזה שנועדה לשפר את הקיים, הזולג'נסמה מציעה להגשים את החלום של כל חולה: ריפוי גנטי. מדובר בטיפול חד פעמי, שניתן בעירוי לווריד. יש רק שני תנאים; האחד, החולה צריך להיות בן שנתיים ומטה. השני, למטופל צריכים להיות כ־7.5 מיליון שקלים פנויים.
אם תג מחיר של מיליון שקלים לשנה למטופל נראה אסטרונומי ומעורר שאלות על מחלות אחרות שלא זוכות לסיבסוד, אז 7.5 מיליון כבר נשמעים כמו הזיה. אבל בעמותת "משפחות ה־SMA" שמנהלת שיח עם אגף הטכנולוגיות במשרד הבריאות, מסבירים כי חברת נוברטיס העולמית הודיעה כי תפרוס את העלות על פני חמש שנים, כלומר 425,000 דולר לשנה. במצב כזה התמחור יורד למיליון וחצי שקלים לשנה, וחשוב לזכור שמדובר בטיפול חד פעמי ומרפא.
ד"ר איברהים אל־ג'רושי, הוא רופא שיניים אשר נכדתו בת החצי שנה אובחנה כחולת SMA מהסוג החמור ביותר. לאחרונה הגישה המשפחה בקשה לוועדת החריגים בקופה כדי לקבל את התרופה היקרה. "הנכדה שלי אובחנה בגיל שלושה שבועות, וקיבלה טיפול בספינרזה בבית החולים שניידר", מספר ד"ר אל־ג'רושי זה כבר גרם לה לשיפור אדיר בתפקוד, אבל התרופה החדשה יכולה לרפא אותה, והיא תוכל לגדול כילדה נורמלית ובריאה. אם התרופה תיכנס לסל 2020 היא תהיה זכאית לקבל אותה אבל אם היא תישאר בחוץ, היא תפסיד את החיים שלה. הבטחתי לעצמי שאם הטיפול לא ייכנס לסל אני אעשה הכל כדי לגייס את הסכום המלא עבור הילדה שלנו".
"אין שום סיבה שיהיה מאבק נוסף לקבל את הזולג'נסמה", מסביר אורן כץ, "מפני שמדובר בטיפול שעלותו חד פעמית. אם פורסים את התשלום על פני חמש שנים, הסכום הופך למיליון וחצי שקלים בשנה. לאחר שבע שנות טיפול המדינה חוסכת כסף, מכיוון שהטיפול בספינרזה, כמו שמקבלת הבת שלי, נמשך לכל החיים".
בשורה הראשונה של המאבק על הכנסת התרופה החדשה מעניין למצוא את אלו שלעולם לא יוכלו להנות ממנה. "במאבק הקודם השגנו עבור הילדים שלנו חיים חדשים אבל אם הטיפול החדש ייכנס - נאפשר לדור הבא לקבל חיים בריאים ולמנוע מראש את הידרדרות המחלה", אומרת אסנת אטלי־בריאנד, ממובילות המאבק הקודם ואמא לאליה. "התרופה הזו היא בבחינת הישג המקביל לנחיתה על הירח".
בימים אלו מוגשות לוועדות חריגים של קופות החולים שלוש בקשות של ילדים מתחת לגיל שנתיים החולים ב־SMA ומבקשים לקבל את התרופה שעשויה להיות משנה ומצילת חיים עבורם. לאחרונה דחה בית הדין לענייני עבודה בתל־אביב בקשה דומה שהוגשה לוועדת חריגים כנגד קופת חולים מאוחדת.
הרכב ועדת סל התרופות לשנת 2020 כבר נבחר ונחשף לראשונה בידיעות אחרונות, והוועדה צפויה להתחיל את עבודתה בספטמבר. "הבנתי את המשמעות של תוספת הספינרזה לסל כשראיתי את התינוקת שחייכה לראשונה בחייה בזכות התרופה", נזכר פרופ' רוני גמזו, מנכ"ל איכילוב שהיה יו"ר ועדת סל התרופות אשר קיבלה את ההחלטה להכניס את ספינרזה לסל. "אני מקווה שגם חולים נוספים ייהנו מהעדנה המפתיעה של תרופות וטכנולוגיות מתקדמות שהופכות את הבלתי יאמן לממשי".
לפנייה לכתב/ת 
